メディカス・ファーマ株式会社、ゴーリン症候群患者におけるSKINJECT™の思いやりのある使用経路を追求するゴーリン症候群アライアンスとの提携を発表

フィラデルフィア、2025 年 10 月 29 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 新規かつ破壊的な可能性のある治療資産の臨床開発プログラムの推進に注力するバイオテクノロジー/ライフ サイエンス企業であるメディカス ファーマ リミテッド (NASDAQ: MDCX) (「メディカス」または「当社」) は、医療への思いやりのあるアクセスを促進するため、ゴーリン症候群アライアンス (GSA) との戦略的提携を発表しました。 SKINJECT™は、母斑基底細胞癌症候群としても知られるゴーリン症候群患者向けの治験中のドキソルビシン含有マイクロニードルアレイ（D-MNA）です。今回の提携のもと、メディカスとGSAは食品医薬品局（FDA）と共同でアクセス拡大INDプログラムを推進し、多発性、再発性、または手術不能な基底細胞癌（BCC）の患者がアクセスできるようにします。 SKINJECT™ は医師の監督下での治療プロトコルに基づいて行われます。このイニシアチブは、将来の規制申請に役立つ貴重な実際の安全性と忍容性データを収集しながら、アクセスを拡大するための枠組みを確立することを目的としています。また、患者コミュニティ主導の洞察とデータを、この希少疾患集団における SKINJECT™ の設計、モニタリング、長期開発にさらに緊密に統合します。SKINJECT™ は、非黒色腫皮膚疾患、特に基底性皮膚疾患に焦点を当てた新しい局所免疫原性治験精密治療法です。皮膚の細胞癌（BCC）。ゴーリン症候群は、世界中で約 31,000 人に 1 人が罹患する遺伝性疾患です。患者は、生涯にわたって数百から 1,000 を超える基底細胞癌（BCC）を発症する可能性があり、その多くは幼児期に始まります。この病気は、医学的損害だけでなく、肉体的、精神的、経済的損害ももたらし、頻繁な瘢痕形成手術、局所治療、生涯にわたる皮膚科治療が必要となります。 「ゴーリン症候群の患者は、繰り返しの手術や外観を損なう治療を必要とする再発皮膚がんという生涯にわたる負担に耐えることが多いです。」とメディカスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるラザ・ボカリ博士は述べています。「ゴーリン症候群アライアンスと協力することで、私たちは臨床科学、規制上のリーダーシップ、権利擁護を結集して、ゴーリン症候群の生涯にわたる重荷に直面している個人に希望を届けたいと考えており、次の使命を強化します。」 GSA事務局長のメレディス・ワイスは次のように述べています。「私たちの家族は、ガンとの終わりのないサイクルの中で、決して解放されることのない容赦ない病気を抱えて生きています。この協力は、皮膚がん治療の画期的な進歩と、ゴーリン症候群患者が直面する現実世界のニーズとの間のギャップを埋めるのに役立つかもしれません。これにより、責任と倫理を持って新しい治療法にアクセスするための道筋を設計する際に、私たちのコミュニティに発言権が与えられます。私たちはこのことを誇りに思っています。」メディカスと提携して、患者の声を尊重し、イノベーションへのアクセスを加速する新たな治療選択肢を探求します。」メディカスは現在、全米9か所の臨床施設でSKNJCT-003の第2相臨床試験を実施しており、2024年8月に患者の無作為化を開始した。SKNJCT-003は二重盲検、プラセボ対照トリプルアームの概念実証第2相臨床試験で、基底細胞がんを非侵襲的に治療するように設計されている。新規の特許保護された溶解性ドキソルビシン含有マイクロニードルアレイ（D-MNA）を使用した皮膚の治療（BCC）。2025年3月、同社はSKNJCT-003の臨床クリアランスが60％を超えるプラス傾向の中間解析を発表した。この中間解析は、研究対象となっていた60人の患者のうち50％以上が無作為化された後に実施された。中間解析の結果は予備的なものであり、そうでない可能性もある。 2025年4月、治験審査委員会はSKNJCT-003の参加者数を被験者90人に増やすことを承認した。同社は欧州で治験施設を拡大しており、研究で無作為化されると予想されていた90人の参加者のうち75％以上を無作為化した。2025年9月、同社は開発を支援するタイプC会議に関して食品医薬品局（FDA）から肯定的なフィードバックを受け取った。これは、同社が溶解性 D-MNA を使用して BCC を非侵襲的に治療するための 505(b)(2) 規制経路に従う可能性があることを示しています。同社はまた、アラブ首長国連邦 (UAE) で現在進行中の臨床研究 (SKNJCT-004) も行っています。この研究では、UAE の 6 つの施設で 36 人の患者を無作為に割り付ける予定です。 クリーブランド クリニック アブダビ (CCAD) は、シェイク シャクバウト メディカル シティ (SSMC)、ブルジェール メディカル シティ (BMC)、ラシッド病院 (RH)、クレマンソー メディカル センター (CMC)、ドバイ アメリカン病院 (AHD) とともに主任研究者です。アラブ首長国連邦に本拠を置く受託研究組織であるインサイツ リサーチ オーガニゼーション アンド ソリューションズ (IROS) が、同社の臨床研究を調整しています。IROS は M42 ポートフォリオです。 2025年8月、当社は英国に本拠を置く後期臨床段階のバイオテクノロジー企業であるAntevの買収を完了し、心血管性高リスク進行前立腺がん患者および前立腺肥大による初発急性尿閉再発（AURr）エピソードの患者向けの市場初の製品として、次世代GnRHアンタゴニストであるテベレリックスを開発しました。Antevの主力薬剤候補は次のとおりです。テベレリックス トリフルオロ酢酸塩 (テベレリックス TFA) は、長時間作用型性腺刺激ホルモン放出ホルモン (GnRH) アンタゴニストです。テストステロン レベルの初期上昇を引き起こす可能性がある GnRH アゴニストとは異なり、テベレリックスは、この上昇を伴わずに性ホルモン産生を直接抑制し、心血管疾患のリスクを軽減する可能性があります。このメカニズムは、既存の心血管疾患を持つ患者にとって特に有益です。テベレリックスは、微結晶懸濁液により、持続放出と 6 週間の投与間隔が可能になり、患者のコンプライアンスと転帰が改善される可能性があります。詳細については、次の問い合わせ先までお問い合わせください。キャロリン・ボナー、社長兼最高財務責任者代理
(610) 636-0184
[email protected]アンナ・バラン・ジョコビッチ、投資家向け広報担当上級副社長
(305) 615-9162
[email protected]メディカス ファーマ リミテッドについてメディカス ファーマ リミテッド（ナスダック: MDCX）は、画期的な可能性を秘めた新規治療薬資産の臨床開発プログラムの加速に重点を置いたバイオテクノロジー/ライフ サイエンス企業です。同社は、3 大陸にまたがる複数の国で積極的に活動しています。SkinJect Inc.は完全子会社です。 Medicus Pharma Ltd.の子会社である同社は開発段階にあるライフサイエンス企業で、特許取得済みの溶解性マイクロニードルパッチを使用して腫瘍細胞を根絶する化学療法剤を送達する、基底細胞皮膚がんに対する新規の非侵襲的治療法の商業化に注力している。同社は2021年3月に第1相安全性および忍容性試験（SKNJCT-001）を完了し、安全性と忍容性という主な目的を達成した。この研究では治験薬D-MNAの有効性についても説明されており、参加者6名が切除病変の組織学的検査で完全奏効を経験している。同社は現在、米国と欧州で無作為化比較二重盲検多施設臨床研究（SKNJCT-003）を実施している。また、アラブ首長国連邦でも無作為化対照二重盲検多施設臨床研究（SKNJCT-004）を開始している。エミレーツ航空 2025年8月、当社は、ボストンに本拠を置く独自の高度なmRNAプラットフォームの開発に注力するバイオテクノロジー企業Helix Nanotechnologies, Inc.（「HelixNano」）と、覚書で予定されている開発または商業協定における共通の利益に関して、拘束力のない覚書（「覚書」）を締結したことを発表しました。覚書は拘束力がなく、次のように解釈されるものではありません。最終的な合意が締結されない限り、どちらの当事者にも合弁事業やさらなる開発や商業協定を進める義務を負う。当社は2025年8月、英国に本拠を置く後期臨床段階のバイオテクノロジー企業であるAntevの買収を完了し、心血管系高リスク進行前立腺がん患者および初の急性尿閉再発患者向けの初の市場製品として次世代GnRHアンタゴニストであるテベレリックスを開発した。前立腺肥大による（AURr）エピソード。Antev の主力薬剤候補は、長時間作用型性腺刺激ホルモン放出ホルモン (GnRH) アンタゴニストであるテベレリックス トリフルオロ酢酸塩 (テベレリックス TFA) です。テストステロン レベルの初期上昇を引き起こす可能性がある GnRH アゴニストとは異なり、テベレリックスは、この上昇を伴わずに性ホルモンの産生を直接抑制し、心血管疾患を軽減する可能性があります。このメカニズムは、既存の心血管疾患を持つ患者にとって特に有益です。 テベレリクスは微結晶懸濁液として製剤化されており、徐放性と 6 週間の投与間隔が可能で、患者のコンプライアンスと転帰を改善できる可能性があります。2020 年 9 月、Antev は第 1 相臨床試験を完了し、テベレリクスは用量制限毒性がなく忍容性が良好であることが示され、迅速なテストステロン抑制が実証されました。この研究には 48 人の健康な男性ボランティアが参加しました。 Antevはまた、50人の進行前立腺がん（APC）患者を対象とした第2a相試験を完了し、テベレリックスはテストステロン抑制の去勢レベルの確率（97.5％）が90％を超えるという主要評価項目を達成したが、この率を90％以上維持するという副次評価項目は満たされず、確率は42日目までに82.5％に低下した。2023年1月、FDAは、 Antev が提案したテベレリックスの第 3 相試験デザインについて、第 1 相および第 2a 相データをレビューし、書面によるガイダンスを提供しました。このマイルストーンは、心血管リスクが増加した進行前立腺がん患者の治療法としてテベレリックスを開発するという同社の臨床計画をサポートします。2023 年 12 月、FDA は 40 人の患者を対象とする進行前立腺がんを対象とした第 2b 相試験デザインを承認しました。2024 年 11 月、FDA は第 2b 相試験デザインを承認しました。 390 人の患者を対象とした急性尿閉の第 2b 相試験デザインを承認しました。ゴーリン症候群アライアンスについて: 使命、レジストリ、およびコミュニティへの影響使命と役割ゴーリン症候群アライアンスは、米国に本拠を置く 501(c)(3) 非営利団体であり、「思慮深くサポートし、包括的に教育し、最良の治療法を積極的に追求し、 GSA は、ゴーリン症候群に罹患している個人に対する「治療法」を提供します。GSA は、患者、臨床医、研究者、産業界の間の架け橋としての役割を果たし、教育、サポート ネットワーク、権利擁護、研究インフラを提供しています。GSA は、症候群の認識を促進し、患者および臨床医向けのリソース (皮膚科ケア、監視、併存疾患管理など) を普及させ、地域社会参加イベントを開催します。患者登録と自然史取り組みGSA の研究部門の主要な柱は、自然史レジストリとも呼ばれるゴーリン症候群患者登録簿 (GSAPR) です。この登録簿は、ゴーリン症候群の人々またはその介護者から標準化された長期的なデータ (人口統計、遺伝子型、臨床的特徴、治療法、転帰、生活の質) を収集するように設計されています。  GSAPR は、国立希少疾患機構 (NORD) と協力して安全なプラットフォームでホストされており、データのプライバシー、暗号化、アクセス制御が保証されています。レジストリは次のことを目指しています。表現型 (皮膚、歯、骨格、神経) にわたる自然史と疾患の進行を解明する 患者の特定、臨床試験の募集、介入結果の遡及分析のためのリソースとして機能する データとデータの調和を支援するGSAPR への参加は、通常、診断を受けた個人 (または介護者) が無料で参加でき、レジストリ保守の管理コストは GSA が負担します。レジストリは、データ環境を統一するために、以前の小規模なレジストリ (例: CHORI、スタンフォード、BCNS レジストリ) に取って代わることを目的としています。サポート、コミュニティ、アウトリーチ GSA は、ピア ネットワーク、疾病管理に関する教育、患者、家族、臨床医向けの情報リソースなどのサポートと接続サービスを提供します。
この組織は、草の根の募金活動と啓発キャンペーンを奨励し、サポーターによるローカル イベントやバーチャル イベントの主催を支援し、教材を配布し、ゴーリン症候群の認知度を高めています。
GSA はまた、患者、介護者、臨床医、研究者を一堂に集めて全国会議や学術会議を開催しています。
連絡先詳細: GSA の本社所在地は 3005 S.Lamar Blvd, Suite D109 #264, Austin, TX、電話番号は (267) 689-6443 、電子メールは [email protected] です。将来の見通しに関する記述に関する注意事項このニュース リリース内の特定の情報は、該当する有価証券に基づく「将来の見通しに関する情報」に該当します。法律。 「将来予想情報」とは、将来の経済状況や行動方針に関する仮定に基づく、起こり得る出来事、状況、または財務実績に関する開示として定義され、GSA、ゴーリン症候群およびメディカス（SkinJectの開発に関連するものを含む）に苦しむ人々にとっての潜在的な利点を含むGSAとの協力、ゴーリン症候群に苦しむ人々が医師の監督下でSKINJECT™にアクセスできるようにする拡張アクセスINDプログラムの承認を受ける能力が含まれますが、これらに限定されません。プロトコル、テベレリックスの開発、AURrおよびCVリスクの高い前立腺がんに対するテベレリックスの開発、進歩、商業化に関する期待と将来の成果、それに関連する潜在的な市場機会、メディカスとヘリックスナノ間の最終契約締結の可能性や、ヘリックスナノ独自のmRNAワクチンプラットフォームとメディカス独自の耐熱性感染症ワクチンの開発を含むMOU。マイクロニードルアレイ（MNA）デリバリープラットフォームを利用した当社の目標は、臨床開発プログラムを迅速化し、SKNJCT-003探索的臨床試験を極めて重要な臨床試験に転換すること、FDAからの承認とそのタイミング、SKNJCT-003とSKNJCT-004を通じたSkinJectの開発、進歩、商業化に関する計画と期待、およびそれに関連する潜在的な市場機会、 SKNJCT-004 研究およびそのような研究の潜在的な結果と利点。将来の見通しに関する記述は、常にではありませんが、「かもしれない」、「予定通り」、「目指す」、「かもしれない」、「であろう」、「結果が出る可能性が高い」、「可能性がある」、「設計された」、「だろう」、「はずである」、「推定する」、「計画する」、「計画する」、「予測する」、「意図する」、「期待する」などの用語の使用によって識別されることがよくあります。 「予想する」、「信じる」、「求める」、「継続する」、「目標とする」、「可能性がある」、またはそのような用語やその他の類似の表現の否定的および/または反転。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が含まれており、実際の結果、実績、成果が、2024年12月31日終了年度のフォーム10-Kによる当社の年次報告書に記載されているリスク要因を含め、そのような記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。 （「年次報告書」）、およびEDGARおよびSEDAR+に関する当社のその他の公開書類には、特に当社普通株式の取引価格および流動性に影響を与える可能性があります。このニュースリリースに含まれる将来予想に関する記述は、この注意書きによって明示的に修飾されており、発表日現在の当社の予想を反映しているため、その後変更される可能性があります。当社は、新しい情報や将来の出来事の結果であるかどうかにかかわらず、将来予想に関する記述を更新または修正する意図または義務を負いません。法律で義務付けられている場合を除き、その他の場合を除きます。読者は、将来の見通しに関する記述に基づいた計画、意図、または期待が現実に起こるという保証はないため、将来の見通しに関する記述に過度に依存しないようさらに警告されます。そのような情報は、作成時に経営陣によって合理的であるとみなされても、誤りであることが判明する可能性があり、実際の結果は予想されたものと大きく異なる可能性があります。