Agios 報告 2025 年第三季度財務業績並提供業務更新

第三季度 PYRUKYND® (mitapivat) 淨收入為 1,290 萬美元 PYRUKYND 治療地中海貧血的美國 sNDA 的 PDUFA 目標日期定為 2025 年 12 月 7 日 CHMP 對 PYRUKYND 治療地中海貧血的積極意見； EC 預計將於 2026 年初做出決定，到年底，RISE UP 3 期試驗的主要結果是鐮狀細胞病；可能於 2026 年在美國商業啟動低風險 MDS 的 2b 期 tebapivat 試驗已完全入組；預計在 2026 年初實現頂線業績 截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物和有價證券為 13 億美元馬薩諸塞州劍橋，2025 年 10 月 30 日 (環球通訊社) -- Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：AGIO）是一家專注於為罕見疾病患者提供創新藥物的商業階段生物製藥公司，今天公佈了財務業績和截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度更新。 “臨近年底，我們仍然關注 PYRUKYND 的兩個關鍵里程碑——美國對地中海貧血的潛在批准以及鐮狀細胞病 RISE UP 3 期試驗的主要結果。我們最近與這些社區的合作強調了對創新的迫切需要，以及 PYRUKYND 解決這些患者護理方面的關鍵差距的潛力。 Agios 首席執行官 Brian Goff 表示：“第三季度，我們在罕見病產品組合中繼續保持強勁執行力，包括完成針對低風險 MDS 的 2b 期 tebapivat 試驗的入組。我們期待在這一強勁勢頭的基礎上再接再厲，並堅定不移地致力於為我們服務的患者帶來有意義的進展。 ”2025 年第三季度和近期公司亮點商業表現 – PYRUKYND® (mitapivat)2025 年第三季度淨收入為 1,290 萬美元，較 2024 年第三季度的 900 萬美元增長 44%，較 2025 年第二季度的 1,250 萬美元增長 3%。262 名獨特患者填寫了處方登記表，較 2024 年第二季度增長 6% 2025,149 名患者在美國接受治療，包括新開始治療和繼續治療，比 2025 年第二季度增加了 5%。研發亮點 PYRUKYND (mitapivat)地中海貧血 –美國 –美國食品和藥物管理局 (FDA) 延長了處方藥使用者付費法案(PDUFA) PYRUKYND 補充新藥申請 (sNDA) 的目標日期為三個月，至 2025 年 12 月 7 日，用於治療非輸血依賴型和輸血依賴型 α 或 β 地中海貧血成人患者。FDA 要求風險評估和緩解策略 (REMS) 以解決原始申請中描述的肝細胞損傷的潛在風險，從而觸發了延期。延期不是以下原因的結果FDA 要求的或 Agios 提交的新的或額外的功效或安全性數據仍在進行中。美國商業上市準備工作仍在進行中，該申請仍在 FDA 的積極審查中。歐洲 –歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會 (CHMP) 已採納積極意見，建議批准 PYRUKYND 在成人中用於治療與輸血依賴性和非輸血依賴性α-或 - 相關的貧血β-地中海貧血。歐盟委員會預計將於 2026 年初做出最終決定。海灣合作委員會 (GCC) –PYRUKYND 在沙特阿拉伯獲得批准，用於治療非輸血依賴性和輸血依賴性 α 或 β 地中海貧血成年患者。與 NewBridge Pharmaceuticals 合作，沙特阿拉伯正在進行商業啟動活動。在阿拉伯聯合酋長國， PYRUKYND 地中海貧血監管申請仍在積極審查中。鐮狀細胞病 –mitapivat 治療鐮狀細胞病的 RISE UP 3 期試驗的主要結果預計將於年底公佈，可能支持 2026 年在美國上市。Tebapivat低風險骨髓增生異常綜合徵 (LR-MDS) –tebapivat 治療 LR-MDS 的 2b 期試驗已完成患者入組。根據 2a 期試驗的結果，2b 期試驗正在評估三種較高的日劑量（10 毫克、15 毫克和 20 毫克）與安慰劑相比在 24 週內的情況。 該試驗的主要結果預計將於 2026 年初公佈。 2025 年第三季度財務業績 截至 2025 年 9 月 30 日的季度，淨虧損為 1.034 億美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度淨利潤為 9.479 億美元。 2024 年第三季度的淨利潤歸因於施維雅的里程碑付款和出售Royal Pharma 的特許權使用費，兩者均在該季度記錄。 2025 年第三季度 PYRUKYND 銷售淨產品收入為 1290 萬美元，而 2024 年第三季度為 900 萬美元。 2025 年第三季度的銷售成本為 170 萬美元。 2025 年第三季度的研究和開發 (R&D) 費用為 8680 萬美元。到 2025 年，與 2024 年第三季度相比增加 1,430 萬美元。同比增長主要是由於與 PK 激活特許經營權相關的臨床試驗成本增加。 2025 年第三季度的銷售、一般和行政 (SG&A) 費用為 4,130 萬美元，與 2024 年第三季度相比增加 270 萬美元，主要是由於為潛在市場做準備而進行的嚴格投資推動的PYRUKYND 在美國商業推出地中海貧血症。截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物和有價證券為 13 億美元，而截至 2024 年 12 月 31 日為 15 億美元。 Agios 預計，其現金、現金等價物和有價證券，加上預期的產品收入和利息收入，將提供財務獨立性，為潛在的 PYRUKYND 在地中海貧血和貧血症的商業推出做好準備。鐮狀細胞病，推進現有臨床計劃，並通過內部和外部發現的資產機會性地擴展其管道。 電話會議信息 Agios 將於美國東部時間今天上午 8:00 舉行電話會議和網絡直播，討論該公司 2025 年第三季度的財務業績和近期業務亮點。該網絡直播將在公司網站 (www.agios.com) 的投資者部分的“活動與演示”下觀看活動結束後大約兩小時，將在公司網站上提供網絡廣播的重播。 關於 Agios：通過連接推動轉變罕見疾病™
在 Agios，我們的願景是重新定義罕見疾病治療的未來。在人脈關係的推動下，我們與社區建立了值得信賴的合作夥伴關係 - 合作開發和提供有潛力改變生活的創新藥物。憑藉血液學基礎，我們將生物學專業知識與現實世界的見解相結合，推進不斷增長的罕見疾病藥物管道，反映我們所服務的人們的優先事項。 Agios 是一家商業階段的生物製藥公司，總部位於馬薩諸塞州劍橋。要了解更多信息，請訪問www.agios.com 並在 LinkedIn 和 X 上關注我們。 有關前瞻性陳述的警示說明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關 PYRUKYND® (mitapivat)、tebapivat、AG-236 和 AG-181 的潛在益處的陳述； Agios對其藥物開發的臨床前、臨床和商業進展的計劃、戰略和期望，包括PYRUKYND®、tebapivat、AG-236和AG-181； Agios 對 FDA 和歐盟委員會等監管機構審查 PYRUKYND 營銷申請的期望； Agios 的戰略願景和目標，包括 2025 年的關鍵里程碑； “預期”、“期望”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛力”、“可能”、“戰略”、“意願”、“願景”和類似表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此類陳述受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與實際情況不同例如，無法保證 Agios 正在開發的任何候選產品將成功開始或完成必要的臨床前和臨床開發階段，或者 Agios 任何候選產品的開發將成功繼續。 無法保證 Agios 業務的任何積極發展都會導致股價升值。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：流行病或其他突發公共衛生事件對 Agios 業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性，包括其正在進行和計劃的研究活動、進行正在進行和計劃的臨床試驗的能力、臨床供應當前或未來的候選藥物、當前或未來批准產品的商業供應，以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品； Agios 的臨床試驗和臨床前研究結果，包括對現有數據的後續分析以及從正在進行和未來的研究中收到的新數據；美國 FDA、EMA 或其他監管機構、臨床試驗場所的研究審查委員會和出版審查機構做出決定的內容和時間； Agios 獲得併維持必要的監管批准以及招募患者參加其計劃的臨床試驗的能力；計劃外的現金需求和支出；競爭因素； Agios 為其正在開發的任何候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力； Agios 建立和維持關鍵合作的能力；與出售其腫瘤業務相關的任何特許權使用費或與 AG-236 許可相關的任何里程碑或特許權使用費的不確定性，以及任何此類付款時間的不確定性； Agios 現金和現金等價物的使用結果和有效性的不確定性；這些風險和其他風險在 Agios 向美國證券交易委員會提交的公開文件中的“風險因素”標題下進行了更詳細的描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況，Agios 明確表示不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。 合併資產負債表數據（以千為單位） （未經審計） 2025年9月30日 2024年12月31日 現金、現金等價物和有價證券$1,257,201 $1,532,031 應收賬款淨額 5,029 4,109 庫存 32,034 27,616 總資產 1,385,705 1,663,199股東權益 1,284,330 1,540,956綜合運營報表數據（以千為單位，股份和每股數據除外）（未經審計） 截至 9 月 30 日的三個月、截至 2025 年 9 月 30 日的九個月 2024 2025 2024 收入：產品收入淨額 12,880 美元 8,964 美元$34,061 $25,768 總收入 12,880 8,964 34,061 25,768 營業費用：銷售成本$1,679 $783 $4,466 $2,905 研發 86,796 72,455 251,479 218,476 銷售、一般和管理 41,274 38,537 128,670 105,087 營業費用合計 129,749 111,775 384,615 326,468 營業損失 (116,869) (102,811) (350,554) (300,700)出售或有付款收益 — 889,136 — 889,136 出售腫瘤業務收益的里程碑付款 — 200,000 — 200,000 利息收入淨額 13,369 13,059 43,969 30,068 其他收入淨額 67 1,651 1,843 4,864 稅前淨（虧損）收入 (103,433) 1,001,035 (304,742) 823,368 所得稅費用 — 53,120 — 53,120 淨（虧損）收益$(103,433) $947,915 $(304,742) $770,248 每股淨（虧損）收益 - 基本$(1.78) $16.65 $(5.27) $13.58 每股淨（虧損）收益 - 攤薄$(1.78) $16.22 $(5.27) $13.38 用於計算每股淨（虧損）收益的普通股加權平均數 - 基本 58,139,277 56,939,403 57,846,173 56,709,318 用於計算的普通股加權平均數每股淨（虧損）收益 – 稀釋後 58,139,277 58,432,796 57,846,173 57,581,382聯繫方式：投資者聯繫方式
Morgan Sanford，投資者關係副總裁
Agios 製藥公司
[email protected]媒體聯繫人
Eamonn Nolan，企業傳播部高級總監
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