Communiqué de presse : Wayrilz de Sanofi est approuvé aux États-Unis comme premier inhibiteur de BTK pour la thrombocytopénie immune

Wayrilz de Sanofi est approuvé aux États-Unis comme premier inhibiteur de BTK pour la thrombocytopénie immune

Ce traitement novateur cible la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par une modulation multi-immune pour aider à traiter les causes profondes de la thrombocytopénie immune (TPI)L’approbation se fonde sur l’étude de phase 3 LUNA 3 qui a démontré une réponse plaquettaire rapide et durable ainsi qu’une amélioration d’autres symptômes de la TPILa TPI est une maladie caractérisée par un dérèglement immunitaire complexe qui entraîne une faible numération plaquettaire, des saignements et une diminution de la qualité de vie ; plus de 25 000 adultes américains pourraient bénéficier de ce traitement avancé

Paris, 29 août 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib) pour les adultes atteints de thrombocytopénie immune persistante ou chronique ayant présenté une réponse insuffisante au traitement antérieur. L’approbation repose sur l’étude pivot de phase 3 LUNA 3, dans laquelle Wayrilz a répondu aux critères d’évaluation principaux et secondaires, montrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes et sur d’autres symptômes de la TPI.

« La thrombocytopénie immune peut représenter un fardeau à la fois physique et émotionnel, avec des symptômes souvent négligés pouvant affecter divers aspects de la vie quotidienne, » explique Caroline Kruse, présidente-directrice générale de l’Association de soutien aux personnes atteintes de troubles plaquettaires (Platelet Disorder Support Association). « Nous sommes heureux de disposer d’une nouvelle option thérapeutique qui peut contribuer à alléger la charge constante que représente la gestion de la maladie pour les patients et leurs familles. »

En tant que nouvel inhibiteur oral, réversible, de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), Wayrilz peut contribuer à traiter les causes premières de la TPI grâce à une modulation multi-immune qui cible différentes voies du système immunitaire.

« Grâce à son mécanisme d’action différencié, Wayrilz a le potentiel de devenir un traitement de choix pour les patients atteints de thrombocytopénie immune qui n’ont pas présenté une réponse au traitement antérieur, » a expliqué Brian Foard, vice-président exécutif responsable de l’entité Médecine de spécialités de Sanofi. « Son approche fondée sur la modulation multi-immune montre des résultats prometteurs pour cibler les principaux mécanismes de la thrombocytopénie immune, ce qui s’inscrit dans l’engagement de Sanofi à faire évoluer ses solutions thérapeutiques pour répondre aux besoins non satisfaits des patients. Cette approbation met en évidence l’expertise et les ambitions de Sanofi dans le champ des maladies rares et immunologiques. »

L’étude de phase 3 LUNA 3, présentée lors du 66e Congrès annuel de la Société américaine d’hématologie (American Society of Hematology), a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de Wayrilz comparativement au placebo chez des adultes (n = 202) atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ayant obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines pouvaient poursuivre la période en double insu de 24 semaines (64 % des patients dans le groupe Wayrilz contre 32 % dans le groupe placebo). Les patients traités par Wayrilz ont présenté les résultats suivants comparativement aux patients sous placebo :

Réponse plaquettaire durable statistiquement significative à la Semaine 25 (23 % des patients du groupe Wayrilz contre 0 % dans le groupe placebo ; p