イートン ファーマ (ETON) 2025 年第 3 四半期決算短信

画像ソース: モトリーフール。

日付

2025 年 11 月 6 日木曜日午後 4 時 30 分（東部標準時）

参加者に電話をかける

CEO — Sean Brynjelsen最高財務責任者 — James Gruber経営開発担当執行副社長 — David Krempa

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リスク

インクラレックス社の米国以外の非経常収益 — ジェームス・グルーバー氏は、欧州におけるインクラレックス社の完成品販売による第3四半期の製品収益90万ドルと、アステヴィに供給された半製品在庫の240万ドルは、定期的に再発するとは予想されず、次期四半期に報告される製品総売上高に悪影響を与える可能性があると述べた。 GAAPベースの純損失 — 同社は、四半期中の純利益に対して190万ドルの純損失を報告した。前年同期は60万ドル。インクラレックス患者1人当たりの収益の減少 — ジェームス・グルーバー氏は、「第3四半期の支払者構成があまり好ましくなかった」ため、前四半期に比べてインクラレックス患者1人当たりの収益が減少したと指摘した。調整後の粗利益の影響 — 「米国外の流通およびアステビとの供給契約の移行」により、調整後の粗利益は前年の64%から45%に低下し、第3四半期の調整後総利益率は45%となった。過去のコア水準を下回るマージン。

要点

製品収益 -- 2025 年第 3 四半期の 2,250 万ドルは、アルキンディ スプリンクル、ケルグルミン酸、および最近買収した Incralex と Galzin によって牽引され、前年同期比 129% 増加、第 2 四半期と比較して 19% 増加しました。キャッシュ生成 -- 同四半期の営業キャッシュ フローは 1,200 万ドルで、Incralex の国際的権利に対するアステビからの 430 万ドルの支払いを含みます。粗利益 -- 調整後の粗利益45% となり、前年同期の 64% から減少しました。主な要因として旧米国 Incralex の移行コストが挙げられています。経営陣は第4四半期の調整後粗利益率を約70%と予想している。調整後EBITDA -- 290万ドル、非経常のIncralex移行費用の影響を受け、経営陣は将来のEBITDA増加に向けて指導している。純損失 -- GAAP純損失は190万ドル（1株当たり7セント）、対前年同期の純利益は60万ドル（1株当たり2セント）。同四半期の非GAAPベースの純利益は150万ドル、つまり1株当たり4セントで、前年同期の190万ドル、つまり1株当たり7セントに比べて。 Incralex患者数 -- 米国の正味アクティブ患者数は8月までに100人に達し（計画より5か月前倒し）、新規患者の追加がエージアウトによって相殺されたため、同四半期は横ばいであった。来月までに患者数 110 人を目標。パイプライン/規制上のマイルストーン -- FDA は 2 月 25 日の PDUFA 日付で ET600 NDA を受諾。 ET700 (徐放性ガルジン) PET 研究は来四半期に開始され、トップラインのデータは 2026 年に予想される。年齢表示の拡大に対処するため、2026年に改訂されたKindivy製剤の提出が計画されており、2027年にはFDAの承認が得られる可能性がある。事業開発 -- 2026年に少なくともさらに2つの製品を上市することを目的として、超希少疾患製品の2つの買収の可能性に関する最終段階の協議中。経営陣は間もなく取引を完了することに自信を示した。現金ポジション -- 期末時点で現金 3,710 万ドルで、本業の成長と潜在的な買収の両方をサポートしている。製品普及 -- 米国の推定対象副腎不全患者 5,000 人のうち、アルキンディおよびキンディビーに転換されたのは 15% 未満であり、かなりの市場機会が残っていることを示唆している。

概要

Eton Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ETON) は、新規取得および従来の希少疾患治療薬の採用により記録的な四半期収益と大幅な前四半期比成長を達成しました。同社は大幅な営業キャッシュ フローを達成し、強力な現金準備金を維持し、買収による戦略的拡大の能力を提供しました。 経営陣は、予想されるラベルの拡大や新製品の発売など、進行中の規制やパイプラインのマイルストーンが将来の成長の主な原動力であると特定しました。

ショーン・ブリンジェルセン氏は、米国とEUの間でインクラレックスのラベルを調和させる取り組みにより、2026年に計画されているFDAの議論と研究開始までに「インクラレックスの市場機会が約5倍に増加する可能性がある」と強調した。ET600製品が承認されれば、小児中枢性尿崩症に対する初の経口液体デスモプレシン製剤となり、PDUFAの日付後の速やかな発売を見越して在庫生産と商業計画がすでに進行中である。ブリンジェルセン氏は、今後の生物学的同等性試験の成功裏の完了と審査が保留され、2027年までに小児への採用拡大が可能になると経営陣が期待している、改訂版キンディビー製剤の「表示拡大を受け入れる」意向を示した。ジェームズ・グルーバー氏は、非経常的な元米国インクラルレックス事業を除いた米国の中核調整後粗利益率は「当四半期で70％をわずかに超える」と指摘し、移行効果が一段落すれば潜在的な収益性が期待できることを示した。製品発売、規制特定の経営陣のコメントと概説された運営上の優先事項によって裏付けられているように、申請と臨床マイルストーンは、2026 年を通じて利益率の拡大と売上高の成長の両方をもたらすと予測されています。

業界用語集

PDUFA日付: 処方薬使用料法に基づいてFDAが新薬申請の審査を完了するために設定した期限。調整後EBITDA: 経営者によって調整された特定の非経常または非現金費用を除いた、利息、税金、減価償却前利益。生物学的同等性試験: 新薬製剤が体内で既存の承認済み製剤と同様に機能するかどうかをテストする臨床試験。年齢制限: 年齢に達したときに治療を中止する患者成人期または成長期を過ぎた小児の適応資格。特に希少疾患の治療に関連します。 ピーク売上高: 現在または予測される市場状況下で医薬品に予想される最高の年間売上高レベル。

電話会議全文のトランスクリプト

Sean Brynjelsen: ありがとう、David. こんにちは、皆さん、今日はご参加いただきありがとうございます。前年同期比 3 桁の収益成長という、同社にとって新たな記録的な四半期を報告できることを嬉しく思います。根底にある原動力についてさらに詳細に説明し、この成長の実現に役立つ当社の取り組みのいくつかに焦点を当てたいと思っています。さらに、当社は開発活動で大きな進歩を遂げており、この四半期の数字には反映されていませんでしたが、今後何年にもわたって当社の収益と収益の成長を推進するでしょう。3 番目この四半期の製品収益は 2,250 万ドルで、前年同期比 129% 増加、第 2 四半期と比較して 19% 増加しました。

これは、アルキンディ スプリンクルとケルグルミン酸による前年同期比の力強い成長と、当社の取引モデルを上回る最近買収した製品インクラレックスとガルジンからの追加によるもので、19 四半期連続の連続製品収益の増加となりました。アルキンディ スプリンクルは長年にわたって確実な成長を実現しており、止まる気配はありません。ケルグルム酸は以前は頭打ちでしたが、ここ数か月で数名の新規患者の追加があり、前年比で増加しており、これはうれしいことです。売上高を達成することに加えて、当社は収益性にも引き続き注力しています。当四半期に営業から 1,200 万ドルの現金を生み出したことを嬉しく思います。

イートンは経費の管理に注力しており、収益が急成長しているにもかかわらず、第 2 四半期から第 3 四半期にかけて、調整後の販管費を連続的に削減することができたことを誇りに思います。収益の堅調な成長と並行して営業経費の継続的な管理により、当社は利益率を大幅に拡大することができます。当四半期の調整後 EBITDA は 290 万ドルと報告しましたが、この数字は、非経常的な Incralex の米国からの移行費用の一部によって圧迫されました。詳細については、James が説明する予定です。今後の四半期でさらに強力な EBITDA を実現します。ここからは製品固有の解説に移ります。まず、今年当社の最大の収益貢献者である Incralex から始めます。

インクラレックスの収益と患者数は、当社の当初の製品予測を大幅に上回って推移し続けています。当社の買収以前は、この製品と疾患の認知度は低いものでした。 教育と意識向上への取り組みが功を奏し、今年これまでに大幅な成長を遂げることができました。当社の営業チームは、再発売において素晴らしい仕事をしてくれました。希少疾患専門家による医療提供者への働きかけ、カンファレンスへの参加、ピアツーピアでのプレゼンテーション、そして患者や患者擁護団体との緊密な連携を通じて、当社は数か月のうちに認知度を大幅に高め、製品の使用を増やすことができました。

イートン社が2024年12月にこの製品を引き継いだとき、治療を受けている患者はわずか67人でした。8月までに、予定より5か月早く、目標の患者数100人に達しました。当社は過去3か月間、新規治療開始患者数を追加し続けていますが、同じ期間に高齢化し治療を中止する患者の数が増えたため、正味のアクティブ患者数は100人前後で比較的横ばいとなりました。重度の原発性インスリン成長様第1因子欠乏症では、成功は部分的にあります。これは、治療を受けている患者の数によって測定されるだけでなく、さらに、治療をいかに早く開始し、いかに適切に最適化されるかによって、実際の結果が左右されます。

重要な成長期における早期の開始と適切なバイアルの使用が、治療期間中の効率を最大化する鍵となります。移行期間中の12月に高齢の小児患者数名を引き継いだため、そのコホートから大規模なエイジアウトが見られました。私たちは今後も新規患者数の拡大と、早期診断と最適化された投与による成長促進の両方に重点を置き、すべての患者が確実に治療の可能性を最大限に発揮できるようにします。これらの取り組みが平均治療期間を延長すると信じています。今後も新規患者を治療に参加させ、純患者数を増やし続けると予想しています。念のために言っておきますが、Incralex は、重度の原発性 IGF-1 欠損症を持つ 2 歳以上の小児患者に対して承認されています。

これらの患者は、極度の低身長で、成長するためにIGFの補給が必要な患者です。インクラレックスは、成長期の患者の身長を伸ばすのに非常に効果的ですが、患者が成人の身長（通常約18歳）に達すると、必要なくなります。私たちは、継続的な教育および啓発キャンペーンにより、人生のより早い時期に診断される患者を診察し始め、それが治療期間の延長につながると信じています。イートンは、この製品の長期的な成長の機会に自信を持っており、推定のより多くの変換を継続すると予想しています現在のラベルを満たす米国の患者 200 人。

さらに、私たちは、米国とEUの重篤な原発性IGF-1欠乏症の定義の調和を通じて、支援を必要とするさらに多くの子供たちへのアクセスを拡大することに引き続き取り組んでいます。先月、私たちは調和をサポートするために提案した臨床研究とともにFDAに会議の要請を提出しました。12月までにFDAからのフィードバックが得られる予定で、FDAが同意すれば、2026年に研究を開始する予定です。過去15年間にわたって収集されたヨーロッパの患者登録データを考慮すると、私たちは、Incralex が標準偏差マイナス 2 ～ マイナス 3 の IGF-1 レベルの患者にとって安全で効果的な治療法であると信じています。私たちは、私たちの提案した研究が FDA に対してそれを裏付けるものであると確信しています。

そして、ラベルの調和に成功すれば、Incralex の市場機会が約 5 倍に拡大する可能性があります。Alkindi も当社の第 3 四半期の収益成長に大きく貢献しており、一貫した成長を生み出し続けるチームの能力を誇りに思っています。ご記憶のとおり、1 月から Salesforce を 2 つのチームに分割し、そのうちの 1 つは現在、小児内分泌学に 100% 専念しています。これが Alkindi Sprinkle の好調な年に貢献したと考えています。 2025 年はこの製品が市場に投入されてから 5 年目であり、治療中の患者数と新規患者紹介数の点で同社史上最も好調な年となるペースを維持しています。

これまでのところ、Kindivy の発売以来、Alkindi の共食いはあまり見られていません。Alkindi は力強い成長を続けていますが、アルキンディ顆粒の質感が気に入らない、または液体剤形の利便性を好む患者のニーズに応えるために、Kindivy を開発し、発売しました。Kindivy は、FDA によって承認された最初で唯一のヒドロコルチゾン経口溶液です。Kindivy は、患者のニーズに合わせたシンプルかつ正確な投与を可能にし、冷蔵、混合、または振とうが必要です。 FDAは5歳以上の患者を対象としたKindivyを承認した。

配合に含まれる 3 つの不活性成分について、併用時の安全性データが限られているため、当局は年齢を制限しました。残念ながら、この製品に対する満たされていない最大のニーズは 5 歳未満の幼児であり、その結果、表示制限が Kindivy の採用に重くのしかかってきました。しかしながら、私たちのチームはこれに対処する計画に取り組んでいます。この夏初めて FDA の制限について聞いたとき、私たちはただちに、FDA の制限レベルを大幅に低くした新しい配合を開発しました。そして9月には、この新しい製剤について議論するためにFDAとの会議を開催しました。

FDAが当社の改訂製剤によるラベル拡大を受け入れる意向を示したため、会議は成功したと考えています。これに応じて、当社は生物学的同等性試験を実施し、2026年1月までに開始する予定で、2026年には既存のNDAの補足として新しい製剤を提出する予定です。FDAは製剤について10か月の審査を示唆したため、これにより2027年までに承認が可能になる可能性があります。このラベル拡大により製品の採用が大幅に加速すると考えています。現在の Kindivy レーベルに引き続き、副腎不全フランチャイズの魅力的な長期成長が見られます。

イートンは、米国で推定対象患者数5,000人のうち転向したのは15％未満に過ぎないため、今後の成長の長い滑走路が見えています。アルキンディとキンディビーを組み合わせることで、現在のキンディビーラベルで5,000万ドル以上のピーク売上を達成でき、ラベルが拡張されれば最終的にはさらに高いレベルに達すると引き続き確信しています。今四半期のポートフォリオのもう1つの明るい点はガルジンでした。前述したように、この業績には非常に満足しています。イートンは現在200人以上のアクティブ患者を抱えています。この製品は当初の予想を大幅に上回って成長を続けており、この再発売をサポートするチームの努力にこれ以上満足することはできません。

Galzinの商品化を積極的に進めてきた8か月間、私たちはこの製品に対する医師と患者の両方の認知度の低さに驚きました。GalzinはFDAが承認したウィルソン病に対する唯一の亜鉛療法であるにもかかわらず、多くの患者と処方者はそれを知らなかったり、誤った情報を与えられたり、2020年に以前の品不足とその後のプロモーションの欠如を受けてこの製品が中止されたと誤って信じていました。この認知度の低さは、Galzinの長期的な成長見通しにとってプラスであると考えています。 Galzin.市場を教育するというやるべき仕事はありますが、患者、医療従事者、介護者に情報を提供し、この重要な医薬品についての認識を高めることで、これが大きな成長の機会となることは明らかです。

当社のウィルソン病への参入は、患者および医療提供者から温かく受け入れられました。当社が再発売する前は、ガルジンを在庫している薬局はほとんどありませんでした。自己負担額は高額で、患者が保険手続きを進めるのに役立つサポート サービスが不足していました。当社は現在、完全な患者サポート サービスを導入し、医薬品へのアクセスを増やし、患者の自己負担額を大幅に削減しています。これらの変化は患者コミュニティの反響を呼び、新しい機能に対する強い肯定的なフィードバックと評価を聞いています。 10月、私たちのチームはウィルソン病協会の年次サミットに出席しました。そこでは、患者、介護者、一流の医師が集まり、この病気の診断、治療、管理について話し合いました。

私たちのチームは、多くの患者や処方者と関わることができ、意識を高め、患者や処方者が直面している困難をより深く理解する機会を得ることができました。患者、介護者、医療提供者のニーズを理解することは、私たちにとって最優先事項であり、ウィルソン病コミュニティの人々の擁護者になるという私たちのビジョンです。私たちのアクセスの拡大と患者サポート サービスは、ウィルソン病患者に大きな影響を与えてきましたが、私たちは、ウィルソン病患者の生活にさらに大きな影響を与えることができると考えています。 ET700、Galzin の拡張リリース バージョン。

現在、ガルジンは1日3回、患者は前後とも絶食状態で服用されているが、この面倒なレジメンは服薬不履行率の高さにつながっている。イートン社は患者や介護者から直接、現在の投与スケジュールがどれほど難しいかを聞いている。延長放出版に非常に強い関心があることは承知している。 イートンはET700の開発に迅速に取り組み、有意義な進歩を遂げています。当社はすでに独自の製剤を開発し、特許を申請し、規制経路について議論するためにFDAと面会しました。現在、臨床研究供給の生産に近づき、臨床プログラムを開始しており、陽電子放射断層撮影法またはPET研究は第1四半期に開始される予定です。

この研究は、当社独自の遅延放出製剤が、より少ない投与頻度で患者の銅の吸収を効果的にブロックできることを検証するために設計された概念実証研究です。2026年にはこの研究からトップラインの結果が得られると予想しており、肯定的な結果が得られれば、年内に用量範囲設定と重要な臨床研究の開始をサポートすることになります。当社の小児内分泌ポートフォリオに戻りますと、当四半期中に、FDAが当社の製品を受理したとき、もう一つ良いニュースがありました。 ET600 は審査のために NDA を提出し、2 月 25 日の PDUFA 日付が割り当てられました。当社は、中枢性尿崩症を治療するためのデスモプレシンの経口溶液に対する小児内分泌学者によって表明された満たされていないニーズに直接応えて、ET600 を開発しました。

承認されれば、ET600は入手可能な初の経口液体製剤となり、小児患者の治療に必要な少量で正確な滴定可能な用量が可能となる。製品の審査は順調に進んでいるように見え、PDUFAの行動目標日直後に予想される商業発売に備えて、リスクのある在庫の生産を計画した。主要な思想的リーダーの関与、諮問委員会、患者フォーカスグループを含む発売前のマーケティング活動も進行中である。当社は最近、主要なオピニオンリーダーとET600諮問委員会を開催した。私たちは引き続き、この製品に対する肯定的なフィードバックと強い期待を聞いています。

ET600 は、Alkindi、Kindivy、Incralex と同じ小児内分泌コールポイントを共有しているため、Eton は当社の確立された関係と既存の商業拠点を活用することができ、来年の発売時には本格的にスタートできると期待しています。当社の商用製品の今後の成長機会と、今日議論された魅力的なパイプラインとラベル拡大の機会を考慮すると、当社のビジネスが今後何年にもわたって非常に魅力的な長期成長に向けて準備されていることは明らかです。しかし、当社は、次のようなを通じて成長を加速できると信じています。私は、価値を生み出す買収を実行するために必要なスキルと能力を当社が備えていると確信しており、当社の実績がそれを物語っていると信じています。

当社は、イートンが付加価値を付加できる戦略的に調整された超希少疾患製品をさらに獲得する機会を模索し続けています。当社の貸借対照表には3,700万ドルの現金があり、すでに高いEBITDAを生み出している多様な成長事業により、大小を問わず買収に資金を供給する余力があります。当社は引き続き、強みを持って、慣例的な規律を持って機会にアプローチしていきます。2025年は当社にとって変革の年であり、3つの高価値商品の発売、記録的なレベルの製品販売、および私たちは今年を好調に締めくくり、さらに素晴らしい 2026 年に向けて体制を整えるために、引き続き全速力で前進していきます。

来年は、Alkindi Sprinkle、Incralex、Galzin、Kindivy の継続的な堅調な収益成長、収益性の向上と営業利益率の拡大、予想される ET600 の発売、Kindivy の改訂製剤の提出、ET700 パイロット研究の完了、Incralex のラベル調和臨床研究の開始など、多くの重要なマイルストーンが予想されます。ご覧のとおり、非常にエキサイティングでイベントに満ちた四半期がいくつか待っています。皆様に当社の進捗状況について最新情報をお伝えできることを楽しみにしています。引き続きのご支援に感謝いたします。それでは、最高財務責任者のジェームスに引き継ぎ、財務について話し合うことにします。ジェームス?

James Gruber: ありがとう、ショーン。当社の第 3 四半期の収益は、2024 年の 1,030 万ドルと比較して 118% 増加して 2,250 万ドルとなり、両期間とも収益は主に製品販売で構成されていました。第 3 四半期の収益には、一部の欧州諸国における Incralex の所有権移行を促進するための、イプセンとアステビへの完成品在庫の売却による製品収益の 90 万ドルが含まれており、これらの売上は非経常的であると予想されます。 さらに、収益のうち240万ドルは、アステビ向けの半製品インクラレックス在庫の初期積み込み注文から得られたもので、イートンが旧米国インクラレックスに権利をライセンスアウトした際、アステビと長期供給契約を結び、イートンは固定譲渡価格で半製品をアステビに提供することになった。

同社は、これらの継続的な購入により年間売上高が約200万～300万ドルになると見込んでいます。ただし、注文パターンは一貫性がなく、四半期ごとに発生するわけではありません。当四半期の売上高の増加は、主にアルキンディ・スプリンクルとケルグルミン酸の売上増加に加え、Incralex社とGalzin社の売上の追加によってもたらされました。ショーン氏は、Incralexの正味アクティブ患者数は比較的横ばいであったと述べましたが、第3四半期には支払者の構成があまり好ましくなく、その結果、患者1人あたりの売上高が減少しました。第2四半期と比較して。

イートンは、第4四半期も第3四半期と比較して引き続き米国製品売上高が増加すると予想しているが、第3四半期のIncralex関連の米国外売上高の一部が再発しないと予想されることを考慮すると、総製品売上高は第4四半期は第3四半期と比べて横ばい、またはわずかに減少する可能性がある。第3四半期の売上原価は2024年の400万ドルと比較して1,460万ドルで、販売量の増加と移行に関連する費用の約740万ドルにより1,060万ドル増加した。 Incralex の米国以外の流通の一部。

第 3 四半期の調整後粗利益は 1,020 万ドルで、前年同期の調整後粗利益 660 万ドル、調整後粗利益率 64% に比べて、調整後粗利益率は 45% となりました。同四半期の調整後粗利益率は、米国外の販売代理店の移行や Astevi との供給契約など、Incralex の米国外関連コストによる悪影響を受けました。同社は、第 4 四半期の調整後粗利益率を約 50% と報告すると予想しています。当四半期の研究開発費は 110 万ドルで、前年同期と比較して 60 万ドル増加しました。これは、主に ET700 および ET800 の開発活動に関連する費用の増加によるものです。

当四半期の一般管理費は、前年同期の530万ドルと比較して810万ドルとなりました。これは主に、製品広告および発売年プロモーション費用の増加、株式ベースの報酬費用の増加、および一般管理部門の人員増加による報酬および福利厚生費の増加によるものです。一般管理費は、2025年第2四半期と比較して160万ドル減少しました。株式ベースの報酬、取引関連費用、およびその他の一時費用の影響を除いた調整ベースでは、一般管理費は、前年同期の 430 万ドル、2025 年第 2 四半期の 760 万ドルと比較して、690 万ドルとなりました。このような支出の連続的な減少を嬉しく思います。

以前に説明したように、今年上半期は 3 つの製品の発売に関連して一般管理費が増加しており、下半期の調整後一般管理費は引き続き大幅に減少すると予想しています。2025 年第 3 四半期の調整後 EBITDA は、2024 年の 200 万ドルに対して 290 万ドルでした。当四半期の全社純損失は、前年同期の純利益 60 万ドルに対して 190 万ドルでした。基本当たり純損失当四半期の希薄化後株式は 7 セントでした。これに対し、前年同期の基本株式および希薄化後株式 1 株あたりの純利益は 2 セントでした。

非 GAAP ベースで、2025 年第 3 四半期の純利益は前年同期の 190 万ドルに対して 150 万ドル、希薄化後 1 株当たり利益は前年同期の 0.07 ドルに対して 0.04 ドルと報告されました。イートンは第 3 四半期を手元現金 3,710 万ドルで終了し、当四半期中に 1,200 万ドルの営業キャッシュ フローを生み出しました。これには、 Incralex の国際的権利として Astevi から 430 万ドルの支払いを受け取りました。これで第 3 四半期の結果に関するコメントは終わります。これで、Q&A のためにオペレーターに引き渡します。

オペレーター: ありがとうございます。この時点で、質疑応答セッションを実施します。念のため、質問するには、電話で 11 を押し、自分の名前がアナウンスされるまで待つ必要があります。質問を撤回するには、もう一度 11 を押してください。最初の質問は、Craig Hallum の Chase Nickerbocker の回線から来ています。回線は現在開いています。

チェイス・ニッカーボッカー: こんにちは。 質問にご協力いただきありがとうございます。ジェームズ、最初に簡単に質問します。在庫出荷による米国外関連収益の 200 万ドルから 300 万ドルと、原価計算に含まれる関連コストを差し引いた場合、米国の中核事業におけるプロフォーマ粗利益率はどのようなものになるのか、ちょっと教えていただけますか?

James Gruber: そうですね。米国外の Incralex の活動を考慮して GAAP の粗利益を調整すると 35% でした。調整後の値は 45% でした。そして、米国外の Incralex の活動をすべて除外すると、この四半期では 70% をわずかに上回ることになります。

チェイス・ニッカーボッカー: 分かりました。ありがとうございます。そしてショーン、おそらく私たちがアルキンディの再加速について考えているとき、それは本当に Salesforce が小児内分泌学だけに焦点を当てているだけなのでしょうか? それとも、25 年までの連続的な収益の伸びがこれまでどのように加速したかについて、あなたが指摘する他の要因はありますか?

ショーン・ブリンジェルセン: 確かに、小児内分泌学グループは大きなレバーに焦点を当てていたと思います。第二の側面として、ご存知のように、私たちの医師はこの製品に満足していると思います。彼らはそれが効果があることを知っています。これは、早期採用者がいる製品です。後期採用者もおり、今では多くの後期採用者と様子見の態度を取った人たちがいます。ご存知のとおり、彼らはそれを信じており、私は継続すると言いたいと思います当面は患者を追加するためです。完璧な製品ではありません。だからこそ、液体バージョンを開発したのです。それを提供できるようにしたいと考えています。

私たちは、これによって成長混合が本当に活性化すると考えていますが、現時点では、キンディビーに加えてアルキンディ患者が着実に増加しています。通話中に話したように、共食いはあまり見られません。本当に、それは相加的です。

チェイス・ニッカーボッカー: わかりました。それから、Incralex についてだけかもしれません。まず、もし差し支えなければ、需要創出の感覚をつかむために、8 月以降の総追加数を教えていただけますか? それから 2 番目に、Incralex についてです。FDA に提出され、私たちがフィードバックを待っているその治験デザインに関して、何か追加の考えや詳細があれば教えてください。タイムラインや患者数などについて教えてください。あなたがどのように考えているかのように。

Sean Brynjelsen: 数字的には、前回電話したときのおおよその状況にあり、それは広告の数に関係していました。しかし、その後、何人かの人が退席しましたが、今はさらに多くの広告が表示されています。新しいスクリプトに関しては、先週だけでも多くの広告が表示されました。それで、ご存知のとおり、来月末までに 110 番の番号を達成できるかどうかを確認するつもりです。そして、ご存知のとおり、私たちはそうしていると言えます。全体的に製品に非常に満足しています。少し速度が落ちることは分かっていましたが、人が製品に乗り降りするときの動作が少しゴツゴツしています。

第 1 四半期に大幅な増加があり、第 2 四半期に少し進みました。それで終わりです。そして臨床に関しては、提出しました。今後数週間以内に FDA からフィードバックが得られる予定です。それは好ましいことだと思います。そして、できれば来年前半に患者の登録を開始できると思います。

チェイス・ニッカーボッカー: 最後に。皆さんが予算を準備する中で、2026 年に向けて検討を始めるかもしれませんが、来年の売上高の成長についてどのように考えているかについて、最初の考えを教えてください。ご存知のとおり、売上高の成長率がパーセンテージで見る限り、世間では 20 代半ばから後半くらいのようです。つまり、26 年について何か最初に考えていることはありますか?

ショーン・ブリンジェルセン: そうですね。それはデビッドに答えさせましょう。

デビッド クレンパ: こんにちは、チェイス。準備したコメントで述べたように、ご存知のとおり、Incralex、Galzin、Alkindi、Kindivy は大幅な成長が続くと予想しています。したがって、健全な成長を期待していますが、まだ直接的なガイダンスには入るつもりはありません。第 4 四半期の数字を報告するときに、何かを皆さんと共有する予定です。

チェイス・ニッカーボッカー: 分かりました。ありがとう、皆さん。

デビッド・クレンパ: ありがとうございます。

オペレーター: 次の質問は、B.Riley の Madison El-Saadi からです。現在、回線は開いています。

Madison El-Saadi: こんにちは。こんにちは。質問を受け付けていただきありがとうございます。進捗状況と複数の前向きな更新についておめでとうございます。Incralex US レジストリについての質問です。これは、グローバル レジストリ トライアルで活動しているのと同じサイトで行われるのでしょうか? そのグローバル レジストリには、米国に拠点を置くサイトがいくつかあります。

Sean Brynjelsen: マディソン、それは米国だけでしょう。米国のサイトだけでしょう。海外の人々を登録するつもりはありません。

Madison El-Saadi: そうですね。グローバル レジストリでアクティブ化されているのは別のサイトでしょうか? グローバル レジストリの一部としてアクティブになっている米国のサイトは 7 つほどあると思います。

David Krempa: おそらく別のサイトになるでしょう、マディソン。これらのサイトの 1 つで、標準偏差がマイナス 2 からマイナス 3 以内に有意な数の患者がいる場合は、それらのサイトを追加することを検討します。しかし、おそらく米国内の別のサイトになるでしょう。

Madison El-Saadi: わかりました。それから、年末、さらには来年以降に向けて、潜在的なビジネス開発の機会がどれほど重要であるか、またはどのようにランク付けされているかについてコメントしていただけますか。

ショーン・ブリンジェルセン: そうですね、今のところは、彼らは強力だと言えます。我々は後期段階の協議を行っています。2つの当事者と後期段階の協議を行っています。そして、年末までに何かを達成したいと考えています。そうでない場合は、その直後になるでしょう。もちろん、あなたが署名するまでは何も行われませんが、これらは超希少疾患の製品です。後期段階の、非常に優れた戦略的適合性です。私たちは、彼らが追加すると思います、ご存知のとおり、今後 12 ～ 24 か月でかなりの収益が見込めるでしょう。ですから、何が起こるか見てみましょう。しかし、企業として適切な買収を行うことは常に当社の戦略の中核を成しています。明らかに、当社は買収を行うためだけに買収を行うわけではありません。

それらは適切なものである必要があります。そして、買収の有無にかかわらず、当社は成長し続けるつもりです。当社には、社内製品の優れたパイプラインがありますが、取引は完了すると信じています。最終的には、来年少なくとも 2 つの追加製品を発売することになるでしょう。

マディソン・エル・サーディ: 分かりました。助かりました、ショーン。ありがとう。

ショーン・ブリンジェルセン: ありがとうございます。

オペレーター: 次の質問は、H.C. Wainwright の Swayampakula Ramakanth の電話からです。あなたの電話は現在開いています。

スワヤンパクラ・ラマカンス: ありがとうございます。こんにちは、ショーン、ジェームス、デビッド。Incralex について簡単な質問です。ご存知のとおり、何人かの患者を治療しているため、中止した患者もいるとおっしゃいました。それで、一般的に、中止の理由は何ですか? それから、薬からの離脱を止めるために、Salesforce またはある程度の追加の詳細が必要なものはありますか?

デビッド・クレンパ: こんにちは、RK。主に、患者が老化していくのです。したがって、中止はほとんど誤解を招きます。子供たちは成長が止まるまで治療を続けます。通常、18 歳くらいで高齢になります。彼らにはもう治療は必要ありません。ですから、常に治療を受けることは予想されており、普通のことです。これが治療中止の大部分です。私たちは、皆さんが考えている従来の治療中止とは、患者が成長を終える前に治療を中止するというものはほとんど見当たりません。完全な成人またはその身長全体。主に他に選択肢がないためです。アルキンディのような何か他のものに行こうとするものではありません。つまり、主にエイジアウトでした。私たちは市場をより良く宣伝し、教育し始めていると思います。

私たちは、より早期に診断された患者を受け入れていると考えています。したがって、彼らの治療期間の合計は長くなるでしょう。ご存知のとおり、いつ開始するかに関係なく、彼らは18歳前後で高齢になります。しかし、もし私たちが診断してより早く開始することができれば、それは患者にとってはるかに良い結果につながるでしょう。そして、彼らははるかに長く治療を受けることになるでしょう。したがって、私たちの平均年齢は、年初に事業を継承したときよりもはるかに低くなっていると考えています。

スワヤンパクラ・ラマカンス: わかりました。ありがとうございます。そして、ジェームズ、あなたは第 4 四半期まで 70% の粗利益を達成できるように指導しました。しかし、一般的に、2025 年と 26 年を超えて 28 年または 29 年までのことを考え始めると、Kindivy の新しい配合などが登場し始めると、その期間の粗利益のペースはどうなるでしょうか?

James Gruber: 当社の場合、以前に述べたとおりです。2028 年までに 75% 以上に到達できると考えています。そして、当社の製品収益の伸びの大部分が、キンディビー、アルキンディ、インクラレックスの経済的側面を当社がより多く所有している製品に集中しているため、どのようにしてそこに到達するかです。その製品ミックスは、これらの高利益率製品にさらにシフトしており、今後数年間にわたって当社の利益率は増加し続けるでしょう。

スワヤンパクラ・ラマカンス: それでは最後の質問です。 ショーン、一般的に、あなたの製品の価格決定力はどのくらいですか?そして、政府または一部の民間支払者からの圧力は感じていますか?

Sean Brynjelsen: いいえ、私たちは常に患者数に比べて価格設定の面で低価格になろうとしていると言えます。ですから、当社は製品の価格設定を適切に行うことに誇りを持っている会社です。価格設定の議論がすべて希少疾病用医薬品に及ぶとは考えていません。ご存知のとおり、私たちが話しているのは、これらの病気の多くは患者数が数百人しかいないということです。そして、彼らがこれらの疾患に圧力をかけ始めるのは...

スワヤンパクラ・ラマカント: ありがとうございます。質問に答えていただきありがとうございます。

ショーン・ブリンジェルセン: ありがとう、RK。

オペレーター: 現時点ではこれ以上の質問はありません。本日の会議にご参加いただきありがとうございます。これでプログラムは終了です。切断しても構いません。

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この記事は、モトリーフール社向けに作成されたこの電話会議の記録です。当社は最高の結果を目指して努力していますが、この記録には誤り、脱落、または不正確な点がある可能性があります。この記事の一部は、モトリーフール社の洞察と投資アプローチに基づいて大規模言語モデル (LLM) を使用して作成されています。当社の AI 品質管理システムによってレビューされています。LLM は (現在) 株式を所有できないため、言及されているどの株式にもポジションはありません。他のすべての記事と同様に、当社の記事については、モトリーフール社はお客様によるこのコンテンツの使用について一切の責任を負いません。お客様自身で通話を聞いたり、会社の SEC 提出書類を読んだりするなど、ご自身で調査を行うことを強くお勧めします。大文字で表記された義務的な免責条項を含む詳細については、当社の利用規約を参照してください。

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