Apellis Pharmaceuticals 报告 2025 年第三季度财务业绩

2025 年第三季度收入为 4.59 亿美元，包括 1.78 亿美元的美国产品净销售额 自 EMPAVELI® (pegcetacoplan) 在 C3G 和主要 IC-MPGN 推出以来的头两个月内，收到 152 份新患者启动表格 据报道，EMPAVELI 美国净产品收入为 2700 万美元，反映出 C3G 和主要 IC-MPGN 的早期推出强劲以及 PNH 患者持续的高依从性SYFOVRE®（pegcetacoplan注射液）总注射需求环比增长4%，截至2025年9月30日美国产品净收入为1.51亿美元，现金及现金等价物为4.79亿美元；现有现金预计足以为业务提供可持续盈利能力管理层将于美国东部时间今天上午 8:30 召开电话会议马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 10 月 30 日（环球通讯社）- Apellis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：APLS）今天公布了 2025 年第三季度财务业绩和业务亮点。“第三季度的特点是强劲的执行力和有意义的进展“我们很高兴在短短四年内获得第三次监管批准，为 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者推出一流的 C3 疗法，其中许多人以前没有可用的治疗选择。肾病学界的积极反应反映了对 EMPAVELI 引人注目的疗效和安全性的认可，并增强了我们对其成为患者首选治疗方法的潜力的信心，”首席执行官 Cedric Francois 医学博士说Apellis 表示：“与此同时，SYFOVRE 继续引领地理萎缩市场，并提供稳定、持久的收入流，支持我们的长期增长目标。结合我们强大的财务状况，这些成就使我们能够以坚实的基础和明确的持续增长势头进入第四季度和 2026 年。”2025 年第三季度业务亮点和即将到来的里程碑 EMPAVELI 对罕见疾病的影响2025 年第三季度 EMPAVELI 美国产品净收入为 2680 万美元。C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物肾小球肾炎 (IC-MPGN)：2025 年 7 月 28 日，EMPAVELI 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，作为治疗罕见病的首个治疗药物。 C3G 和主要 IC-MPGN 适用于 12 岁及以上患者。批准基于 3 期 VALIANT 研究的三重积极结果，包括与安慰剂相比，蛋白尿减少 68%、肾功能稳定，以及通过 C3 染色测量的 C3 沉积物大幅清除。启动工作正在进行中，截至 2025 年 9 月 30 日已收到 152 名患者启动表格。这一数字包括公司早期访问的约 50 名患者该公司的前美国商业化合作伙伴 Sobi 预计欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 会在 2025 年底前就 Aspaveli（EMPAVELI 在美国境外的品牌名称）在 C3G 和初级 IC-MPGN 中的适应症扩展申请提出意见。 七份摘要已被接受，将在即将举行的美国会议上发表肾脏病学会 (ASN) 肾脏周，包括来自 3 期 VALIANT 研究的新的 52 周数据，这些数据强化了 EMPAVELI 在 C3G 和原发性 IC-MPGN 中的稳健和持续疗效。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)：公司继续看到 97% 的高患者依从率。局灶性节段性肾小球硬化症 (FSGS) 和移植物功能延迟(DGF)：公司预计到 2025 年底启动两项关键研究，一项针对 FSGS，一项针对 DGF，这两种罕见肾脏疾病与补体途径有显着相关，且尚未获得批准的治疗方法。改变年龄相关性黄斑变性 (AMD) 继发的地理萎缩 (GA) 的治疗方法SYFOVRE：在 SYFOVRE 中产生了 1.509 亿美元美国 2025 年第三季度产品净收入总注射量环比增长 4%。SYFOVRE 仍然是 GA 的市场领导者，本季度总市场份额超过估计的 60%，新患者开始使用 52%。本季度 SYFOVRE 免费商品的利用率保持较高水平，影响收入约 1,500 万美元。向医生办公室交付了约 101K SYFOVRE 剂量，包括约 86K 商业剂量和约 15K 免费商品剂量。SYFOVRE + APL-3007 的 2 期研究正在进行中，SYFOVRE + APL-3007 是一种潜在的下一代治疗方法，旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性。业务更新Apellis 和 Sobi 于 7 月宣布了一项有上限的特许权使用费购买协议，其中 Apellis 将获得高达 3 亿美元的收益，以换取 Apellis 未来 90% 的股份Aspaveli 的美国前特许权使用费。根据公司 2020 年合作协议，Apellis 有资格获得 Aspaveli 在美国境外销售的分级特许权使用费，从十几岁到二十几岁不等。根据特许权使用费购买协议的条款，Sobi 以 2.75 亿美元收购了 Apellis 的 90% 的 Aspaveli 前美国特许权使用费。现金。在 EMA 批准 Aspaveli 用于 C3G 和 IC-MPGN 后，Apellis 还有资格获得高达 2500 万美元的里程碑付款。该协议受与 Aspaveli 业绩相关的规定上限的约束。在达到这些上限之前，Sobi 保留 90% 的前美国特许权使用费，之后所有前美国特许权使用费的 100% 归还给 Apellis。第三2025 年季度财务业绩总收入2025 年第三季度的总收入为 4.586 亿美元，其中包括 1.509 亿美元的 SYFOVRE 美国产品净收入、2680 万美元的 EMPAVELI 美国产品净收入、Sobi 与 Aspaveli 特许权使用费购买协议相关的 2.75 亿美元预付款，以及与 Sobi 合作相关的许可和其他收入为 580 万美元。2024 年第三季度的总收入为 1.968 亿美元，其中包括 1.52 亿美元的 SYFOVRE 美国产品净收入、2,460 万美元的 EMPAVELI 美国产品净收入以及 2,030 万美元的许可和与 Sobi 合作相关的其他收入。成本销售2025 年第三季度的销售成本为 2450 万美元，而 2024 年同期为 3360 万美元。销售成本的下降主要是由于向 Sobi 供应的产品数量减少，与过剩、过时或报废库存相关的费用减少，以及与可取消的采购承诺相关的费用减少。这些减少被商业销售和我们耐心提供的产品数量增加所部分抵消。 研发费用2025 年第三季度的研发费用为 6820 万美元，而 2024 年同期为 8860 万美元。研发费用的减少主要是由于特定计划和非特定计划外部成本的降低以及薪酬和相关人员成本的降低。销售、一般和行政 (SG&A)费用2025 年第三季度的SG&A 费用为 1.427 亿美元，而 2024 年同期为 1.220 亿美元。SG&A 的增长主要是由于一般商业活动、人员成本以及一般和行政费用的增加，包括办公费用、差旅费用、保险费用、专业和咨询费用以及其他费用，部分被人员成本和保理费用的降低所抵消。Net收入Apellis 报告 2025 年第三季度净利润为 2.157 亿美元，主要得益于 Sobi 与 Aspaveli 特许权使用费购买协议相关的一次性预付款 2.75 亿美元。相比之下，2024 年同期净亏损为 5,740 万美元。现金截至 2025 年 9 月 30 日，Apellis Apellis 拥有 4.792 亿美元的现金和现金等价物，而截至 2024 年 12 月 31 日的现金和现金等价物为 4.113 亿美元。基于其强劲的现金状况，该公司选择在本季度停止保理其应收账款。Apellis 目前在其资产负债表上记有今年前三个季度新增的 8060 万美元的应收账款，并预计将实现约 480 万美元的成本节省。向前推进年度基础。 公司仍然预计其现金加上预期的产品收入将为业务提供盈利支持。电话会议和网络广播

Apellis 将于美国东部时间今天（2025 年 10 月 30 日）上午 8:30 召开电话会议和网络广播，讨论其 2025 年第三季度财务业绩和业务亮点。要通过电话参加现场电话会议，请在此处预先注册参加电话会议。还可以通过公司网站“投资者和媒体”部分的“活动和演示”页面访问该活动的现场音频网络广播和随附的幻灯片。网络广播将在活动结束后 90 天内播出。关于 SYFOVRE®（pegcetacoplan 注射液）

SYFOVRE®（pegcetacoplan 注射液）是首个获批治疗年龄相关性黄斑变性继发性地理萎缩的疗法。SYFOVRE 旨在对补体级联（人体免疫系统的一部分）提供全面控制。SYFOVRE 在美国和澳大利亚获得批准。关于 EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan)

EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) 是一种靶向 C3 疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。它是美国批准的第一个治疗 C3 肾小球病 (C3G) 或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 的治疗方法，适用于 12 岁及以上患者EMPAVELI 还被美国、欧盟和全球其他国家批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)，并且正在针对其他罕见疾病进行研究。关于 Apellis 和 Sobi 合作

Apellis 和 Sobi 拥有系统性 pegcetacoplan 的全球共同开发权。Sobi 拥有系统性 pegcetacoplan 在美国以外的独家商业化权，其对未来开发项目的选择加入权不变，可在商业化前随时行使。Apellis 拥有系统性 pegcetacoplan 的美国独家商业化权和眼科 pegcetacoplan 的全球商业化权，包括地域性商业化权萎缩。美国 SYFOVRE®（pegcetacoplan 注射液）的重要安全信息

禁忌症患有眼部或眼周感染的患者、患有活动性眼内炎症的患者以及对培西他考普兰或 SYFOVRE 中任何赋形剂过敏的患者禁用 SYFOVRE。已发生全身过敏反应（例如过敏反应、皮疹、荨麻疹）。警告和注意事项眼内炎和视网膜脱离玻璃体内注射，包括使用 SYFOVRE 的注射，可能与眼内炎和视网膜脱离有关。在使用 SYFOVRE 时，必须始终使用适当的无菌注射技术，以尽量减少眼内炎的风险。应指导患者立即报告任何提示眼内炎或视网膜脱离的症状，并应进行适当的管理。视网膜血管炎和/或视网膜血管闭塞使用 SYFOVRE 时已报告视网膜血管炎和/或视网膜血管闭塞，通常存在眼内炎症。首次服用 SYFOVRE 时可能会出现这种情况，并可能导致严重的视力丧失。发生这些事件的患者应停止使用 SYFOVRE 治疗。应指导患者报告任何情况视力立即发生变化。新生血管性 AMD在临床试验中，到第 24 个月，使用 SYFOVRE 与新生血管（湿性）AMD 或脉络膜新生血管形成率增加相关（每月给药时为 12%，每隔一个月给药时为 7%，对照组为 3%）。应监测接受 SYFOVRE 的患者是否有新生血管性 AMD 体征。眼内炎症在临床试验中，使用 SYFOVRE 与眼内炎症发作相关，包括：玻璃体炎、玻璃体细胞、虹膜睫状体炎、葡萄膜炎、前房细胞、虹膜炎和前房耀斑。 炎症消退后，患者可以恢复 SYFOVRE 治疗。眼压升高任何玻璃体内注射后几分钟内，包括 SYFOVRE，眼压可能会急剧升高。注射后应监测视神经乳头的灌注并根据需要进行管理。不良反应最常见的不良反应（发生率 ≥5%）是眼部不适、新生血管年龄相关性黄斑变性、玻璃体飞蚊症、结膜出血。请参阅完整处方信息了解更多信息。美国 EMPAVELI® (pegcetacoplan) 重要安全信息黑框警告：包膜细菌引起的严重感染
EMPAVELI 是一种补体抑制剂，会增加严重感染的风险，特别是由包膜细菌引起的感染，如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌。接受补体抑制剂治疗的患者曾发生过危及生命和致命的包膜细菌感染。如果不及早识别和治疗，这些感染可能会迅速危及生命或致命。在接种前至少 2 周完成或更新包膜细菌疫苗接种首次剂量 EMPAVELI，除非延迟使用 EMPAVELI 治疗的风险超过发生严重感染的风险。遵守免疫实践咨询委员会 (ACIP) 关于接受补体抑制剂的患者接种荚膜细菌疫苗的最新建议。接受 EMPAVELI 的患者发生由荚膜细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者严重感染的早期体征和症状，并立即评估是否感染由于有荚膜细菌引起严重感染的风险，EMPAVELI 只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 下的一项名为 EMPAVELI REMS 的限制性计划获得。禁忌症对 pegcetacoplan 或任何赋形剂过敏适用于由荚膜细菌（包括链球菌）引起的未解决严重感染的患者开始使用肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌警告和注意事项由包膜细菌引起的严重感染EMPAVELI 是一种补体抑制剂，会增加患者对包膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌）引起的严重、危及生命或致命感染的易感性。血清群，包括不可分组的菌株）和 B 型流感嗜血杆菌。在接受补体抑制剂治疗的接种疫苗和未接种疫苗的患者中，均发生过危及生命和致命的荚膜细菌感染。对于由荚膜细菌引起的严重感染未解决的患者，开始 EMPAVELI 治疗是禁忌的。根据第一剂 EMPAVELI 给药前至少 2 周完成或更新针对荚膜细菌的疫苗接种针对接受补体抑制剂的患者的最新 ACIP 建议。根据 ACIP 建议重新接种患者，考虑 EMPAVELI 治疗的持续时间。请注意，ACIP 建议接受补体抑制剂的患者的给药时间表与疫苗处方信息中的给药时间表不同。如果未根据 ACIP 建议接种最新的封装细菌疫苗的患者需要紧急 EMPAVELI 治疗，请为患者提供抗菌药物预防，并尽快接种这些疫苗可能。使用 EMPAVELI 治疗的益处和风险，以及未接种疫苗或接种疫苗的患者中抗菌药物预防的益处和风险，必须与已知的由包膜细菌引起的严重感染风险一起考虑。尽管疫苗接种后会产生抗体，但疫苗接种并不能消除严重包膜细菌感染的风险。密切监测患者严重感染的早期体征和症状，如果怀疑感染，请立即评估患者。 告知患者这些体征和症状，并指导患者在出现这些体征和症状时立即就医。及时治疗已知感染。如果不及早识别和治疗，严重感染可能会迅速危及生命或致命。对于正在接受严重感染治疗的患者，请考虑中断 EMPAVELI。EMPAVELI 只能通过 REMS 下的限制性计划获得。

EMPAVELI REMSEMPAVELI 只能通过 REMS 下的一个名为 EMPAVELI REMS 的受限计划获得，因为存在由包膜细菌引起严重感染的风险。EMPAVELI REMS 的显着要求包括以下内容：在 EMPAVELI REMS 下，处方者必须参加该计划。处方者必须就包膜细菌引起的严重感染的风险、体征和症状向患者提供咨询，为患者提供信息使用 REMS 教育材料，确保患者在首次服用 EMPAVELI 前至少 2 周接种针对包膜细菌的疫苗，如果患者的疫苗状态不是最新且必须紧急开始治疗，则开具抗菌药物预防措施，并提供说明以在治疗期间以及最后一剂 EMPAVELI 后 2 个月内始终携带患者安全卡。 配发 EMPAVELI 的药房必须在 EMPAVELI REMS 中进行认证，并且必须验证处方者更多信息请访问 www.empavelirems.com 或 1-888-343-7073。输注相关反应接受 EMPAVELI 治疗的患者曾发生全身过敏反应（例如面部肿胀、皮疹、荨麻疹、发热），这些反应在使用抗组胺药治疗后可能会缓解。过敏反应导致治疗的病例如果发生严重过敏反应（包括过敏反应），请立即停止 EMPAVELI 输注，按照护理标准进行适当的治疗，并监测直至体征和症状得到解决。监测 EMPAVELI 停药后阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 表现停止 EMPAVELI 治疗后，密切监测以下症状和体征：溶血，通过 LDH 水平升高以及 PNH 克隆大小或血红蛋白突然减少，或再次出现疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、主要不良血管事件（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍等症状来确定。对任何停用 EMPAVELI 的患者至少监测 8 周，以检测溶血和其他反应。如果停药后发生溶血，包括 LDH 升高EMPAVELI，考虑重新开始使用 EMPAVELI 治疗。对实验室测试的干扰凝血板中的二氧化硅试剂与 EMPAVELI 之间可能存在干扰，导致人为延长活化部分凝血活酶时间 (aPTT)；因此，避免在凝血板上使用二氧化硅试剂。不良反应成人 PNH 患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹。最常见的不良反应在 12 岁及以上患有 C3 肾小球病 (C3G) 或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)（发病率≥10%）的成人和儿童患者中，注射部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。在特定人群中使用育龄女性潜在孕妇服用 EMPAVELI 可能会造成胚胎-胎儿伤害。建议有生育潜力的女性在用 EMPAVELI 治疗前进行妊娠测试。建议有生育潜力的女性患者在 EMPAVELI 治疗期间和最后一次用药后 40 天内使用有效的避孕措施。请参阅完整的处方信息，包括有关由包膜细菌引起的严重感染的黑框警告和药物指南。关于 Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc. 是一家全球生物制药公司，在补体科学领域处于领先地位，致力于为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法。 我们在 15 年来推出了第一类新的补体药物，现在有两种 C3 靶向药物被批准用于治疗四种严重疾病。针对患者的突破包括首次治疗地理萎缩（失明的主要原因），以及首次治疗 12 岁及以上患有 C3G 或原发性 IC-MPGN（两种严重罕见肾脏疾病）的患者。我们相信，我们才刚刚开始释放针对 C3 的治疗许多严重疾病的潜力。如需了解更多信息，请访问http://apellis.com 或在 LinkedIn 和 X 上关注我们。Apellis 前瞻性声明
本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的陈述，以及有关非历史事实事项的任何其他陈述，可能构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”等词语“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，包括公司对 EMPAVELI、SYFOVRE 或其任何未来产品的临床试验结果是否需要向 FDA 或同等外国监管机构提交监管报告，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异；系统性 pegcetacoplan 是否会获得外国监管机构对 C3G 和主要 IC-MPGN 的批准； EMPAVELI、SYFOVRE 以及我们获得营销批准的任何未来产品的市场接受率和程度以及临床实用性将影响我们的商业化工作；公司的临床试验是否会按预期完成；临床试验中获得的结果是否预示着未来临床试验或现实世界环境中将产生的结果；公司认为其现金资源是否足以为其运营提供资金的期间； Apellis 于 2025 年 2 月 28 日向美国证券交易委员会提交的 10-K 表格年度报告的“风险因素”部分中讨论的其他因素，以及 Apellis 可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，Apellis 特别声明不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或否则。媒体联系人：
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617.938.6229APELLIS 制药公司 简明合并资产负债表（未经审计）（单位为千，每股金额除外） 2025 年 9 月 30 日、12 月 31 日 2024 年 资产 流动资产：现金及现金等价物 $479,171 $411,290 应收账款净额 345,538 264,926 库存 122,819 81,404 预付资产 31,560 18,368 限制性现金 1,430 1,322 其他流动资产 10,158 11,644 流动资产总计 990,676 788,954 非流动资产：使用权资产 19,720 16,083 财产和设备净额 1,927 2,952长期存货 40,909 75,713 其他资产 5,491 1,349 总资产 $1,058,723 $885,051 负债和股东权益 流动负债：应付账款 $38,602 $38,572 应计费用 140,322 140,184 可转换优先票据 93,581 —租赁负债 7,022 6,753 流动负债合计 279,527 185,509 长期负债：长期信贷融资 361,091 359,489 可转换优先票据 - 93,341 租赁负债 13,680 10,201 其他负债 3,257 7,972 负债合计 657,555 656,512 承诺和或有事项（附注 11） 股东权益：优先股，票面价值 0.0001 美元；截至2025年9月30日和2024年12月31日，已授权10,000股，且没有发行和流通的股票 — — 普通股，面值0.0001美元； 2025年9月30日和2024年12月31日授权200,000股； 2025年9月30日已发行流通股126,500股，2024年12月31日已发行流通股124,495股 12 12 额外实收资本 3,357,583 3,267,201 累计其他综合损失 (2,400) (3,308) 累计赤字 (2,954,027) (3,035,366) 股东权益总额 401,168 228,539 负债和股东权益总额 $1,058,723 $885,051APELLIS PHARMACEUTICALS, INC.简明综合经营报表和综合收入/（亏损）（未经审计） （金额以千为单位，每股金额除外） 截至 9 月 30 日止三个月、截至 2025 年 9 月 30 日止九个月 2024 2025 2024 （未经审计） （未经审计） 收入：产品收入净额 177,755 美元 176,571 美元 499,042 美元 518,782 许可和其他收入280,823 20,259 304,827 50,057 总收入： 458,578 196,830 803,869 568,839 营业费用： 销售成本 24,531 33,557 72,517 76,867 研发 68,186 88,569 221,621 251,216 销售、一般和管理 142,678 121,984 403,162 379,571 营业费用： 235,395 244,110 697,300 707,654 净营业收入/（亏损） 223,183 (47,280) 106,569 (138,815) 开发负债清偿损失 — — — (1,949) 利息收入 4,376 2,889 9,641 9,377 利息支出 (11,279) (12,532) (33,480) (28,857) 其他收入/(支出)净额 37 70 18 (405) 税前净利润/（亏损） 216,317 (56,853) 82,748 (160,649) 所得税费用 602 592 1,409 876 净利润/（亏损）$215,715 $(57,445) $81,339 $(161,525) 其他综合收益/（亏损）：未实现养老金福利收益 137 — 137 — 外币折算 32 222 771 402 其他综合收益合计 169 222 908 402 税后综合收益/（损失）$215,884 $(57,223) $82,247 $(161,123) 每股净收益/（损失） 基本每股收益$1.71 $(0.46) $0.65 $(1.31) 稀释每股收益$1.67 $(0.46) $0.65 $(1.31) 用于计算的加权平均股： 基本每股收益 126,424 124,234 125,971 123,698 稀释每股收益 130,067 124,234 129,653 123,698