Arcturus 概述了在成本控制和推遲 KOSTAIVE BLA 的情況下將於 2026 年啟動為期 12 週的囊性纖維化研究

收益電話會議洞察：Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT) 2025 年第三季度

管理觀點

* 首席執行官 Joseph Payne 報告稱，該公司治療囊性纖維化 (CF) 的 mRNA 候選藥物 ARCT-032 的中期 II 期數據顯示，“在 6 名 I 類 CF 成人中，在 28 天內每天吸入 10 毫克劑量的治療通常是安全的且耐受性良好。”他強調說，人工智能分析的 HRCT 掃描顯示“我們第二組的六名 I 級 CF 參與者中，有四名的粘液負擔有所減少。” Payne 表示，“正在進行的第三組研究正在招募最多 6 名受試者，以評估 28 天內每天 15 毫克劑量的安全性和耐受性以及對療效終點的影響”，計劃在 2026 年上半年對最多 20 名受試者進行為期 12 週的研究。
* Payne 描述了 ARCT-810 的積極中期 II 期數據，ARCT-810 是該公司針對鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的候選藥物，並表示 Arcturus 正在“準備在 2026 年上半年與監管機構舉行會議，討論針對兒童和成人人群的關鍵試驗策略。”
* 首席執行官指出 KOSTAIVE COVID-19 疫苗通過合作夥伴 Meiji Seika Pharma 在日本商業上市，並表示該項目的美國 BLA 申請“由於 FDA 突然的監管變化以及 KOSTAIVE 在美國商業知名度的不確定而被無限期推遲”。
* 首席財務官 Andrew Sassine 表示，“截至 2025 年 9 月 30 日的 3 個月和 9 個月的收入分別為 1,720 萬美元和 7,480 萬美元，比 2024 年同期減少 2,450 萬美元和 5,470 萬美元。”他進一步解釋說，“下降的主要原因是與 CSL 合作的收入減少，反映出隨著 KOSTAIVE 成為商業產品，供應協議活動減少以及預付款攤銷減少。”
* Sassine 報告稱，“截至 2025 年 9 月 30 日止 3 個月的總運營費用為 3,370 萬美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止 3 個月的總運營費用為 5,240 萬美元”，“截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物和限制性現金為 2.373 億美元。”

展望

* Payne 表示，該公司打算“在 12 週內對最多 20 名 CF 參與者評估 ARCT-032 的每日劑量”，這項研究計劃於 2026 年上半年開始。他表示，“這項研究將收集安全性和初步療效數據。”
* 對於 ARCT-810，Payne 表示，“公司正在努力準備 2026 年上半年與監管機構的會議，討論針對兒童和成人人群的關鍵試驗策略。”
* Sassine 指出，由於額外的成本削減和 III 期囊性纖維化臨床試驗開始的延遲，“現金跑道仍延長至 2028 年”。

財務業績

* Sassine 報告稱，“淨虧損約為 1,350 萬美元，即稀釋後每股 0.49 美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的三個月內，淨虧損為 690 萬美元，即稀釋後每股 0.26 美元。”
* 本季度的研發費用為 2330 萬美元，歸因於“新冠病毒、流感和囊性纖維化項目的製造成本降低，以及新冠病毒和囊性纖維化的臨床試驗費用減少”。
* 本季度的一般管理費用為 1,040 萬美元，預計“26 財年的一般和管理費用將繼續小幅下降”。
* Sassine 強調，“公司財務狀況依然強勁，並擁有實現兩個治療項目多個近期價值創造里程碑所需的現金跑道。”

問答

* Yasmeen Rahimi、Piper Sandler：當被問及第三劑量隊列的 PK/PD 建模和 OTC 的關鍵研究計劃時。 Payne 回答說，“與數據收集有關的所有活動都將與前兩個隊列一致”，OTC 的關鍵試驗策略將涉及“與監管機構進行兩次單獨的對話，以便在成人和兒童的關鍵研究上取得一致”。
* Jake Batchelder、William Blair：詢問粘液減少是否針對細支氣管或肺泡以及 KOSTAIVE 收入指導的更新。 Payne 回答說“在下音域、下肺葉...... 由於吸入治療，首先解決並顯示粘液栓減少”，Sassine 重申對 KOSTAIVE 商業收入沒有具體指導，並指出最近向日本明治公司交付了“第四季度約 110 萬劑”。
* Boran Wang，古根海姆：被問及 15 毫克隊列的繼續/不繼續決策指標以及 12 週研究的終點。 Payne 表示，“最重要的數據集……確實是安全性和耐受性”，12 週研究的劑量選擇將取決於這些結果，成功定義為“粘液栓的持續或進一步減少”和肺功能的改善。
* Angela Chen，Canaccord：詢問了 15 mg 數據和終點的時間安排。Payne 表示預計數據將在“明年第一季度”公佈，終點與之前的隊列相同。
* Kuan-Hung Lin，富國銀行：當被問及粘液減少和 FEV1 之間是否需要明確相關性時。Payne 表示，“FDA 目前可能尚未考慮將 CT 成像作為替代終點……這將是一個支持性終點。 ”
* Lili Nsongo，Leerink Partners：被問及這項為期 12 週的研究的入組速度和全球擴張時。Payne 表示，“我們預計，隨著這些額外的站點以及對 I 類和調製器無反應者的更多訪問，入組率將會增加”，Sassine 證實這一點“在跑道指南中得到了體現”。

情緒分析

* 分析師主要關注關鍵數據發布的時間、通過/不通過的決策以及監管協調的終點，總體上持中立態度，並希望試驗設計和數據解釋更加清晰。
* 管理層在準備好的發言中保持自信和詳細的語氣，但經常提到需要進一步的數據和監管對話，使用諸如“如果數據令人信服”和“我們打算添加額外的一般健康問題”等語言。
*與上一季度相比，管理層的基調從強調即將發布的數據轉變為強調成本控制、項目節奏和監管策略，而分析師的基調仍然關注臨床和監管里程碑。

季度與季度比較

* 關鍵的 ARCT-032 12 週研究的指導時間從預計於 2025 年發布數據改為計劃於 2026 年上半年開始研究。
* KOSTAIVE 此前預計於 9 月向美國提交 BLA 申請，現已無限期推遲，商業收入重點轉向亞洲和歐洲。
* 管理層繼續強調 CF 和 OTC 平台的計劃進展，但本季度更加重視減少費用和擴大現金跑道。
* 兩個季度分析師的問題都集中在 CF 臨床終點、監管參與和項目時間表上，儘管本季度對劑量選擇和全球站點擴張進行了更明確的討論。

風險和擔憂

* 首席執行官將 KOSTAIVE BLA 在美國無限期推遲的原因歸咎於“FDA 的突然監管變化”，並將其與“不確定的商業知名度”聯繫在一起。
* 收入下降的原因是“與 CSL 合作的收入減少，反映出隨著 KOSTAIVE 成為商業產品，供應協議活動減少以及預付款攤銷減少。 ”
* 管理層承認需要進一步協調 CF 和 OTC 項目的監管，關鍵試驗細節和兒科入組的潛在年齡限制仍有待最終確定。

最後的結論

Arcturus Therapeutics 標誌著其基於 mRNA 的管道的持續進展，特別是計劃在 2026 年進行為期 12 週的 CF 研究以及對其 OTC 項目的監管參與。該公司通過加強成本控制並將資源集中在其領先的治療項目上，應對 KOSTAIVE 在美國的監管挫折和商業不確定性，旨在在 2028 年保持強勁的財務跑道，同時在來年尋求更多的臨床和監管里程碑。

閱讀完整的收益電話會議記錄 [https://seekingalpha.com/symbol/arct/earnings/transcripts]

有關 ARCTURUS 療法的更多信息

* Arcturus 治療控股公司 (ARCT) 2025 年第三季度收益電話會議記錄 [https://seekingalpha.com/article/4841539-arcturus-therapeutics-holdings-inc-arct-q3-2025-earnings-call-transcript]
* Arcturus Therapeutics：CF 挫折加劇了其 mRNA 療法的風險 [https://seekingalpha.com/article/4832606-arcturus-therapeutics-cf-setback-reinforces-the-risks-of-its-mrna-therapeutics]
* Arcturus Therapeutics 在轉型過程中取得進展：為什麼我給予保留評級 [https://seekingalpha.com/article/4825024-arcturus-therapeutics-shows-progress-amid-transition-why-i-assign-a-hold- rating]
* Arcturus 在 mRNA 候選數據上將花旗評級下調至中性 [https://seekingalpha.com/news/4508294-arcturus-stock-cut-neutral-citi]
* Arcturus 在囊性纖維化治療的中期研究數據公佈後下跌 [https://seekingalpha.com/news/4506628-arcturus-falls-after-mid-stage-study-data-for-cystic-太多纖維化-治療]