Agios 报告 2025 年第三季度财务业绩并提供业务更新

第三季度 PYRUKYND® (mitapivat) 净收入为 1,290 万美元 PYRUKYND 治疗地中海贫血的美国 sNDA 的 PDUFA 目标日期定为 2025 年 12 月 7 日 CHMP 对 PYRUKYND 治疗地中海贫血的积极意见； EC 预计将于 2026 年初做出决定，到年底，RISE UP 3 期试验的主要结果是镰状细胞病；可能于 2026 年在美国商业启动低风险 MDS 的 2b 期 tebapivat 试验已完全入组；预计在 2026 年初实现顶线业绩 截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 13 亿美元马萨诸塞州剑桥，2025 年 10 月 30 日 (环球通讯社) -- Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天公布了财务业绩和截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度更新。“临近年底，我们仍然关注 PYRUKYND 的两个关键里程碑——美国对地中海贫血的潜在批准以及镰状细胞病 RISE UP 3 期试验的主要结果。我们最近与这些社区的合作强调了对创新的迫切需要，以及 PYRUKYND 解决这些患者护理方面的关键差距的潜力。 Agios 首席执行官 Brian Goff 表示：“第三季度，我们在罕见病产品组合中继续保持强劲执行力，包括完成针对低风险 MDS 的 2b 期 tebapivat 试验的入组。我们期待在这一强劲势头的基础上再接再厉，并坚定不移地致力于为我们服务的患者带来有意义的进展。”2025 年第三季度和近期公司亮点商业表现 – PYRUKYND® (mitapivat)2025 年第三季度净收入为 1,290 万美元，较 2024 年第三季度的 900 万美元增长 44%，较 2025 年第二季度的 1,250 万美元增长 3%。262 名独特患者填写了处方登记表，较 2024 年第二季度增长 6% 2025,149 名患者在美国接受治疗，包括新开始治疗和继续治疗，比 2025 年第二季度增加了 5%。研发亮点 PYRUKYND (mitapivat)地中海贫血 –美国 –美国食品和药物管理局 (FDA) 延长了处方药使用者付费法案(PDUFA) PYRUKYND 补充新药申请 (sNDA) 的目标日期为三个月，至 2025 年 12 月 7 日，用于治疗非输血依赖型和输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成人患者。FDA 要求风险评估和缓解策略 (REMS) 以解决原始申请中描述的肝细胞损伤的潜在风险，从而触发了延期。延期不是以下原因的结果FDA 要求的或 Agios 提交的新的或额外的功效或安全性数据仍在进行中。美国商业上市准备工作仍在进行中，该申请仍在 FDA 的积极审查中。欧洲 –欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 已采纳积极意见，建议批准 PYRUKYND 在成人中用于治疗与输血依赖性和非输血依赖性α-或 - 相关的贫血β-地中海贫血。欧盟委员会预计将于 2026 年初做出最终决定。海湾合作委员会 (GCC) –PYRUKYND 在沙特阿拉伯获得批准，用于治疗非输血依赖性和输血依赖性 α 或 β 地中海贫血成年患者。与 NewBridge Pharmaceuticals 合作，沙特阿拉伯正在进行商业启动活动。在阿拉伯联合酋长国， PYRUKYND 地中海贫血监管申请仍在积极审查中。镰状细胞病 –mitapivat 治疗镰状细胞病的 RISE UP 3 期试验的主要结果预计将于年底公布，可能支持 2026 年在美国上市。Tebapivat低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) –tebapivat 治疗 LR-MDS 的 2b 期试验已完成患者入组。根据 2a 期试验的结果，2b 期试验正在评估三种较高的日剂量（10 毫克、15 毫克和 20 毫克）与安慰剂相比在 24 周内的情况。 该试验的主要结果预计将于 2026 年初公布。2025 年第三季度财务业绩 截至 2025 年 9 月 30 日的季度，净亏损为 1.034 亿美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度净利润为 9.479 亿美元。2024 年第三季度的净利润归因于施维雅的里程碑付款和出售Royal Pharma 的特许权使用费，两者均在该季度记录。2025 年第三季度 PYRUKYND 销售净产品收入为 1290 万美元，而 2024 年第三季度为 900 万美元。2025 年第三季度的销售成本为 170 万美元。2025 年第三季度的研究和开发 (R&D) 费用为 8680 万美元。到 2025 年，与 2024 年第三季度相比增加 1,430 万美元。同比增长主要是由于与 PK 激活特许经营权相关的临床试验成本增加。2025 年第三季度的销售、一般和行政 (SG&A) 费用为 4,130 万美元，与 2024 年第三季度相比增加 270 万美元，主要是由于为潜在市场做准备而进行的严格投资推动的PYRUKYND 在美国商业推出地中海贫血症。截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 13 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 15 亿美元。Agios 预计，其现金、现金等价物和有价证券，加上预期的产品收入和利息收入，将提供财务独立性，为潜在的 PYRUKYND 在地中海贫血和贫血症的商业推出做好准备。镰状细胞病，推进现有临床计划，并通过内部和外部发现的资产机会性地扩展其管道。电话会议信息 Agios 将于美国东部时间今天上午 8:00 举行电话会议和网络直播，讨论该公司 2025 年第三季度的财务业绩和近期业务亮点。该网络直播将在公司网站 (www.agios.com) 的投资者部分的“活动与演示”下观看活动结束后大约两小时，将在公司网站上提供网络广播的重播。关于 Agios：通过连接推动转变罕见疾病™
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见疾病治疗的未来。在人脉关系的推动下，我们与社区建立了值得信赖的合作伙伴关系 - 合作开发和提供有潜力改变生活的创新药物。凭借血液学基础，我们将生物学专业知识与现实世界的见解相结合，推进不断增长的罕见疾病药物管道，反映我们所服务的人们的优先事项。Agios 是一家商业阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥。要了解更多信息，请访问www.agios.com 并在 LinkedIn 和 X 上关注我们。有关前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括有关 PYRUKYND® (mitapivat)、tebapivat、AG-236 和 AG-181 的潜在益处的陈述； Agios对其药物开发的临床前、临床和商业进展的计划、战略和期望，包括PYRUKYND®、tebapivat、AG-236和AG-181； Agios 对 FDA 和欧盟委员会等监管机构审查 PYRUKYND 营销申请的期望； Agios 的战略愿景和目标，包括 2025 年的关键里程碑； “预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜力”、“可能”、“战略”、“意愿”、“愿景”和类似表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与实际情况不同例如，无法保证 Agios 正在开发的任何候选产品将成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，或者 Agios 任何候选产品的开发将成功继续。 无法保证 Agios 业务的任何积极发展都会导致股价升值。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：流行病或其他突发公共卫生事件对 Agios 业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划的研究活动、进行正在进行和计划的临床试验的能力、临床供应当前或未来的候选药物、当前或未来批准产品的商业供应，以及推出、营销和销售当前或未来批准的产品； Agios 的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据的后续分析以及从正在进行和未来的研究中收到的新数据；美国 FDA、EMA 或其他监管机构、临床试验场所的研究审查委员会和出版审查机构做出决定的内容和时间； Agios 获得并维持必要的监管批准以及招募患者参加其计划的临床试验的能力；计划外的现金需求和支出；竞争因素； Agios 为其正在开发的任何候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力； Agios 建立和维持关键合作的能力；与出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费或与 AG-236 许可相关的任何里程碑或特许权使用费的不确定性，以及任何此类付款时间的不确定性； Agios 现金和现金等价物的使用结果和有效性的不确定性；这些风险和其他风险在 Agios 向美国证券交易委员会提交的公开文件中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，Agios 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。合并资产负债表数据（以千为单位） （未经审计） 2025年9月30日 2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券$1,257,201 $1,532,031 应收账款净额 5,029 4,109 库存 32,034 27,616 总资产 1,385,705 1,663,199股东权益 1,284,330 1,540,956综合运营报表数据（以千为单位，股份和每股数据除外）（未经审计） 截至 9 月 30 日的三个月、截至 2025 年 9 月 30 日的九个月 2024 2025 2024 收入：产品收入净额 12,880 美元 8,964 美元$34,061 $25,768 总收入 12,880 8,964 34,061 25,768 营业费用：销售成本$1,679 $783 $4,466 $2,905 研发 86,796 72,455 251,479 218,476 销售、一般和管理 41,274 38,537 128,670 105,087 营业费用合计 129,749 111,775 384,615 326,468 营业损失 (116,869) (102,811) (350,554) (300,700)出售或有付款收益 — 889,136 — 889,136 出售肿瘤业务收益的里程碑付款 — 200,000 — 200,000 利息收入净额 13,369 13,059 43,969 30,068 其他收入净额 67 1,651 1,843 4,864 税前净（亏损）收入 (103,433) 1,001,035 (304,742) 823,368 所得税费用 — 53,120 — 53,120 净（亏损）收益$(103,433) $947,915 $(304,742) $770,248 每股净（亏损）收益 - 基本$(1.78) $16.65 $(5.27) $13.58 每股净（亏损）收益 - 摊薄$(1.78) $16.22 $(5.27) $13.38 用于计算每股净（亏损）收益的普通股加权平均数 - 基本 58,139,277 56,939,403 57,846,173 56,709,318 用于计算的普通股加权平均数每股净（亏损）收益 – 稀释后 58,139,277 58,432,796 57,846,173 57,581,382联系方式：投资者联系方式
Morgan Sanford，投资者关系副总裁
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Eamonn Nolan，企业传播部高级总监
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