訂正 - Prime Medicine が 2025 年第 3 四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供

-- ウィルソン病 (WD) における PM577 の新しい前臨床データが AASLD で発表される。 2026 年上半期に IND および/または CTA を申請する予定で、最初の臨床データは 2027 年に予定されています --

-- PM647 をアルファ-1 アンチトリプシン欠損症 (AATD) の開発候補として指名。 2026年半ばにINDおよび/またはCTAを申請する予定で、最初の臨床データは2027年に予定されている --

-- Matthew Hawryluk博士、MBAを最高ビジネス責任者に任命し、リーダーシップチームを強化 --

-- 同社はウィルソン病戦略を紹介するために、2025 年 11 月 12 日水曜日午前 8 時 (東部標準時間) に仮想 KOL イベントを開催します --

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025 年 11 月 7 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- プライム メディシン社 (ナスダック: PRME) が同じ見出しで本日発表したリリースで、「プライム メディシンのパイプライン」の最初の段落が修正され、「プライム メディシンは、2025 年前半に WD プログラムの治験新薬申請 (IND) および/または臨床試験申請 (CTA) を提出する予定です」と記載されています。最初に発行された「2027 年前半」ではなく、「2026 年」です。修正されたリリースは次のとおりです。

新しいクラスの差別化された一回限りの治癒的遺伝子治療の提供に取り組むバイオテクノロジー企業、プライム・メディシン社（ナスダック：PRME）は本日、2025年9月30日終了の四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供しました。

「当社は、WDおよびAATDにおける肝臓を対象としたプログラム、嚢胞性線維症（CF）プログラムの推進に注力するとともに、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社との取り組みのように、当社技術の適用範囲と影響力を拡大できる追加の協力関係を模索するなど、重点戦略の実行に堅実な姿勢を保っています。」とプライム・メディシンの最高経営責任者アラン・レイン医学博士は述べています。「ここ数カ月間、当社はこれらの優先事項において有意義な進歩を遂げてきました。当社はPM647をAATDの開発候補として指名し、変異型AATDタンパク質を正常に戻すことができるクラス最高の治療法の提供に向けた重要な一歩を踏み出しました。そして今週初め、当社は最高経営責任者としてマシュー・ホーリルク博士（MBA）を迎え、社内イノベーションと高価値の戦略的コラボレーションを通じて会社を構築する深い経験を持つ上級リーダーを加えました。最近の資金調達を受けて、当社はあらゆる分野で業務を遂行し続ける良い立場にあると確信しています。私たちのパイプラインを強化し、私たちのプラットフォームの多用途性と幅広い範囲を活用して、最も壊滅的な遺伝病のいくつかを治療します。」

Reine博士はさらに「第4四半期に入ってもこの進歩は続いている。今週末、AASLDでPM577に関する新しい前臨床データを発表する予定で、プライム編集がウィルソン病に苦しむ患者の病気の原因となる変異を正確に修正できるという私たちの信念をさらに強化することになる。」と続けた。

Prime Medicine のパイプライン:

プライム・メディシンは現在、2つの最大の遺伝性肝疾患であるウィルソン病（WD）とアルファ-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を治療するための生体内プログラムを進めている。プライム・メディシンは、WDプログラムについては2026年前半に、AATDプログラムについては2026年半ばに新薬治験申請（IND）および/または臨床試験申請（CTA）を提出する予定である。両方の研究からの最初の臨床データは 2027 年に得られる予定です。

プライム・メディシンはまた、嚢胞性線維症財団の支援を受けて生体内嚢胞性線維症（CF）プログラムを推進しており、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社と提携して血液学、免疫学、腫瘍学向けのプライム編集CAR-T製品の開発に取り組んでいます。さらに、慢性肉芽腫性疾患（CGD）治療のためのPM359の第1/2相試験で治療された最初の2人の患者から得られた肯定的な概念実証データを受けて、プライム・メディシンは、この薬を必要とする患者に提供する効率的な方法を模索するために、米国食品医薬品局（FDA）との規制上の相互作用を継続する予定です。

最近のビジネスの最新情報

本日、プライム・メディシンは、米国肝疾患研究会（AASLD）肝臓会議（2025年11月7～11日）でPM577の新しい前臨床データを発表すると発表した。 最新のポスター発表の詳細は以下の通りです。

タイトル: ウィルソン病を引き起こす ATP7B p.H1069Q 変異を正確に修正した Prime Editor で治療したマウスで⁶⁴Cu PET イメージングによって検出された肝銅レベルの正常化日付: 2025 年 11 月 9 日日曜日時間: 午前 8:00 – 午後 5:00 (ET)プレゼンテーション番号: 5032セッション: 日曜最新ポスター2025 年 8 月、プライム メディシンは PM647 をその治療薬として指名しました。完全ヒト化マウスモデルにおいて、PM647 による治療は高レベルの編集効率を達成し、臨床的に適切な用量で修正アイソフォーム (M-AAT) が健康なヒトの範囲に回復することが実証されました。PM647 はプライム メディシンのユニバーサル肝脂質ナノ粒子 (LNP) を使用して送達され、同社はこれにより前臨床開発、製造、臨床開発の大幅な効率化が可能になる可能性があると考えています。

最近の企業最新情報:

2025年11月、プライム・メディシンは、マシュー・ホーリルク博士（MBA）を最高経営責任者に任命したことを発表した。ホーリルク博士は、プライム・メディシンの事業開発、企業戦略、アライアンス管理機能を指揮し、パートナーシップとコラボレーションを通じてプライム編集の範囲を拡大する同社の取り組みを推進する。プライム・メディシンは、2025年11月12日水曜日にバーチャルKOLイベントを主催する。東部時間午前8時～午前9時。このイベントは、PM577に焦点を当てたプライム・メディシンのウィルソン病戦略についての洞察を提供します。会社経営に加えて、このイベントにはイェール大学医学部教授でイェール・ニューヘブン移植センターの成人肝移植プログラムのメディカルディレクターであるマイケル・シルスキー博士が出演します。イベントはウェブキャストでライブ配信され、参加希望者はここからウェブキャストに事前登録できます。

2025 年第 3 四半期の財務結果

研究開発（R&D）費：研究開発費は、2024年9月30日に終了した3か月間では4,030万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3か月間では4,400万ドルでした。研究開発費の増加は、主にライセンスおよび知的財産の費用と施設関連費用によって引き起こされており、プライム・メディシンが生体内肝臓フランチャイズを推進することに戦略的に重点を置いていることで相殺され、肝臓のフランチャイズの優先順位が低くなりました。一般管理費（G&A）: 2025 年 9 月 30 日終了の 3 か月の一般管理費は 1,120 万ドルでしたが、2024 年 9 月 30 日終了の 3 か月では 1,410 万ドルでした。一般管理費の減少は、主に人員削減による人件費の減少によって引き起こされています。損失: 純損失は、2025 年 9 月 30 日に終了した 3 か月の純損失が 5,250 万ドルだったのに対し、2025 年 9 月 30 日に終了した 3 か月の純損失は 5,060 万ドルでした。現金ポジション: 2025 年 9 月 30 日時点で、現金、現金同等物、投資、および制限付き現金は 2 億 2,700 万ドルでしたが、2025 年 9 月 30 日に終了した 3 か月の純損失は 2 億 2,700 万ドルでした。 2024 年 12 月 31 日。

財務ガイダンス

現在の運営計画に基づいて、プライム メディシンは、2025 年 9 月 30 日時点での現金、現金同等物、および投資額 2 億 1,330 万ドルが、2027 年までの運営費と設備投資の要件に十分な資金となると予想しています。

プライムメディシンについて

Prime Medicine は、次世代の遺伝子編集療法を作成し、患者に提供することに専念する大手バイオテクノロジー企業です。同社は、汎用性が高く、正確で効率的な遺伝子編集技術である独自の Prime Editing プラットフォームを展開し、差別化されたワンタイム治癒遺伝子療法の新しいクラスを開発しています。不要な DNA 修飾を最小限に抑えながら、遺伝子内の適切な位置に適切な編集のみを行うように設計された Prime Editors は、ほぼすべてのタイプの遺伝子変異を修復し、さまざまな領域で機能する可能性があります。まとめると、Prime Editing の多用途な遺伝子編集機能は、何千もの潜在的な適応症にわたる機会を解き放つ可能性があります。

プライム・メディシンは現在、肝臓、肺、免疫学、腫瘍学といった当社の中核的重点分野を中心に編成された治験治療プログラムの多様なポートフォリオを進めています。 各中核分野にわたって、Prime Medicine は当初、一連の高価値プログラムに焦点を当てており、それぞれのプログラムは十分に理解された生物学と明確に定義された臨床開発および規制の道筋を備えた疾患を対象としており、それぞれがさらなる機会への拡大のための基盤を提供することが期待されています。当社は、時間の経過とともに、Prime Editing の広範で多用途な治療の可能性と Prime Editing プラットフォームのモジュール性を最大限に活用し、現在のパイプラインにある疾患を超えて迅速かつ効率的に拡張し、追加の遺伝性疾患、免疫疾患を含む可能性があります。がん、感染症、そして集合的に何百万人もの人々に影響を与える一般的な病気の遺伝的危険因子の標的化などです。詳細については、www.primemedicine.com をご覧ください。

Prime Medicine は、重要な情報を配布するために、その Web サイト、その X (旧 Twitter アカウント (@PrimeMedicine))、または https://www.linkedin.com/company/prime-medicine の LinkedIn プロフィールを随時使用することがあります。同社の財務情報およびその他の重要な情報は、www.primemedicine.com で入手できる Web サイトの「投資家」セクションに定期的に投稿され、アクセスできます。当社は重要な情報をその Web サイトの「投資家」セクションに投稿することがありますので、投資家は Web サイトの「投資家」セクションを確認することをお勧めします。当社の Web サイトまたはソーシャル メディアに含まれる情報、またはそれらを通じてアクセスできる情報は、このプレス リリースには組み込まれておらず、その一部を形成しません。

© 2025 Prime Medicine, Inc.All Rights Reserved.PRIME MEDICINE、Prime Medicine のロゴ、および PASSIGE は、Prime Medicine, Inc. の商標です。 ここで言及されているその他すべての商標は、それぞれの所有者の財産です。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の改正後の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、以下に関するプライム メディシンの信念と期待に関する暗黙的および明示的な記述が含まれますが、これに限定されません。 PM359 の第 1/2 相試験のデータに基づいた FDA との計画された規制上の相互作用およびそのような相互作用の結果。 CF、AATDおよびWDプログラムの継続的な開発と進歩。これには、WDプログラムについては2027年上半期、AATDプログラムについては2026年半ばにINDおよび/またはCTA申請を提出する予定の時期が含まれ、両プログラムの初期臨床データは2027年に提出される予定である。 CGD患者の満たされていない医療ニーズにPM359が対処できる可能性。研究開発プログラム、前臨床研究、および将来の臨床試験の開始、タイミング、進捗状況、および結果（それらに関連するデータのリリースを含む）。 AATD、WD、CF、CGDを含む疾患の原因となる変異を修正し、治療するプライム編集の可能性。ユニバーサル LNP プラットフォームが Prime Editor を正確に提供し、前臨床開発、製造、臨床開発の大幅な効率化を可能にする可能性。ブリストル・マイヤーズ スクイブおよび嚢胞性線維症財団とのパートナーシップ、その意図および潜在的な利点、および追加のパートナーシップを結ぶ能力。 Prime Editing テクノロジーの広範さ、およびそのビジネス、プログラム、テクノロジーの戦略的計画の実施に関する期待。 Prime Editing が何千もの潜在的な適応症にわたる機会を開拓する可能性。そしてその予想される現金滑走路。

このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の出来事や結果が、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述で明示または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性がある多くのリスク、不確実性、重要な要因の影響を受けます。前臨床および IND を可能にする研究の承認、開始、実施、および潜在的な製品候補のその他の開発要件（IND の開設や規制当局の承認の取得に関連する不確実性を含む）。新しい技術の開発と最適化、前臨床研究の結果、または将来の研究に関連して将来の結果を予測できない臨床研究に関連するリスク。 Prime Medicine が Prime Editing テクノロジーを含む知的財産権を確立および維持できる保護範囲。 Prime Medicine が将来のライセンス契約やコラボレーションを特定し、締結する能力。 Prime Medicine のキャッシュランウェイの予想スケジュールと将来の財務実績に関する期待。これらおよびその他のリスクおよび不確実性は、フォーム 10-K によるプライム メディシンの最新の年次報告書および証券取引委員会へのその後の提出書類の「リスク要因」と題されたセクションで詳しく説明されています。さらに、将来の見通しに関する記述は、本日時点でのみプライム メディシンの見解を表しており、それ以降の日付における見解を表すものとして信頼されるべきではありません。プライム メディシンは、将来の見通しを更新する義務を明示的に否認します。これらの記述は、適用される法律に基づく義務の対象となります。 かかる将来予想に関する記述の正確性については、（明示的か黙示的かを問わず）いかなる表明も保証も行われません。

投資家およびメディアの連絡先

グレゴリー・ディアボーン
プライムメディシン
857-209-0696
[email protected]

ハンナ・デレシェヴィッツ
精密AQ
212-362-1200
[email protected]

要約連結貸借対照表データ(未監査) (千単位) 9月30日
2025年12月31日
2024年現金、現金同等物および投資 $213,287 $190,442総資産 $385,012 $297,508負債合計 $223,191 $144,359株主資本合計 $161,821 $153,149

要約連結損益計算書（未監査） 3 か月終了
9 月 30 日 (千単位、株式および 1 株あたりの金額を除く) 2025 2024 収益: コラボレーション収益 — 関連当事者 $1,179 $— コラボレーション収益 46 209 総収益 1,225 209 営業費用: 研究開発 43,990 40,340 一般管理費 11,208 14,101 総営業費用 55,198 54,441 営業損失 (53,973) (54,232) その他の収益: 短期投資の公正価値の変動 - 関連当事者 1,454 215 受取利息 1,141 697 投資の増加(償却) 752 885 その他の収益 (純額) 44 (83) その他の収益合計 (純額) 3,391 1,714 帰属純損失普通株主への帰属 $(50,582) $(52,518) 普通株主に帰属する 1 株当たりの純損失 (基本株主および希薄化後) $(0.32) $(0.44) 加重平均発行済普通株式、基本株式および希薄化後 160,503,183 119,764,270