ビーライト・バイオ、イギリスの医薬品・ヘルスケア製品規制庁がティンラレバントによるシュタルガルト病治療の中間分析結果に基づく条件付き販売承認申請に合意したと発表

MHRA の対応はフェーズ 3 DRAGON の中間分析結果に基づいています トップラインの最終データは 2025 年第 4 四半期に予想

サンディエゴ、2025年11月02日（グローブニュースワイヤー） -- 臨床段階の医薬品開発会社であるBelite Bio, Inc.（NASDAQ: BLTE）は、重大な医療ニーズが満たされていない網膜変性疾患を対象とした新たな治療法の開発に注力しており、本日、英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）が、症状の治療を目的としたティンラレバントの条件付き販売承認申請を受理することに同意したと発表した。第 3 相 DRAGON 試験の中間解析結果に基づくシュタルガルト病。

Belite Bioの会長兼最高経営責任者（CEO）のトム・リン博士は「MHRAとの取り組みの結果に非常に満足している。われわれの粘り強さが、現在承認された治療選択肢のないシュタルガルト病患者への効果的な治療法の提供に近づいていることを実感しており、これはBeliteチームにとって非常にエキサイティングな時期だ」と述べた。「ティンラレバントの後期開発を進め、この疾患に対する最初の承認された治療法の提供の可能性に向けて、規制当局との協力を継続することを楽しみにしている」壊滅的な病気。」

「世界中の主要な機関からの一貫したフィードバックにより、DRAGON試験が世界的な申請と承認の可能性のための強力な基盤となることが私たちに勇気づけられます」とBelite Bioの最高医事責任者であるヘンドリック・ショール博士は述べた。

MHRAの回答は、条件付き製造販売承認申請の基準を満たす中間分析結果に基づいています。当社は、2025年第4四半期に第3相DRAGON試験の最終トップラインデータを報告する予定で順調に進んでいます。これらの結果は、完全な製造販売承認申請のためにMHRAに提出される予定です。

極めて重要な第3相DRAGON試験は、思春期のシュタルガルト病患者におけるティンラレバントの安全性と有効性を評価することを目的としたランダム化二重マスクプラセボ対照国際試験である。この試験には、米国、英国、ドイツ、フランス、ベルギー、スイス、オランダ、中国、香港、台湾、オーストラリアを含む11の管轄区域で104人の被験者が登録され、2：1のランダム化が行われた。 （ティンラレバント：プラセボ）主要な有効性エンドポイントは、安全性と忍容性の評価と並んで、萎縮性病変の増殖率です。

ティンラレバント (別名 LBS-008) について
ティンラレバントは、STGD1 の網膜疾患を引き起こし、地理的萎縮症 (GA) や進行性加齢黄斑変性症 (AMD) の疾患進行にも寄与するビタミン A ベースの毒素 (ビスレチノイドとして知られている) の蓄積を軽減することを目的とした新しい経口療法です。ビスレチノイドは、目へのビタミン A (レチノール) の供給に依存する視覚サイクルの副産物です。肝臓から目へのレチノール輸送の唯一のキャリアタンパク質である血清レチノール結合タンパク質 4 (RBP4) のレベルを低下させ、維持することによって、目に入るレチノールの量を調節することにより、ティンラレバントはビスレチノイドの生成を減少させます。ティンラレバントは、米国で画期的治療薬指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得しており、米国、欧州、日本で希少疾病用医薬品指定を取得しています。 STGD1の治療薬として日本で先駆者医薬品に指定。

Belite Bioについて
Belite Bioは臨床段階の医薬品開発会社で、特定の代謝性疾患に加え、進行性乾性AMDにおけるSTGD1やGAなど、重大なアンメットメディカルニーズのある網膜変性疾患を対象とした新規治療法の開発に注力している。Beliteの主な候補であるティンラレバントは、眼内のビスレチノイド毒素の蓄積を減らすことを目的とした経口療法で、現在第3相試験（DRAGON）と第2/3相試験で評価中である。詳細については、X、Instagram、LinkedIn、Facebook で当社をフォローするか、www.belitebio.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述に関する重要な注意事項
このプレスリリースには、将来の予想や計画に関する将来の見通しに関する記述、および歴史的事実ではない事項に関するその他の記述が含まれています。 これらの記述には、患者に対する臨床データの潜在的な影響、ビーライト・バイオの進歩および予期される前臨床活動、臨床開発、規制上のマイルストーン、製品候補の商品化、シュタルガルト病および地理的萎縮を治療するティンラレバントの能力に関する記述、および「期待」、「希望」および類似の表現を含むその他の記述が含まれますが、これらに限定されません。実際の結果は、さまざまな重要な要因の結果、将来の見通しに関する記述で示されたものと大きく異なる場合があります。 Belite Bio が医薬品候補の安全性と有効性を実証する能力を含むがこれに限定されない要因。医薬品候補の臨床結果。さらなる開発や規制当局の承認を裏付けるものではない可能性があります。関連する臨床試験を完了するタイミング、および/またはそのような臨床試験の中間/最終データを受け取るタイミング。医薬品の承認のために治験データを規制当局に提出するタイミング。 Belite Bio の医薬品候補の規制当局による承認に関して関連規制当局が下した決定の内容とタイミング。ティンラレバントの潜在的な有効性とそのリスクについては、ビーライト・バイオ社が米国証券取引委員会に提出した書類の「リスク要因」セクションで詳しく説明されています。さらに、MHRAが当社が第3相DRAGON試験の中間解析結果に基づいてシュタルガルト病治療薬としてティンラレバントの条件付き販売承認申請を提出することに同意したとしても、当社は依然として該当するすべてのデータ、文書、および手順の対象となります。すべての将来予想に関する記述は、Belite Bio が現在入手可能な情報に基づいており、Belite Bio は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事などの結果によるものであっても、将来予想に関する記述を公的に更新または修正する義務を負いません。

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