Genentech 的 Fenebrutinib 作为治疗复发性和原发性进行性多发性硬化症的潜在第一个也是唯一的 BTK 抑制剂显示出前所未有的积极 III 期结果

- 两项关键 RMS 研究中的第一项 (FENhance 2) 达到了主要终点，显示与特立氟胺相比，研究中的芬布替尼显着减少了复发率 -

- 在一项关键 PPMS 研究 (FENtrepid) 中，fenebrutinib 减缓残疾进展的效果至少与 Ocrevus 一样有效，Ocrevus 是唯一获批的 PPMS 疗法 -

- 这两项研究的完整数据将在即将召开的医学会议上共享；一旦第二次 RMS 研究 (FENhance 1) 公布（预计在 2026 年上半年），所有数据将被考虑提交给监管机构 -

加利福尼亚州南旧金山，2025 年 11 月 10 日--(美国商业资讯)--罗氏集团成员基因泰克（六：RO、ROG；OTCQX：RHHBY）今天宣布，针对复发性多发性硬化症 (RMS) 患者的两项关键、类似设计的 III 期研究（FENhance 1 和 2）中的第一项 III 期研究 (FENhance 2) 达到了预期目标主要终点。 Fenebrutinib 是一种研究性布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂，与特立氟胺相比，在至少 96 周的治疗期间显着降低了年复发率 (ARR)。

此外，在原发性进行性多发性硬化症 (PPMS) 患者中，评估 fenebrutinib 与 Ocrevus® (ocrelizumab) 相比的 III 期 FENtrepid 关键研究达到了其主要终点。结果显示，与 ocrelizumab 相比，fenebrutinib 并不逊色，ocrelizumab 是 PPMS 唯一批准的治疗方法，衡量标准是在至少 120 周的治疗期间延迟复合确认的残疾进展的发生。与 ocrelizumab 相比，fenebrutinib 最早在第 24 周就观察到，并持续整个观察期。

基因泰克首席医疗官兼全球产品开发主管 Levi Garraway 医学博士、哲学博士表示：“芬布替尼大幅减少了 RMS 复发次数，并减缓了 PPMS 的残疾进展。这些前所未有的结果表明，芬布替尼有可能成为一种最佳疾病药物，作为 RMS 或 PPMS 患者的第一个高效口服治疗药物。”为多发性硬化症患者带来希望，他们重申了我们对多发性硬化症社区的持久承诺。”

肝脏安全性与之前的 fenebrutinib 研究一致。其他安全性数据正在进一步评估。第二项 RMS III 期试验 (FENhance 1) 的结果预计将于 2026 年上半年公布。

Fenebrutinib 靶向免疫系统中的 B 细胞和小胶质细胞。靶向 B 细胞有助于控制导致复发的急性炎症，同时靶向大脑内的小胶质细胞可解决被认为会导致长期残疾进展的慢性损伤。Fenebrutinib 是一种非共价 BTKi，旨在具有高效力、选择性和可逆性。这种设计使其能够在全身发挥作用，并能穿过血脑屏障进入中枢神经系统 (CNS)针对慢性炎症。

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关于 FENhance 1 和 2 研究

FENhance 1 和 2 是类似设计的 III 期多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，旨在评估在总共 1,497 名 RMS 成年患者中，与特立氟胺相比，研究中的芬布替尼的有效性和安全性。符合条件的参与者以 1:1 的比例随机接受每天两次口服芬布替尼（安慰剂与每天一次口服特立氟胺相匹配）或口服芬布替尼治疗。每天一次特立氟胺（安慰剂与每天两次口服芬布替尼相匹配）至少 96 周。

主要终点是年化复发率 (ARR)。关键次要终点包括复合 24 周确认的残疾进展 (cCDP24)、12 周确认的残疾进展 (CDP12) 和 24 周确认的残疾进展 (CDP24) 的发生时间。

双盲治疗期结束后，患者可以选择进入开放标签延伸（OLE）阶段，所有患者均接受芬布替尼治疗。

关于 FENtrepid 研究

FENtrepid 是一项 III 期多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，旨在评估 fenebrutinib 与 Ocrevus 在 985 名成年 PPMS 患者中的疗效和安全性。 符合条件的参与者以 1:1 的比例随机接受每日口服 Fenebrutinib（以及与静脉注射 [IV] Ocrevus 匹配的安慰剂）或 IV Ocrevus（以及与口服 Fenebrutinib 匹配的安慰剂）治疗至少 120 周。

主要终点是 12 周复合确认残疾进展的发生时间 (cCDP12)。cCDP 包含三种残疾测量方法 - 通过扩展残疾状态量表 (EDSS) 测量的总体功能残疾、通过定时 25 英尺步行 (T25FW) 测量的步行速度以及通过九孔钉测试 (9HPT) 测量的上肢功能。这种综合复合终点比单独的 EDSS 提供更高的灵敏度，可以捕获残疾的其他方面，并且经常关键的次要终点包括 24 周复合确认残疾进展 (cCDP24)、12 周确认残疾进展 (CDP12) 和 24 周确认残疾进展 (CDP24) 的发生时间。

双盲治疗期结束后，患者可以选择进入开放标签延伸（OLE）阶段，所有患者均接受芬布替尼治疗。

关于芬布替尼

Fenebrutinib 是一种在研口服、中枢神经系统 (CNS) 渗透性、可逆性和非共价布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂，具有优化的药代动力学 (PK) 特性。已证明 Fenebrutinib 对 BTK 的选择性比其他激酶高 130 倍。Fenebrutinib 是 B 细胞和小胶质细胞激活的抑制剂。这种双重抑制可能能够减少多发性硬化症的活动和残疾疾病进展，从而有可能解决多发性硬化症患者残疾进展中未得到满足的关键医疗需求，并提供全面的多发性硬化症护理。 fenebrutinib III 期计划包括两项类似设计的试验，使用活性比较剂特立氟胺治疗复发性多发性硬化症 (RMS)（FENhance 1 和 2），以及唯一一项针对原发性进行性多发性硬化症 (PPMS) (FENtrepid) 的试验，其中正在评估 BTK 抑制剂与 Ocrevus 的疗效。

关于 Ocrevus®（ocrelizumab）

Ocrevus 是一种人源化单克隆抗体，旨在靶向 CD20 阳性 B 细胞，CD20 阳性 B 细胞是一种特定类型的免疫细胞，被认为是髓磷脂（神经细胞绝缘和支持）和轴突（神经细胞）损伤的关键贡献者。Ocrevus IV 和 Ocrevus 皮下注射（SC；在美国以 Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab 透明质酸酶-ocsq] 销售）是唯一批准用于这两种细胞的疗法。 RMS（包括复发缓解型多发性硬化症 [RRMS] 和活动性、继发性进行性多发性硬化症 [SPMS]，以及美国的临床孤立综合征 [CIS]）和原发性进行性多发性硬化症 (PPMS)。Ocrevus IV 和 SC 均每六个月给药一次。初始 IV 剂量为两次 300 mg 输注，间隔两周，后续剂量为单次 600 mg 输注。Ocrevus SC 为每六个月一次 920 mg 皮下注射。

关于多发性硬化症

多发性硬化症是一种慢性疾病，影响着全球超过 290 万人。患有各种形式的多发性硬化症的人从发病之初就会经历疾病进展。因此，治疗多发性硬化症的一个重要目标是尽早减缓、阻止和理想情况下预防进展。

大约 85% 的多发性硬化症患者患有复发型多发性硬化症 (RMS)，其特征是随着时间的推移复发和残疾恶化。原发性进行性多发性硬化症 (PPMS) 是一种使人衰弱的疾病，其特征是症状不断恶化，但通常没有明显的复发或缓解期。大约 15% 的多发性硬化症患者被诊断患有该疾病的原发性进展型。直到 FDA 批准Ocrevus®，FDA 尚未批准治疗 PPMS 的药物，Ocrevus 仍然是唯一批准的治疗 PPMS 的药物。

关于神经科学领域的基因泰克

神经科学是基因泰克研发的主要重点。 我们的目标是追求突破性的科学来开发新的治疗方法，帮助改善患有慢性和潜在破坏性疾病的人们的生活。

基因泰克和罗氏正在研究十多种治疗神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎谱系障碍、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病和杜氏肌营养不良症。我们与合作伙伴一起致力于突破科学理解的界限，以解决当今神经科学中一些最困难的挑战。

关于基因泰克

Genentech 成立于近 50 年前，是一家领先的生物技术公司，致力于发现、开发、制造和商业化药物，用于治疗患有严重和危及生命的疾病的患者。该公司是罗氏集团的成员，总部位于加利福尼亚州南旧金山。有关该公司的更多信息，请访问 http://www.gene.com。

适应症和重要安全信息

什么是 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo？

Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 是处方药，用于治疗：

成人多发性硬化症 (MS) 的复发形式，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展性疾病 成人原发性进行性多发性硬化症。

目前尚不清楚 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 对儿童是否安全有效。

哪些人不应该接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo？

如果您符合以下条件，则不会收到 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo：

患有活动性乙型肝炎病毒 (HBV) 感染。曾对 ocrelizumab 产生危及生命的给药反应。对 ocrelizumab、透明质酸酶或 Ocrevus Zunovo 的任何成分产生危及生命的过敏反应。如果您过去对 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 或其任何成分产生过敏反应，请告诉您的医疗保健提供者。

关于 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 我应该了解哪些最重要的信息？

Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能会导致严重的副作用，包括：

输注反应 (Ocrevus)：输注反应是 Ocrevus 的常见副作用，可能很严重，可能需要住院治疗。在输注期间以及每次输注 Ocrevus 后至少 1 小时，我们将监测您是否有输注反应的体征和症状。注射反应 (Ocrevus Zunovo)：注射反应是 Ocrevus Zunovo 的常见副作用，可能很严重，可能需要住院治疗。当您接受 Ocrevus Zunovo 时，将监测注射反应的体征和症状。这种情况将在第一次注射后的所有注射过程中发生至少 1 小时，以及第一次注射后的所有注射后至少 15 分钟。

如果您出现以下任何症状，请告诉您的医疗保健提供者或护士：

皮肤发痒 皮疹 荨麻疹 疲倦 咳嗽或气喘 呼吸困难 喉咙刺激或疼痛 感觉头晕 发烧 脸部发红（潮红） 恶心 头痛 喉咙肿胀 头晕 呼吸短促 疲劳 心跳加快

此外，对于 Ocrevus Zunovo：

注射部位疼痛肿胀发红

这些输液和注射反应可能会在给药期间或给药后 24 小时内发生。如果您在每次输液或注射后出现上述任何体征或症状，请务必立即致电您的医疗保健提供者，这一点很重要。

感染：

感染是一种常见的副作用。Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 会增加您患上呼吸道感染、下呼吸道感染、皮肤感染和疱疹感染的风险。Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能会发生严重感染，从而危及生命或导致死亡。如果您有感染或出现以下任何感染迹象，包括发烧、发冷、咳嗽不愈或排尿疼痛，请告诉您的医疗保健提供者。疱疹感染包括：唇疱疹、带状疱疹、生殖器溃疡、皮疹、疼痛和瘙痒。更严重的疱疹感染症状包括：视力变化、眼睛发红或眼痛、严重或持续性头痛、颈部僵硬和意识模糊。在治疗期间或在您接受最后一剂 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 后，可能会出现感染迹象。如果您有感染，请立即告诉您的医疗保健提供者。 您的医疗保健提供者应推迟您使用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 的治疗，直到您的感染消失。

乙型肝炎病毒 (HBV) 重新激活：在开始使用 ocrelizumab 治疗之前，您的医疗保健提供者将进行血液检查以检查乙型肝炎病毒感染。如果您曾经感染过乙型肝炎病毒，则乙型肝炎病毒可能在 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 治疗期间或治疗后再次活跃。乙型肝炎病毒再次活跃（称为重新激活）可能会导致严重的肝脏问题，包括肝功能衰竭或死亡。如果您在治疗期间有乙型肝炎病毒重新激活的风险，您的医疗保健提供者将监测您。免疫系统减弱：在其他削弱免疫系统的药物之前或之后服用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 可能会增加您感染的风险。进行性多灶性白质脑病 (PML)：PML 是一种罕见的脑部感染，通常会导致死亡或严重残疾，并有使用 ocrelizumab 的报告。PML 的症状在几天到几周内会恶化。重要的是，如果您有任何新的或持续几天的神经系统体征或症状恶化，包括以下问题，请立即致电您的医疗保健提供者：

思考 视力 强度 平衡 身体一侧无力 使用手臂或腿 免疫球蛋白减少：Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能会导致某些类型的抗体减少。您的医疗保健提供者将进行血液检查，以检查您的血液免疫球蛋白水平。

在接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括您是否：

已感染或认为您已感染。请参阅“关于 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo，我应该了解哪些最重要的信息？”曾经服用、正在服用或计划服用影响您的免疫系统的药物或其他多发性硬化症治疗方法。这些药物可能会增加您感染的风险。曾经患有乙型肝炎或是乙型肝炎病毒携带者。有炎症性肠病或结肠炎病史。有肝脏问题病史。最近接种过疫苗或计划接受任何疫苗接种。

您应该在开始 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 治疗前至少 4 周接种任何所需的“活”或“减毒活”疫苗。在接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 治疗期间，以及您的医疗保健提供者告诉您您的免疫系统不再减弱之前，您不应接种“活”或“减毒活”疫苗。如果可能，您应该在开始治疗前至少 2 周接种任何“非活”疫苗使用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 治疗。如果您在接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 治疗期间想接种任何非活（灭活）疫苗，包括季节性流感疫苗，请咨询您的医疗保健提供者。如果您有孩子并且在怀孕期间接种了 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo，请务必告诉您宝宝的医疗保健提供者有关接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 的信息，以便他们决定何时接种您的宝宝应该接种疫苗。怀孕了、认为您可能怀孕或计划怀孕。尚不清楚 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 是否会伤害您未出生的宝宝。在 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 治疗期间以及最后一次服用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 后 6 个月内，您应该使用避孕措施。与您的医疗保健提供者讨论在此期间哪种避孕方法适合您。告诉您的医生如果您在接受 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 期间怀孕，请向医疗保健提供者咨询。正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 是否会进入您的母乳。如果您服用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo，请咨询您的医疗保健提供者，了解喂养宝宝的最佳方式。

告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能有哪些副作用？

Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能会引起严重的副作用，包括：

包括乳腺癌在内的癌症（恶性肿瘤）风险：请遵循医疗保健提供者有关乳腺癌标准筛查指南的说明。 结肠炎症或结肠炎：如果您有任何结肠炎症状，请告诉您的医疗保健提供者，例如：

腹泻（稀便）或比平常更频繁的排便 大便呈黑色、柏油样、粘稠或带有血液或粘液 胃部（腹部）严重疼痛或压痛 肝脏损伤：Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 可能会导致肝脏损伤。在您开始 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 之前以及在您服用 Ocrevus 或 Ocrevus Zunovo 期间，您的医疗保健提供者将进行血液检查以检查您的肝脏，如果如果您有任何肝损伤症状，请立即告诉您的医疗保健提供者，例如：

皮肤和眼睛发黄（黄疸） 恶心 呕吐 尿液颜色异常变深 感觉疲倦或虚弱

Ocrevus Zunovo 最常见的副作用包括：

注射反应 呼吸道感染 皮肤感染

这些并不是 Ocrevus 和 Ocrevus Zunovo 的全部可能副作用。

请致电您的医生寻求有关副作用的医疗建议。您可以致电 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。您也可以致电 (888) 835-2555 向 Genentech 报告副作用。

如需了解更多信息，请访问 https://www.Ocrevus.com 或致电 1-844-627-3887。

有关其他安全信息，请参阅完整的 Ocrevus 处方信息和用药指南。

有关其他安全信息，请参阅 Ocrevus Zunovo 的完整处方信息和用药指南。

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