Arcturus、コスト管理とKOSTAIVE BLAの遅れの中、2026年に12週間の嚢胞性線維症研究を開始する概要を発表

決算報告の洞察: Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT) 2025 年第 3 四半期

経営者の視点

* CEOのジョセフ・ペイン氏は、嚢胞性線維症（CF）に対する同社のmRNA治療薬候補であるARCT-032の第II相中間データで、「クラスIのCF成人6名に対する28日間にわたる毎日10ミリグラムの吸入による治療は、一般に安全で忍容性が良好であった」ことが示されたと報告した。同氏は、AI解析されたHRCTスキャンで「第2コホートのクラスI CF参加者6人中4人で粘液負荷の減少」が示されたことを強調した。ペイン教授は、「進行中の第3コホートでは、28日間にわたる毎日15ミリグラムの用量の安全性と忍容性、および有効性エンドポイントへの影響を評価するために最大6人の被験者を登録している」と述べ、2026年前半には最大20人の参加者を対象とした12週間の研究が計画されていると述べた。
*ペイン氏は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症に対する同社の候補であるARCT-810の肯定的な第II相中間データについて説明し、アークトゥルスは「小児と成人の両方に対する極めて重要な試験戦略について話し合うため、2026年上半期に規制当局との会合を準備している」と述べた。
* CEOは、提携先のMeiji Seika ファルマを通じて日本でKOSTAIVE 新型コロナウイルス感染症ワクチンの商業発売が開始されたことに言及し、同プログラムの米国BLA申請が「FDAによる突然の規制変更と、米国におけるKOSTAIVEの商業的認知度の不確実性により無期限に延期された」と共有した。
* CFOのアンドリュー・サシン氏は、「2025年9月30日までの3か月と9か月の収益はそれぞれ1,720万ドルと7,480万ドルで、2024年の同時期と比較して2,450万ドルと5,470万ドル減少した」と述べた。同氏はさらに、「この減少は主にCSLとの提携による収益の減少が原因であり、これは供給契約活動の減少と、KOSTAIVEが商品化されるにつれて前払い金の償却が減少したことを反映している」と説明した。
＊サシン紙は、「2025年9月30日までの3か月の総営業費用は3,370万ドルだったのに対し、2024年9月30日までの3か月は5,240万ドル」、「2025年9月30日時点での現金、現金同等物、制限付き現金は2億3,730万ドルだった」と報告した。

展望

*ペイン氏は、同社が「最大20人のCF参加者を対象に12週間にわたるARCT-032の毎日の投与を評価する」意向を示し、この研究は2026年上半期に開始される予定であると述べ、「安全性と予備的な有効性データはこの研究で収集される」と述べた。
*ARCT-810についてペイン氏は、「同社は小児と成人の両方に対する極めて重要な治験戦略について話し合うため、2026年上半期に規制当局と会合する準備を熱心に進めている」と述べた。
*サシン氏は、追加のコスト削減と第III相嚢胞性線維症臨床試験開始の遅れにより、「資金調達の滑走路は引き続き2028年まで延長される」と指摘した。

財務結果

*サシーンは、「2024年9月30日までの3か月間の純損失は690万ドルまたは希薄化後1株当たり0.26ドルだったのに対し、純損失は約1,350万ドルまたは希薄化後1株当たり0.49ドルとなった」と報告した。
*当四半期の研究開発費は2,330万ドルで、これは「新型コロナウイルス、インフルエンザ、CFプログラムの製造コストの削減と、新型コロナウイルスと嚢胞性線維症の臨床試験費用の削減」によるものです。
* 当四半期の一般管理費は 1,040 万ドルで、「一般管理費は 26 会計年度も若干減少し続ける」と予想されています。
* サシーン氏は、「同社は依然として強固な財務状況を維持しており、両方の治療プログラムで複数の短期的な価値創造マイルストーンを達成するために必要な資金調達手段を備えている」と強調した。

Q&A

* ヤスミーン・ラヒミ、パイパー・サンドラー：第3用量コホートのPK/PDモデリングとOTCの重要な研究計画について質問された。ペイン氏は、「データ収集に関するすべての活動は最初の2つのコホートと一致する」と答え、OTCの重要な試験戦略には成人と小児を対象とした「重要な研究で調整を得るために規制当局との2つの別々の会話」が含まれると答えた。
* ジェイク・バッチェルダー、ウィリアム・ブレア: 粘液の減少は細気管支に特有のものなのか肺胞に特有のものなのか、そしてKOSTAIVEの収益ガイダンスの最新情報について質問されました。ペイン氏は、「低音域では、下葉...」と答えました。 吸入治療薬による「粘液栓の減少」が最初に報告され、サシン氏は、最近日本の明治に「第4四半期に約110万回分」が納入されたことを指摘し、KOSTAIVEの商業収益に関する具体的なガイダンスはないと繰り返した。
* グッゲンハイムのボラン・ワン氏: 15 mg コホートの投与中止の決定基準と 12 週間の研究のエンドポイントについて質問された。ペイン氏は、「最も重要なデータセットは…本当に安全性と忍容性である」と述べ、12 週間の研究の用量選択はこれらの結果に依存し、成功とは「粘液栓の継続的またはさらなる減少」と肺機能の改善と定義されると述べた。
* Canaccord の Angela Qian: 15 mg のデータとエンドポイントのタイミングについて尋ねられた。Payne 氏は、データは以前のコホートと同じエンドポイントで「来年の第 1 四半期」に予想されると述べた。
*ウェルズ・ファーゴのクアン・フン・リン氏：粘液減少とFEV1の間に明確な相関関係が必要かどうかとの質問に対し、ペイン氏は「現時点ではFDAはまだCTイメージングを代替エンドポイントとして考慮していない可能性がある…それは支持エンドポイントになるだろう」と述べた。
*リーリンク・パートナーズのリリ・ンソンゴ氏：12週間の研究の登録ペースと世界的拡大について尋ねられたペイン氏は、「これらの追加施設と、クラスIおよびモジュレーター不反応者への追加アクセスにより、登録率は増加すると予想している」と述べ、サシン氏はこれが「滑走路ガイダンスに捉えられている」ことを確認した。

感情分析

* アナリストは、一般に中立的なトーンで、試験設計とデータ解釈の明確化を望んで、重要なデータのリリースのタイミング、ゴー/ノーゴーの意思決定、規制調整のエンドポイントに焦点を当てました。
*経営陣は準備した発言中、自信に満ちた詳細な口調を維持したが、「データに説得力があるなら」や「一般的な健康に関する質問を追加するつもりだ」などの言葉を使って、さらなるデータと規制に関する会話の必要性に頻繁に言及した。
* 前四半期と比較して、経営陣の論調は、差し迫ったデータリリースの強調から、コスト管理、プログラムのペース調整、規制戦略の強調へと変化しましたが、アナリストの論調は依然として臨床および規制のマイルストーンに焦点を当てていました。

四半期ごとの比較

* 極めて重要な ARCT-032 の 12 週間研究に関するガイダンスのタイミングは、2025 年のデータ発表予定から 2026 年前半の計画開始に変更されました。
* コステイブの米国での BLA 申請は、以前は 9 月に予定されていたが、現在は無期限に延期されており、商業収益の焦点はアジアとヨーロッパに移っている。
* 経営陣は引き続き CF と OTC プラットフォームの両方のプログラムの進歩を強調していますが、今四半期は経費削減とキャッシュランウェイの延長により重点を置いていることがわかります。
*両四半期のアナリストの質問はCFの臨床エンドポイント、規制上の取り組み、プログラムのスケジュールに集中していましたが、この四半期では用量選択と世界的な施設の拡大についてより明確な議論が行われました。

リスクと懸念事項

＊CEOは米国でのKOSTAIVE BLAの無期限延期の理由として「FDAによる突然の規制変更」を挙げ、これを「商業的認知度の不確実性」と結びつけている。
* 収益の減少は、「供給契約活動の低下と、KOSTAIVE が商品化されたことによる前払い金の償却の減少を反映した、CSL コラボレーションからの収益の減少」に起因すると考えられます。
* 経営陣は、極めて重要な試験の詳細と小児登録の潜在的な年齢制限はまだ最終決定されていないため、CF プログラムと OTC プログラムの両方についてさらなる規制調整の必要性を認めた。

最終的なポイント

Arcturus Therapeutics は、特に 2026 年に予定されている 12 週間の CF 研究と、OTC プログラムに対する規制当局の関与により、mRNA ベースのパイプラインの継続的な進歩を示唆しました。同社はコスト管理を強化し、リード治療プログラムにリソースを集中させることで、米国における KOSTAIVE の規制の後退と商業的不確実性に対応し、2028 年まで強力な財務滑走路を維持すると同時に、来年にはさらなる臨床および規制上のマイルストーンを目指すことを目指しています。

決算報告の全文を読む [https://seekingalpha.com/symbol/arct/earnings/transcripts]

アルクトゥルス療法の詳細

※アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス株式会社 (ARCT) 2025 年第 3 四半期決算コールのトランスクリプト [https://seekingalpha.com/article/4841539-arcturus-therapeutics-holdings-inc-arct-q3-2025-earnings-call-transcript]
* Arcturus Therapeutics: CF のセットバックが mRNA 治療薬のリスクを強化 [https://seekingalpha.com/article/4832606-arcturus-therapeutics-cf-setback-reinforces-the-risks-of-its-mrna-therapeutics]
* Arcturus Therapeutics が移行期の進歩を示す: 私がホールド評価を割り当てる理由 [https://seekingalpha.com/article/4825024-arcturus-therapeutics-shows-progress-amid-transition-why-i-assign-a-hold-rated]
*アークトゥルスは、mRNA候補のデータに関してシティで中立に引き下げ[https://seekingalpha.com/news/4508294-arcturus-stock-cut-neutral-citi]
*アークトゥルス社、嚢胞性線維症治療の中期研究データ後に転倒 [https://seekingalpha.com/news/4506628-arcturus-falls-after-mid-stage-study-data-for-cystic-fibrosis-treatment]