Arcturus 概述了在成本控制和推迟 KOSTAIVE BLA 的情况下将于 2026 年启动为期 12 周的囊性纤维化研究

收益电话会议洞察：Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT) 2025 年第三季度

管理观点

* 首席执行官 Joseph Payne 报告称，该公司治疗囊性纤维化 (CF) 的 mRNA 候选药物 ARCT-032 的中期 II 期数据显示，“在 6 名 I 类 CF 成人中，在 28 天内每天吸入 10 毫克剂量的治疗通常是安全的且耐受性良好。”他强调说，人工智能分析的 HRCT 扫描显示“我们第二组的六名 I 级 CF 参与者中，有四名的粘液负担有所减少。” Payne 表示，“正在进行的第三组研究正在招募最多 6 名受试者，以评估 28 天内每天 15 毫克剂量的安全性和耐受性以及对疗效终点的影响”，计划在 2026 年上半年对最多 20 名受试者进行为期 12 周的研究。
* Payne 描述了 ARCT-810 的积极中期 II 期数据，ARCT-810 是该公司针对鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的候选药物，并表示 Arcturus 正在“准备在 2026 年上半年与监管机构举行会议，讨论针对儿童和成人人群的关键试验策略。”
* 首席执行官指出 KOSTAIVE COVID-19 疫苗通过合作伙伴 Meiji Seika Pharma 在日本商业上市，并表示该项目的美国 BLA 申请“由于 FDA 突然的监管变化以及 KOSTAIVE 在美国商业知名度的不确定而被无限期推迟”。
* 首席财务官 Andrew Sassine 表示，“截至 2025 年 9 月 30 日的 3 个月和 9 个月的收入分别为 1,720 万美元和 7,480 万美元，比 2024 年同期减少 2,450 万美元和 5,470 万美元。”他进一步解释说，“下降的主要原因是与 CSL 合作的收入减少，反映出随着 KOSTAIVE 成为商业产品，供应协议活动减少以及预付款摊销减少。”
* Sassine 报告称，“截至 2025 年 9 月 30 日止 3 个月的总运营费用为 3,370 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止 3 个月的总运营费用为 5,240 万美元”，“截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和限制性现金为 2.373 亿美元。”

展望

* Payne 表示，该公司打算“在 12 周内对最多 20 名 CF 参与者评估 ARCT-032 的每日剂量”，这项研究计划于 2026 年上半年开始。他表示，“这项研究将收集安全性和初步疗效数据。”
* 对于 ARCT-810，Payne 表示，“公司正在努力准备 2026 年上半年与监管机构的会议，讨论针对儿童和成人人群的关键试验策略。”
* Sassine 指出，由于额外的成本削减和 III 期囊性纤维化临床试验开始的延迟，“现金跑道仍延长至 2028 年”。

财务业绩

* Sassine 报告称，“净亏损约为 1,350 万美元，即稀释后每股 0.49 美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的三个月内，净亏损为 690 万美元，即稀释后每股 0.26 美元。”
* 本季度的研发费用为 2330 万美元，归因于“新冠病毒、流感和囊性纤维化项目的制造成本降低，以及新冠病毒和囊性纤维化的临床试验费用减少”。
* 本季度的一般管理费用为 1,040 万美元，预计“26 财年的一般和管理费用将继续小幅下降”。
* Sassine 强调，“公司财务状况依然强劲，并拥有实现两个治疗项目多个近期价值创造里程碑所需的现金跑道。”

问答

* Yasmeen Rahimi、Piper Sandler：当被问及第三剂量队列的 PK/PD 建模和 OTC 的关键研究计划时。Payne 回答说，“与数据收集有关的所有活动都将与前两个队列一致”，OTC 的关键试验策略将涉及“与监管机构进行两次单独的对话，以便在成人和儿童的关键研究上取得一致”。
* Jake Batchelder、William Blair：询问粘液减少是否针对细支气管或肺泡以及 KOSTAIVE 收入指导的更新。Payne 回答说“在下音域、下肺叶...... 由于吸入治疗，首先解决并显示粘液栓减少”，Sassine 重申对 KOSTAIVE 商业收入没有具体指导，并指出最近向日本明治公司交付了“第四季度约 110 万剂”。
* Boran Wang，古根海姆：被问及 15 毫克队列的继续/不继续决策指标以及 12 周研究的终点。 Payne 表示，“最重要的数据集……确实是安全性和耐受性”，12 周研究的剂量选择将取决于这些结果，成功定义为“粘液栓的持续或进一步减少”和肺功能的改善。
* Angela Chen，Canaccord：询问了 15 mg 数据和终点的时间安排。Payne 表示预计数据将在“明年第一季度”公布，终点与之前的队列相同。
* Kuan-Hung Lin，富国银行：当被问及粘液减少和 FEV1 之间是否需要明确相关性时。Payne 表示，“FDA 目前可能尚未考虑将 CT 成像作为替代终点……这将是一个支持性终点。”
* Lili Nsongo，Leerink Partners：被问及这项为期 12 周的研究的入组速度和全球扩张时。Payne 表示，“我们预计，随着这些额外的站点以及对 I 类和调制器无反应者的更多访问，入组率将会增加”，Sassine 证实这一点“在跑道指南中得到了体现”。

情绪分析

* 分析师主要关注关键数据发布的时间、通过/不通过的决策以及监管协调的终点，总体上持中立态度，并希望试验设计和数据解释更加清晰。
* 管理层在准备好的发言中保持自信和详细的语气，但经常提到需要进一步的数据和监管对话，使用诸如“如果数据令人信服”和“我们打算添加额外的一般健康问题”等语言。
*与上一季度相比，管理层的基调从强调即将发布的数据转变为强调成本控制、项目节奏和监管策略，而分析师的基调仍然关注临床和监管里程碑。

季度与季度比较

* 关键的 ARCT-032 12 周研究的指导时间从预计于 2025 年发布数据改为计划于 2026 年上半年开始研究。
* KOSTAIVE 此前预计于 9 月向美国提交 BLA 申请，现已无限期推迟，商业收入重点转向亚洲和欧洲。
* 管理层继续强调 CF 和 OTC 平台的计划进展，但本季度更加重视减少费用和扩大现金跑道。
* 两个季度分析师的问题都集中在 CF 临床终点、监管参与和项目时间表上，尽管本季度对剂量选择和全球站点扩张进行了更明确的讨论。

风险和担忧

* 首席执行官将 KOSTAIVE BLA 在美国无限期推迟的原因归咎于“FDA 的突然监管变化”，并将其与“不确定的商业知名度”联系在一起。
* 收入下降的原因是“与 CSL 合作的收入减少，反映出随着 KOSTAIVE 成为商业产品，供应协议活动减少以及预付款摊销减少。”
* 管理层承认需要进一步协调 CF 和 OTC 项目的监管，关键试验细节和儿科入组的潜在年龄限制仍有待最终确定。

最后的结论

Arcturus Therapeutics 标志着其基于 mRNA 的管道的持续进展，特别是计划在 2026 年进行为期 12 周的 CF 研究以及对其 OTC 项目的监管参与。该公司通过加强成本控制并将资源集中在其领先的治疗项目上，应对 KOSTAIVE 在美国的监管挫折和商业不确定性，旨在在 2028 年保持强劲的财务跑道，同时在来年寻求更多的临床和监管里程碑。

阅读完整的收益电话会议记录 [https://seekingalpha.com/symbol/arct/earnings/transcripts]

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* Arcturus 治疗控股公司 (ARCT) 2025 年第三季度收益电话会议记录 [https://seekingalpha.com/article/4841539-arcturus-therapeutics-holdings-inc-arct-q3-2025-earnings-call-transcript]
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* Arcturus 在 mRNA 候选数据上将花旗评级下调至中性 [https://seekingalpha.com/news/4508294-arcturus-stock-cut-neutral-citi]
* Arcturus 在囊性纤维化治疗的中期研究数据公布后下跌 [https://seekingalpha.com/news/4506628-arcturus-falls-after-mid-stage-study-data-for-cystic-太多纤维化-治疗]