更正 - Prime Medicine 报告 2025 年第三季度财务业绩并提供业务更新

-- PM577 治疗威尔逊病 (WD) 的新临床前数据将在 AASLD 上公布；有望在 26 年上半年提交 IND 和/或 CTA，预计将于 2027 年获得初步临床数据——

-- 提名 PM647 作为 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的候选药物；有望于 2026 年中期提交 IND 和/或 CTA，预计将于 2027 年获得初步临床数据——

-- 任命 Matthew Hawryluk 博士、工商管理硕士为首席商务官，加强了领导团队 --

-- 公司将于美国东部时间 2025 年 11 月 12 日星期三上午 8:00 举办虚拟 KOL 活动，展示威尔逊氏病策略 --

马萨诸塞州剑桥，2025 年 11 月 7 日（环球通讯社）-- 在今天早些时候由 Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）以同一标题发布的新闻稿中，请注意“Prime Medicine 的管道”下的第一段已修改为包括“Prime Medicine 预计将在 2025 年上半年为其 WD 项目提交研究性新药申请 (IND) 和/或临床试验申请 (CTA)”。 2026 年”，而不是最初发布的“2027 年上半年”。更正后的版本如下。

Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治疗性基因疗法的生物技术公司，今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的季度财务业绩并提供了业务更新。

Prime Medicine 首席执行官 Allan Reine 医学博士表示：“我们仍然坚定不移地执行我们的重点战略，重点是推进 WD 和 AATD 中的肝脏靶向项目、囊性纤维化 (CF) 项目，以及探索其他合作（例如我们与百时美施贵宝的合作），以扩大我们技术的覆盖范围和影响力。” PM647 作为我们的 AATD 开发候选药物，标志着朝着提供能够将突变 AATD 蛋白恢复正常的一流疗法迈出了重要一步。而且，本周早些时候，我们欢迎 Matthew Hawryluk 博士、MBA 担任首席商务官，增加了一位在通过内部创新和高价值战略合作打造公司方面拥有丰富经验的高级领导者。在我们最近的融资之后，我们相信我们已经做好了充分准备，可以继续执行我们的产品线并利用我们的平台具有多功能性和广泛的覆盖范围，可以治疗一些最具破坏性的遗传疾病。”

Reine 博士继续说道，“随着我们进入第四季度，这一进展仍在继续。本周末，我们将在 AASLD 上展示 PM577 的新临床前数据，进一步坚定我们的信念，即 Prime Editing 可以精确纠正患有威尔逊氏病的患者的致病突变。”

Prime Medicine 的产品线：

Prime Medicine 目前正在推进体内项目，以治愈两种最大的遗传性肝病：威尔逊病 (WD) 和 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。Prime Medicine 预计将在 2026 年上半年为其 WD 项目提交研究性新药申请 (IND) 和/或临床试验申请 (CTA)，并在 2026 年中期为其 AATD 项目提交研究性新药申请 (IND) 和/或临床试验申请 (CTA)；这两项研究的初步临床数据预计将于 2027 年获得。

Prime Medicine 还在囊性纤维化基金会的支持下推进体内囊性纤维化 (CF) 项目，并与百时美施贵宝合作开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的 Prime Edited CAR-T 产品。此外，根据 PM359 用于治疗慢性肉芽肿病 (CGD) 的 1/2 期研究中首批两名患者的积极概念验证数据，Prime Medicine 计划继续与美国食品和药物管理局 (FDA) 进行监管互动，探索有效的方法，为有需要的患者提供这种药物。

最近的业务更新

今天，Prime Medicine 宣布将在美国肝病研究协会 (AASLD) 肝脏会议（2025 年 11 月 7-11 日）上展示 PM577 的新临床前数据。 最新海报展示详情如下：

标题：使用 Prime Editor 治疗的小鼠中通过⁶⁴Cu PET 成像检测到的肝铜水平正常化，精确纠正了导致威尔逊病的 ATP7B p.H1069Q 突变日期：2025 年 11 月 9 日星期日时间：上午 8:00 – 下午 5:00 ET 演示编号：5032 会议：星期日深夜海报2025 年 8 月，Prime Medicine 提名 PM647 作为其开发候选药物用于治疗 AATD。在完全人源化的小鼠模型中，PM647 治疗实现了高水平的编辑效率，并证明在临床相关剂量下将校正同工型 (M-AAT) 恢复到健康人类范围内。PM647 使用 Prime Medicine 的通用肝脂质纳米颗粒 (LNP) 进行交付，该公司相信这可能会在临床前开发、制造和临床开发方面实现显着效率。

最近的公司更新：

2025 年 11 月，Prime Medicine 宣布任命 Matthew Hawryluk 博士、工商管理硕士为首席商务官。Hawryluk 博士将领导 Prime Medicine 的业务开发、企业战略和联盟管理职能，推动公司通过合作伙伴关系和合作扩大 Prime Editing 的影响力。Prime Medicine 将于 2025 年 11 月 12 日星期三上午 8:00-9:00 举办虚拟 KOL 活动ET。本次活动将深入了解 Prime Medicine 的威尔逊氏病战略，重点关注 PM577。除了公司管理之外，耶鲁大学医学院医学教授兼耶鲁纽黑文移植中心成人肝移植项目医学主任 Michael Schilsky 博士也将出席本次活动。本次活动将进行网络直播，有意参加的人士可以在此处预先注册观看网络直播。

2025 年第三季度财务业绩

研发 (R&D) 费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的研发费用为 4,400 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月的研发费用为 4,030 万美元。研发费用的增加主要由许可和知识产权成本以及设施相关费用推动，但被 Prime Medicine 推进其体内肝脏特许经营权的战略重点、取消其 CGD 项目的优先顺序以及减少费用所抵消。一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 1,120 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止的三个月为 1,410 万美元。一般及行政费用减少主要是由于裁员导致人员成本下降。净亏损：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的净亏损为 5,060 万美元2025 年 9 月 30 日，截至 2024 年 9 月 30 日的三个月为 5,250 万美元。 现金状况：截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物、投资和限制性现金为 2.27 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 2.045 亿美元。

财务指导

根据目前的运营计划，Prime Medicine 预计截至 2025 年 9 月 30 日的现金、现金等价物和投资为 2.133 亿美元，足以满足其 2027 年的运营费用和资本支出需求。

关于Prime Medicine

Prime Medicine 是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的 Prime Editing 平台，这是一种多功能、精确和高效的基因编辑技术，以开发一种新型差异化一次性治疗性基因疗法。Prime Editors 旨在仅在基因内的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不需要的 DNA 修改，它有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。总而言之，Prime Editing 的多功能基因编辑功能可以释放数千种潜在适应症的机会。

Prime Medicine 目前正在围绕我们的核心重点领域（肝脏、肺、免疫学和肿瘤学）开展多元化的研究性治疗项目组合。 在每个核心领域，Prime Medicine 最初专注于一系列高价值项目，每个项目都针对具有充分了解的生物学和明确的临床开发和监管路径的疾病，并且每个项目都期望为扩展到更多机会提供基础。随着时间的推移，公司打算最大限度地发挥 Prime Editing 广泛而多功能的治疗潜力以及 Prime Editing 平台的模块化功能，以快速有效地扩展到其当前管道中的疾病之外，可能包括其他遗传性疾病、免疫性疾病、癌症、传染病和针对共同影响数百万人的常见疾病的遗传风险因素。欲了解更多信息，请访问 www.primemedicine.com。

Prime Medicine 可能会不时使用其网站、其 X（以前称为 Twitter）、帐户 (@PrimeMedicine) 或其 LinkedIn 个人资料（网址为 https://www.linkedin.com/company/prime-medicine）来分发重大信息。其财务和其他重大信息会定期发布到其网站的投资者部分并可在其网站上访问，网址为 www.primemedicine.com。鼓励投资者查看其网站的投资者部分，因为公司可能会在该网站上发布其他情况下未发布的重大信息。由公司传播。公司网站或其社交媒体中包含并可通过其访问的信息未纳入本新闻稿，也不构成本新闻稿的一部分。

© 2025 Prime Medicine, Inc. 保留所有权利。PRIME MEDICINE、Prime Medicine 徽标和 PASSIGE 是 Prime Medicine, Inc. 的商标。 本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关 Prime Medicine 对以下方面的信念和期望的暗示和明示陈述： PM359 1/2 期试验数据的重要性；根据 PM359 1/2 期试验的数据以及任何此类相互作用的结果，计划与 FDA 进行监管互动；其 CF、AATD 和 WD 项目的持续开发和推进，包括预计在 2027 年上半年为其 WD 项目提交 IND 和/或 CTA 申请，在 2026 年中期提交 AATD 项目，以及在 2027 年提交这两个项目的初始临床数据； PM359 解决 CGD 患者未满足的医疗需求的潜力；其研发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果，包括相关数据的发布； Prime Editing 纠正疾病的致病突变并治愈疾病的潜力，包括 AATD、WD、CF 和 CGD；其通用 LNP 平台具有精确提供 Prime Editor 并显着提高临床前开发、制造和临床开发效率的潜力；与百时美施贵宝和囊性纤维化基金会的合作关系、其预期和潜在的好处，以及建立更多合作伙伴关系的能力；对 Prime Editing 技术的广度以及其业务、程序和技术战略计划的实施的期望； Prime Editing 在数千种潜在适应症中释放机会的潜力；及其预期的现金跑道。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受到许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述明示或暗示的事件或结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：与 Prime Medicine 的候选产品进入临床试验相关的不确定性；临床前和 IND 支持研究的授权、启动和进行，以及潜在候选产品的其他开发要求，包括与开放 IND 和获得监管部门批准相关的不确定性；与新技术的开发和优化、临床前研究结果或无法预测未来研究结果的临床研究相关的风险； Prime Medicine 能够建立和维护涵盖其 Prime Editing 技术的知识产权的保护范围； Prime Medicine 确定并签订未来许可协议和合作的能力； Prime Medicine对其现金跑道预期时间表和未来财务业绩的预期；以及一般经济、行业和市场状况。这些和其他风险和不确定性在 Prime Medicine 最新 10-K 表格年度报告以及向美国证券交易委员会提交的任何后续文件中标题为“风险因素”的部分中有更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表 Prime Medicine 截至目前的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。Prime Medicine 明确不承担更新任何前瞻性陈述的义务，但须遵守以下义务适用法律。 对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

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简明合并资产负债表数据（未经审计）（单位：千）9月30日，
2025年12月31日，
2024现金、现金等价物和投资 $213,287 $190,442总资产 $385,012 $297,508总负债 $223,191 $144,359总股东权益 $161,821 $153,149

截至三个月的简明综合运营报表（未经审计）
9 月 30 日（单位：千，股份和每股金额除外） 2025 2024 收入： 合作收入 — 关联方 $1,179 $— 合作收入 46 209 总收入 1,225 209 运营支出：研发 43,990 40,340 一般及行政管理 11,208 14,101 总运营支出 55,198 54,441 经营亏损 (53,973) (54,232)其他收入：短期投资公允价值变动——关联方 1,454 215 利息收入 1,141 697 投资增值（摊销） 752 885 其他收入净额 44 (83)其他收入总额净额 3,391 1,714普通股股东 $(50,582) $(52,518)归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释 $(0.32) $(0.44)已发行普通股的加权平均数，基本和稀释 160,503,183 119,764,270