贝利特生物宣布英国药品和保健品监管机构同意根据 Tinlarebant 治疗 Stargardt 病的中期分析结果提出有条件营销授权申请

MHRA 的回应基于 DRAGON 3 期中期分析结果，预计将于 2025 年第 4 季度发布最终数据

圣地亚哥, 2025 年 11 月 2 日 (环球通讯社) -- Belite Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：BLTE）是一家临床阶段药物开发公司，专注于开发针对医疗需求未得到满足的退行性视网膜疾病的新型疗法，今天宣布英国药品和保健品监管局 (MHRA) 已同意接受 Tinlarebant 用于治疗 Stargardt 病的有条件营销授权申请，该申请基于第三阶段 DRAGON 试验的中期分析结果。

Belite Bio 董事长兼首席执行官 Tom Lin 博士表示：“我们对与 MHRA 合作的结果感到非常满意。对于 Belite 团队来说，这是一个令人难以置信的激动人心的时刻，因为我们看到我们的坚持让我们更接近为目前没有批准治疗方案的 Stargardt 病患者提供有效的治疗。我们期待着继续与监管机构合作，推动 Tinlarebant 进入后期开发，并有可能为这种毁灭性疾病提供第一个批准的治疗方法。”

Belite Bio 首席医疗官 Hendrik Scholl 博士表示：“根据世界各地主要机构的一致反馈，DRAGON 试验为全球提交和潜在批准奠定了坚实的基础，这让我们感到鼓舞。”

MHRA 的回应基于符合有条件营销授权申请标准的中期分析结果。该公司仍有望在 2025 年第四季度报告 3 期 DRAGON 试验的最终顶线数据。这些结果预计将提交给 MHRA 进行完整的营销授权申请。

关键的 3 期 DRAGON 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估 Tinlarebant 对 Stargardt 病青少年患者的安全性和有效性。该试验以 2:1 随机分组（Tinlarebant：安慰剂）招募了来自 11 个司法管辖区的 104 名受试者，包括美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国、香港、台湾和澳大利亚。是萎缩性病变的生长速度，以及安全性和耐受性的评估。

关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）
Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少基于维生素 A 的毒素（称为双视黄醇）的积累，这种毒素会导致 STGD1 中的视网膜疾病，并导致地理萎缩 (GA) 或晚期干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的疾病进展。双视黄醇是视觉周期的副产品，依赖于向眼睛提供维生素 A（视黄醇）。Tinlarebant 的作用是降低和维持血清水平视黄醇结合蛋白 4 (RBP4)，视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant 减少了双视黄醇的形成。Tinlarebant 已被授予美国突破性治疗指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，美国、欧洲和日本的孤儿药指定以及 Sakigake（先锋药物指定）。药物）在日本指定用于治疗 STGD1。

关于贝利特生物
Belite Bio 是一家临床阶段的药物开发公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病的新型疗法，这些疾病除了特定的代谢性疾病外，还具有显着未满足的医疗需求，例如晚期干性 AMD 中的 STGD1 和 GA。Belite 的主要候选药物 Tinlarebant 是一种口服疗法，旨在减少双视黄醇毒素在眼中的积累，目前正在青少年中进行一项 3 期研究 (DRAGON) 和一项 2/3 期研究 (DRAGON II) 进行评估STGD1 受试者和 GA 受试者的 3 期研究 (PHOENIX)。如需了解更多信息，请在 X、Instagram、LinkedIn 和 Facebook 上关注我们，或访问我们的网站 www.belitebio.com。

关于前瞻性陈述的重要注意事项
本新闻稿包含有关未来预期和计划的前瞻性陈述，以及有关非历史事实的其他陈述。 这些声明包括但不限于有关临床数据对患者的潜在影响的声明，Belite Bio 的进展和预期的临床前活动、临床开发、监管里程碑和其候选产品的商业化、Tinlarebant 治疗 Stargardt 病和地理萎缩的能力，以及任何其他包含“期望”、“希望”和类似表达的声明。由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性声明中所示的结果存在重大差异，包括但不限于贝利特生物证明其候选药物的安全性和有效性的能力；候选药物的临床结果，可能不支持进一步开发或监管批准；完成相关临床试验和/或接收此类临床试验的中期/最终数据的时间；向监管机构提交试验数据以获得药物批准的时间；相关监管机构就贝利特生物候选药物的监管批准做出决定的内容和时间； Tinlarebant 的潜在功效，以及 Belite Bio 向美国证券交易委员会提交的文件中的“风险因素”部分更充分讨论了这些风险。此外，即使 MHRA 同意公司可以根据 3 期 DRAGON 试验的中期分析结果提交 Tinlarebant 用于治疗 Stargardt 病的有条件营销授权申请，公司仍须遵守所有适用的数据、文件和程序要求。 MHRA 对公司的营销授权申请。所有前瞻性陈述均基于贝利特生物当前可获得的信息，贝利特生物不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。

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