伊顿制药 (ETON) 2025 年第三季度收益记录

图片来源：The Motley Fool。

日期

美国东部时间 2025 年 11 月 6 日星期四下午 4:30

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首席执行官 — Sean Brynjelsen 首席财务官 — James Gruber 企业发展执行副总裁 — David Krempa

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风险

非经常性 Incralex（美国除外）收入 — James Gruber 表示，Incralex 在欧洲的成品销售带来的第三季度产品收入为 90 万美元，以及向 Astevi 供应的半成品库存为 240 万美元，预计不会定期出现，并可能对下一季度报告的产品总销售额产生负面影响。 基于 GAAP 的净亏损 — 该公司报告本季度净亏损为 190 万美元，而净利润为 190 万美元。去年同期为 600,000 美元。每名 Incralex 患者的收入下降 - James Gruber 指出“第三季度的付款人组合不太有利”，导致每名 Incralex 患者的收入相对于上一季度有所下降。调整后的毛利率受到影响 - 由于“美国以外的分销和与 Astevi 的供应协议的转变”，调整后的毛利率从上一年的 64% 降至 45%，第三季度调整后的毛利率低于核心历史水平水平。

要点

产品收入 - 2025 年第三季度为 2250 万美元，同比增长 129%，与第二季度相比增长 19%，这主要得益于 Alkindi Sprinkle、kerglumic Acid 以及最近收购的 Incralex 和 Galzin。现金生成 - 本季度运营现金流为 1200 万美元，包括 Astevi 为 Incralex 国际版权支付的 430 万美元。毛利率 - 调整后毛利率为45%，低于去年同期的 64%，其中美国以外的 Incralex 过渡成本被认为是一个主要因素；管理层预计第四季度调整后毛利率约为 70%。调整后 EBITDA - 290 万美元，受到非经常性 Incralex 过渡成本的影响，管理层指导未来时期的 EBITDA 更高。净亏损 - GAAP 净亏损为 190 万美元，即每股 7 美分，而去年净利润为 600,000 美元，即每股 2 美分；本季度非 GAAP 净利润为 150 万美元，即每股 4 美分，而上一年为 190 万美元，即每股 7 美分。 Incralex 患者数量——截至 8 月份，美国净活跃患者数量达到 100 名（比计划提前 5 个月），由于新增患者被超龄患者抵消，该季度保持持平；下个月目标是 110 名患者。 管道/监管里程碑——FDA 接受 ET600 NDA，PDUFA 日期为 2 月 25 日； ET700（缓释 Galzin）PET 研究将于下季度开始，预计将于 2026 年获得顶线数据；计划于 2026 年提交修订版 Kindivy 配方，以解决年龄标签扩展问题，FDA 可能会在 2027 年获得批准。 业务开发——正在对两项超罕见疾病产品的潜在收购进行后期讨论，目标是在 2026 年再推出至少两种产品；管理层表示对尽快完成交易充满信心。现金头寸——截至期末现金为 3710 万美元，支持有机增长和潜在收购。产品渗透——估计 5,000 名美国目标肾上腺功能不全患者中，只有不到 15% 已转用 Alkindi 和 Kindivy，这表明剩余的市场机会很大。

摘要

伊顿制药公司（纳斯达克股票代码：ETON）在采用新收购的和传统的罕见疾病疗法的推动下实现了创纪录的季度收入和显着的环比增长。该公司实现了可观的运营现金流并保持了强劲的现金储备，为通过收购进行战略扩张提供了能力。 管理层将持续的监管和管道里程碑（包括预期的标签扩张和新产品发布）视为未来增长的主要驱动力。

Sean Brynjelsen 强调，美国和欧盟之间协调 Incralex 标签的努力可能“可能使 Incralex 的市场机会增加大约五倍”，等待 FDA 计划于 2026 年进行的讨论和研究启动。ET600 产品如果获得批准，将成为第一个用于儿童中枢性尿崩症的口服液体去氨加压素制剂，库存生产和商业规划已经在进行中，预计在 PDUFA 日期后迅速推出。 Brynjelsen 表示，它“愿意接受修订后的 Kindivy 配方的标签扩展”，等待即将进行的生物等效性研究的成功完成和审查，管理层预计该研究可能会在 2027 年扩大儿科采用范围。James Gruber 表示，排除非经常性的美国以外 Incralex 活动，美国调整后的核心毛利率“本季度略高于 70%”，这表明一旦过渡效应消退，就有潜在的盈利潜力。 产品发布、监管提交和临床在具体的管理层意见和概述的运营优先事项的支持下，预计里程碑将在 2026 年实现利润率扩张和营收增长。

行业术语

PDUFA 日期：FDA 根据《处方药使用者费用法案》规定的完成新药申请审查的截止日期。调整后 EBITDA：利息、税项、折旧和摊销前利润，不包括经管理层核对的某些非经常性或非现金费用。生物等效性研究：测试新药配方在体内是否与现有批准配方相似的临床试验。年龄结束：达到年龄后停止治疗的患者成年或长大的儿科适应症资格，特别是与罕见疾病治疗相关。 峰值销售：在当前或预计的市场条件下药品预期的最高年销售水平。

完整的电话会议记录

肖恩·布林耶尔森：谢谢大卫。大家下午好，感谢大家今天加入我们。我很高兴报告公司又一个创纪录的季度收入同比增长三位数。我期待更详细地讨论潜在驱动因素，并强调我们帮助实现这一增长的一些举措。此外，我们的开发活动取得了重大进展，这些进展没有反映在本季度的数据中，但将推动我们的收入和盈利增长在多年内达到预期目标。第三季度产品收入为2250万美元，同比增长129%，环比增长19%。

这是我们产品收入连续第十九个季度实现连续增长，主要得益于 Alkindi Sprinkle 和 Kerglumic Acid 的同比强劲增长，以及最近收购的产品 Incralex 和 Galzin 的新增产品，这两种产品都领先于我们的交易模型。Alkindi Sprinkle 多年来一直实现可靠的增长，并且没有停止的迹象。Kerglumic Acid 此前已趋于稳定，但最近几个月我们增加了一些新患者，这有助于实现同比增长，这很好。除了实现营收外，我们仍然关注盈利能力。我很高兴地告诉大家，我们本季度的运营产生了 1200 万美元的现金。

伊顿致力于控制我们的开支，我很自豪地报告，尽管我们的收入快速增长，但我们能够从第二季度到第三季度连续减少调整后的销售、管理及行政费用。持续控制我们的运营开支以及强劲的收入增长将使我们的利润率大幅扩张。我们报告本季度调整后的 EBITDA 为 290 万美元，这一数字受到一些非经常性 Incralex 美国以外过渡成本的拖累，詹姆斯将提供更多详细信息。我们预计在未来几个季度将实现更强劲的 EBITDA。现在转向具体产品的评论。我将从 Incralex 开始，它是我们今年最大的收入贡献者。

Incralex 的收入和患者数量继续远远超出我们对该产品的最初预测。在我们收购之前，该产品和病情的认知度较低。 我们在提高教育和意识方面所做的努力得到了回报，使我们今年迄今为止实现了显着增长。我们的商业团队在重新启动方面做得非常出色。通过我们的罕见病专家与医疗保健提供者的联系、我们的会议参与和同行演示，以及与患者和患者倡导团体的密切合作，我们能够在几个月内大幅提高意识并增加产品使用。

当 Eton 于 2024 年 12 月接管该产品时，只有 67 名活跃患者正在接受治疗。到 8 月，我们已经达到了 100 名患者的目标，比计划提前了 5 个月。在过去三个月中，我们继续增加了一些新患者，但我们看到同期有更多患者因年龄增长而停止治疗，这导致我们的净活跃患者数量相对稳定在 100 左右。在严重的原发性胰岛素生长样因子一缺乏症中，成功不仅取决于有多少患者患者正在接受治疗，但除此之外，真正影响结果的是治疗开始的时间以及治疗的优化程度。

关键生长窗口期间的早期启动和适当的药瓶利用是治疗期间效率最大化的关键。由于我们在 12 月过渡期间继承了几名老年儿科患者，因此我们看到该队列中出现了一大批超龄儿童。我们的重点仍然是扩大新患者的开始并通过早期诊断和优化剂量来推动增长，以确保每位患者充分发挥治疗潜力。我们相信这些努力将延长平均治疗持续时间。我预计将继续让新患者接受治疗并继续增加净患者人数。提醒一下， Incralex 被批准用于 2 岁及以上患有严重原发性 IGF-1 缺乏症的儿科患者。

这些患者身材极矮，需要补充 IGF 才能成长。Incralex 在生长过程中对增加患者身高非常有效，但一旦患者达到成年身高（通常在 18 岁左右），就不再需要了。我们相信，通过我们正在进行的教育和宣传活动，我们将开始看到患者在生命早期被诊断出来，这可能会导致更长的治疗持续时间。伊顿对该产品的长期增长机会充满信心，并且我们预计将在 2020 年继续改造更多估计的 200 名患者。符合当前标签的美国。

此外，我们仍然致力于通过协调美国和欧盟对严重原发性 IGF-1 缺乏症的定义，扩大对更多有需要的儿童的治疗。上个月，我们向 FDA 提交了会议请求，其中包含我们拟议的临床研究，以支持协调。我们预计在 12 月之前收到 FDA 的反馈，如果他们同意，我们将在 2026 年启动这项研究。鉴于过去 15 年收集的欧洲患者注册数据，我们认为 Incralex 是一种安全的药物对 IGF-1 水平在负二到负三标准差之间的患者进行有效治疗。我们相信我们提出的研究将为 FDA 证实这一点。

如果成功地协调标签，它可能会将 Incralex 的市场机会增加大约五倍。Alkindi 是我们第三季度收入增长的另一个主要贡献者，我为该团队持续实现持续增长的能力感到自豪。如您所知，从 1 月份开始，我们将 Salesforce 分为两个团队，其中一个团队现在 100% 致力于儿科内分泌学。我们认为它为 Alkindi Sprinkle 的强劲表现做出了贡献，2025 年是该产品的这是市场上的第五个日历年，并且从接受治疗的患者数量和新患者转诊数量来看，仍有望成为其历史上最强劲的一年。

到目前为止，我们还没有看到 Kindivy 上市后对 Alkindi 的任何蚕食。虽然 Alkindi 继续强劲增长，但我们开发并推出 Kindivy 是为了满足不喜欢 Alkindi 颗粒质地或更喜欢液体剂型便利性的患者的需求。Kindivy 是第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的氢化可的松口服溶液。Kindivy 可以根据患者需求进行简单而准确的剂量调整，并且不需要冷藏、混合或摇动。 FDA 批准 Kindivy 用于 5 岁及以上患者。

由于配方中三种非活性成分联合使用时的现有安全数据有限，该机构限制了年龄。不幸的是，对该产品最大的未满足需求是五岁以下的幼儿，因此，标签限制对 Kindivy 的采用造成了压力。不过，我们的团队一直在制定计划来解决这个问题。今年夏天，当我们第一次听说 FDA 的限制时，我们立即开发了一种新配方，其含量大大降低9月份，我们与FDA召开了一次会议，讨论这个新配方。

我们相信这次会议取得了成功，因为 FDA 表示他们愿意接受我们修订后的配方的标签扩展。作为回应，我们将进行一项生物等效性研究，计划于 2026 年 1 月开始，我预计在 2026 年提交新配方作为我们现有 NDA 的补充。FDA 表示对该配方进行为期 10 个月的审查，因此这可能会在 2027 年获得批准。我们相信这种标签扩展将显着加速该产品的采用。目前的 Kindivy 标签，我们继续看到我们的肾上腺功能不全特许经营权具有吸引力的长期增长。

Eton 在美国估计的 5,000 名目标患者中仅完成了不到 15% 的转化，因此我们看到了漫长的增长道路。我们仍然有信心 Alkindi 和 Kindivy 可以结合当前的 Kindivy 标签实现超过 5000 万美元的峰值销售额，如果标签扩展，最终会达到更高的水平。本季度我们产品组合中的另一个亮点是 Galzin。正如我提到的，我们对这一业绩非常满意。Eton 现在有 200 多个活跃的患者患者数量，这是我们最初设定的 2025 年底目标。该产品的持续增长远远超出了我们最初的预期，我们对团队为支持此次重新推出所做的努力感到非常高兴。

在我们积极将 Galzin 商业化的八个月期间，我们对医生和患者对该产品的认知度很低感到惊讶。尽管 Galzin 是 FDA 批准的唯一一种治疗威尔逊病的锌疗法，但许多患者和处方者并不知道它，误导或错误地认为该产品在 2020 年之前的短缺和随后缺乏推广后已停产。我们认为这种低认知度对长期增长前景是积极的Galzin：虽然我们需要对市场进行教育，但很明显，当我们向患者、医疗保健从业者和护理人员提供信息并提高对这种关键药物的认识时，这代表着巨大的增长机会。

我们进入威尔逊病领域受到了患者和医疗保健提供者的热烈欢迎。在我们重新推出之前，很少有药房备有 Galzin。自付费用很高，而且缺乏帮助患者完成保险流程的支持服务。我们现在实施了全面的患者支持服务，增加了获得药物的机会，并大幅降低了患者的自付费用。这些变化引起了患者社区的共鸣，我们听到了对新计划的强烈积极反馈和赞赏。我们的团队参加了威尔逊病协会年度峰会，患者、护理人员和顶尖医生齐聚一堂，讨论该疾病的诊断、治疗和管理。

我们的团队能够与众多患者和处方医生进行接触，帮助提高认识，让我们有机会更好地了解患者和处方医生所面临的困境。努力了解患者、护理人员和医疗保健提供者的需求是我们的首要任务，也是我们成为威尔逊病社区拥护者的愿景。我们扩大的访问范围和患者支持服务对威尔逊病患者产生了重大影响，我们认为我们可以通过我们的缓释剂 ET700 对他们的生活产生更大的影响加尔津的版本。

目前，Galzin 每天服用 3 次，患者前后均禁食，这种繁琐的治疗方案会导致很高的不依从率。伊顿公学直接从患者和护理人员那里得知当前的给药方案是多么具有挑战性。我们知道人们对缓释版本非常感兴趣。 Eton 正在快速开展工作，并在 ET700 的开发方面取得了有意义的进展。我们已经开发了一种专有配方，申请了专利，并与 FDA 会面讨论监管途径。我们现在即将生产临床研究供应并开始我们的临床计划，我们的正电子发射断层扫描或 PET 研究计划于第一季度开始。

这项研究是一项概念验证研究，旨在验证我们专有的延迟释放制剂能够有效阻止用药频率较低的患者的铜吸收。我们预计在 2026 年收到这项研究的主要结果，如果呈阳性，它将支持在今年晚些时候启动剂量范围和关键临床研究。回到我们的儿科内分泌产品组合，在本季度，当 FDA 接受我们的 ET600 NDA 提交时，我们得到了另一个好消息。审查并指定 2 月 25 日 PDUFA 日期。我们开发 ET600 是为了直接响应儿科内分泌学家对去氨加压素口服溶液治疗中枢性尿崩症的未满足需求。

如果获得批准，ET600 将是第一个可用的口服液体制剂，并且将允许治疗儿科患者所需的小而精确的可滴定剂量。该产品的审查似乎进展顺利，我们安排了风险库存的生产，为 PDUFA 目标行动日期后不久的预期商业上市做准备。上市前的营销活动，包括关键思想领袖参与、顾问委员会和患者焦点小组也在进行中。我们最近在全国远藤会议。我们不断听到积极的反馈和对该产品的强烈兴奋。

由于 ET600 与 Alkindi、Kindivy 和 Incralex 具有相同的儿科内分泌呼叫点，Eton 可以利用我们良好的关系和现有的商业足迹，我们预计明年推出后能够迅速起步。考虑到我们的商业产品未来的增长机会以及今天讨论的有吸引力的管道和标签扩展机会，很明显，我们的业务在未来许多年将实现非常有吸引力的长期增长。但是，我们相信我们可以通过以下方式加速我们的增长：额外的业务发展交易。我仍然相信，我们拥有必要的技能和能力来执行创造价值的收购，并相信我们的业绩记录不言而喻。

我们将继续探索收购其他战略一致的极罕见疾病产品的机会，伊顿公学将在这些产品中增加价值。我们的资产负债表上有 3700 万美元的现金，以及已经产生强劲 EBITDA 的多元化增长业务，我们有足够的能力为大大小小的收购提供融资。我们将继续利用优势地位和我们的惯常纪律来抓住机会。2025 年对我们来说是转型的一年，突出表现在三个高价值商业产品的推出、创纪录的产品销售和盈利水平以及提交 ET600 的 NDA。我们将继续全速前进，以强劲的势头结束这一年，并为我们创造更加令人印象深刻的 2026 年做好准备。

明年，我们预计将出现一些重要的里程碑，包括 Alkindi Sprinkle、Incralex、Galzin 和 Kindivy 的收入持续强劲增长、盈利能力提高和营业利润率扩张、ET600 的预期推出、Kindivy 修订配方的提交、ET700 试点研究的完成以及 Incralex 标签协调临床研究的启动。如您所见，我们将迎来一些非常激动人心且充满事件的季度，我们期待着让你们所有人了解我们的最新进展。我们感谢你们一直以来的支持。接下来，我将把它交给我们的首席财务官詹姆斯来讨论财务状况。詹姆斯？

James Gruber：谢谢肖恩。与 2024 年的 1030 万美元相比，我们第三季度的收入增长了 118%，达到 2250 万美元，收入主要由这两个时期的产品销售组成。第三季度收入包括向 Ipsen 和 Astevi 出售成品库存的 90 万美元产品收入，以促进 Incralex 在某些欧洲国家的所有权过渡，这些销售预计将是非经常性的。 此外，240万美元的收入来自Astevi的半成品Incralex库存的初始装载订单。当Eton将前美国Incralex的权利转让出去时，它与Astevi签订了长期供应协议，根据该协议，Eton将以固定转让价格向Astevi提供半成品。

该公司预计这些持续的采购将产生大约 2 至 300 万美元的年收入。但是，订购模式可能不一致，并且不会每个季度都会发生。本季度的收入增长主要是由 Alkindi Sprinkle 和 kerglumic Acid 的销售额增加以及 Incralex 和 Galzin 的销售额增加推动的。虽然 Sean 提到 Incralex 净活跃患者数量相对持平，但我们看到第三季度的付款人组合不太有利，这导致与第二季度相比每位患者的收入较低季度。

伊顿预计，第四季度美国产品销售额将继续环比第三季度增长，但考虑到第三季度 Incralex 相关的部分美国以外收入预计不会重现，第四季度产品总销售额可能与第三季度持平或略有下降。 第三季度的销售成本为 1460 万美元，而 2024 年为 400 万美元，由于销量增加而增加了 1060 万美元，以及与销售相关的成本约 740 万美元。 Incralex 在美国以外的分销的过渡。

第三季度调整后毛利润为1020万美元，调整后毛利率为45%，而上年同期调整后毛利润为660万美元，调整后毛利率为64%。该季度调整后毛利率受到Incralex美国以外相关成本的负面影响，包括美国以外分销的过渡以及与Astevi的供应协议。该公司预计第四季度调整后毛利率约为70%。该季度的研发费用为 110 万美元，比上年同期增加 60 万美元，主要是由于与 ET700 和 ET800 开发活动相关的费用增加。

本季度的一般和管理费用为 810 万美元，而上年同期为 530 万美元，主要是由于产品广告和上市年促销费用增加、股票薪酬费用增加，以及由于一般和行政人员数量增加而导致的薪酬和福利费用增加。与 2025 年第二季度相比，一般和管理费用减少了 160 万美元。在调整后的基础上，消除了股权激励、交易相关成本和其他一次性费用的影响，一般及行政费用为 690 万美元，而去年同期为 430 万美元，2025 年第二季度为 760 万美元。我们很高兴看到支出连续下降。

正如我们之前所讨论的，今年上半年与我们的三款产品发布相关的一般管理费用有所增加，我们预计下半年调整后的一般管理支出将大幅降低。2025 年第三季度调整后的 EBITDA 为 290 万美元，而 2024 年为 200 万美元。本季度公司净亏损总额为 190 万美元，而去年同期的净收入为 60 万美元。本季度基本和稀释份额为 7 美分，而上年同期基本和稀释份额净利润为 2 美分。

按非公认会计原则计算，我们报告的 2025 年第三季度净利润为 150 万美元，上年同期为 190 万美元，2025 年第三季度摊薄后每股收益为 0.04 美元，上年同期为 0.07 美元。伊顿第三季度手头现金为 3710 万美元，本季度运营现金流为 1200 万美元。其中包括 430 万美元从 Astevi 收到的 Incralex 国际版权付款。我们对第三季度业绩的评论到此结束。然后，我们会将其转回运营商进行问答。

接线员：谢谢。此时我们将进行问答环节。提醒一下，要提问，您需要在电话上按 11，并等待您的名字被宣布。要撤回您的问题，请再次按 11。我们的第一个问题来自 Craig Hallum 的 Chase Knickerbocker 线路。您的线路现已接通。

蔡斯·尼克博克：下午好。 感谢您提出问题。詹姆斯，也许首先是一个快速的问题。如果您取消这些库存运输的 2 至 300 万美元的美国境外相关收入，然后计入销货成本 (COGS) 的相关成本，您能否告诉我们美国核心业务的预计毛利率是什么样的？

James Gruber：当然。所以调整了 GAAP 毛利率，所有与美国前 Incralex 活动有关的信息为 35%。调整后为 45%。如果我们删除所有 Incralex 在美国以外的活动，则该季度的毛利率略高于 70%。

Chase Knickerbocker：明白了。谢谢。然后 Sean，也许就像我们思考 Alkindi 的重新加速一样，这真的只是 Salesforce 的那种重新关注吗？你知道，只是专注于儿科内分泌学？还是有其他驱动因素，你会指出截至 25 年迄今为止连续收入增长如何加速？

Sean Brynjelsen：我认为大杠杆肯定是儿科内分泌小组的重点。第二个方面，你知道，我想说我们的医生对这个产品感到满意。他们知道它有效。这是一个有早期采用者的产品。你有后期采用者，我们看到很多后期采用者和那些现在采取观望态度的人。你知道，他们相信它，我想说我们会继续在可预见的未来增加患者。这不是一个完美的产品。这就是我们推出液体版本的原因，所以我们希望能够提供该产品。

我们认为这将真正推动混合增长，但现在，除了 Kindivy 之外，Alkindi 患者也在稳步增加。正如我们在电话会议中所说，我们没有看到太多的蚕食。实际上，这是累加性的。

Chase Knickerbocker：明白了。然后也许就在 Incralex 上。首先，如果您不介意的话，您能否提供自 8 月份以来的总增加数字，以便我们能够了解需求的产生？然后是第二，在 Incralex 上。您知道，您可以向我们提供的任何其他想法或细节，就您提交给 FDA 的试验设计而言，我们正在等待听到反馈，您知道，时间表、患者数量之类的事情。你在想。

Sean Brynjelsen：就数字而言，我们大致处于上次通话的位置，这与广告数量有关。但是后来我们有很多人离开了，但现在我们看到了更多广告。就在过去一周，我们刚刚在新脚本方面看到了一些广告。所以，你知道，我们将看看我们是否可以在下个月底之前达到 110 的数字。而且，你知道，但我想说我们非常高兴整个产品。我们知道它会放慢一点，但就人们使用和关闭产品的时间而言，它有点不稳定。

我们在第一季度有了显着的增长，进入了第二季度。就是这样。然后关于临床，我们已经提交了。我们预计在未来几周内得到 FDA 的反馈。我确实认为这将是有利的。而且，希望我们可以在明年上半年开始招募患者。

Chase Knickerbocker：我的最后一个。也许就在我们开始展望 2026 年、你们准备预算时，您愿意向我们提供关于您对明年营收增长的看法吗？您知道，从百分比的角度来看，就营收增长而言，这条街看起来像是在 20 岁左右。我的意思是，您有什么愿意给出的初步想法吗？ '26？

Sean Brynjelsen：当然。我会让 David 来回答这个问题。

David Krempa：嗨，Chase。正如我们在准备好的发言中所说，您知道，我们预计 Incralex、Galzin、Alkindi、Kindivy 将继续显着增长。因此，我们预计健康增长，但我们还不会提供任何直接指导。当我们报告第四季度的数据时，我们将与您分享一些内容。

Chase Knickerbocker：明白了。谢谢你们，伙计们。

大卫·克雷帕：谢谢。

接线员：我们的下一个问题来自 B.Riley 的 Madison El-Saadi。您的线路现已开通。

Madison El-Saadi：大家好。下午好，感谢您回答我们的问题，并对所取得的进展和多项积极的更新表示祝贺。关于 Incralex 美国注册中心的问题。这是否会在全球注册中心试验中活跃的同一地点进行？ 该全球注册表中有一些站点位于美国。

Sean Brynjelsen：麦迪逊，只会在美国。只会在美国网站。我们不会在海外招收人员。

Madison El-Saadi： 是的。它会在全球注册表中激活的不同站点上吗？我认为大约有七个美国站点作为该全球注册表的一部分处于活动状态。

David Krempa：麦迪逊，这可能是不同的站点。如果其中一个站点确实在负二到负三标准差内拥有有意义的患者数量，我们会考虑添加它们。但它可能是美国境内的不同站点。

Madison El-Saadi： 明白。然后，也许您可​​以评论一下，在我们展望今年年底甚至明年及以后的情况下，您对潜在业务发展机会的重要性或排名如何。

肖恩·布林杰尔森：嗯，我现在想说，他们很强大。我们正处于后期讨论中。我们一直在与两方进行后期讨论。我们希望在今年年底前完成一些工作。如果没有，那会在之后不久完成。显然，在你签署之前什么都不会做，但这些都是极其罕见的疾病产品。它们处于后期阶段，非常适合战略。我们认为他们会补充，你知道，在接下来的十二到二十四个月内将获得可观的收入。所以，你知道，我们会看看会发生什么，但这一直是我们战略的核心部分，因为一家公司要进行正确的收购。显然，我们不仅仅是为了收购而收购。

它们必须是合适的。无论有没有收购，我们都会继续增长。我们有一个很好的，你知道的，内部产品管道，但我相信我们会完成交易。我想说，明年我们将至少推出两款新产品。

Madison El-Saadi： 明白了。这很有帮助，Sean。谢谢。

肖恩·布林杰尔森：谢谢。

接线员：我们的下一个问题来自 H.C.Wainwright 的 Swayampakula Ramakanth 线路。您的线路现已开通。

Swayampakula Ramakanth：谢谢。下午好，Sean、James 和 David。关于 Incralex 的简单问题。您知道，您说过，当您给某些患者用药时，有些患者停药了。所以一般来说，您知道停药的原因是什么？而且，您知道，是否需要您的 Salesforce 或一些额外的详细信息，您知道，以阻止停止用药？

David Krempa：嗨，RK。主要是患者年龄增长。所以停药几乎是误导性的。所有的孩子都会继续服用它，直到他们停止生长。所以通常在 18 岁左右，他们就会衰老。他们不再需要它。所以这是预期的，正常的，你总是会得到它。这是绝大多数的停药。我们很少看到你所认为的传统停药，即有人在成年或完全成熟之前停止接受治疗高度。主要是因为没有其他选择。这不像阿尔金迪那样，他们试图去做其他事情。所以这主要是老化问题。我认为我们正在开始更好地推广和教育市场。

我们认为我们得到的患者诊断较早。因此他们的治疗总持续时间会更长。你知道，无论何时开始，他们都会在 18 岁左右衰老。但如果我们能让他们更早诊断并开始治疗，这将为患者带来更好的结果。而且他们接受治疗的时间也会更长。所以我们认为我们的平均年龄比我们年初继承业务时要低得多。

Swayampakula Ramakanth：好的。谢谢你。而且，詹姆斯，你知道，你指导第四季度的毛利率为 70%。但总的来说，如果我开始考虑从 25 年和 26 年到 28 或 29 年，当你开始看到 Kindivy 的新配方出现时，你知道，在那段时间内毛利率的节奏是什么？

James Gruber：就我们的情况而言，我们之前已经说过。我们认为到 2028 年我们可以达到 75% 以上。我们如何实现这一目标，因为我们的大部分产品收入增长都集中在我们在 Kindivy、Alkindi 和 Incralex 拥有更多经济的产品中。该产品组合更多地转向那些高利润率产品，这将在未来几年继续提高我们的利润率。

Swayampakula Ramakanth：最后一个问题。 肖恩，一般来说，你知道，你的产品的定价能力有多大？而且，你知道，你是否看到来自政府或一些私人付款人的任何压力？

Sean Brynjelsen：不。我想说的是，与患者数量相比，我们总是试图在定价方面处于较低端。因此，我们是一家以适当定价产品而自豪的公司。我们不相信所有的定价讨论都会落到孤儿药产品上。你知道，我们谈论的许多疾病只有几百名患者。所以他们开始向这些疾病施加压力......

Swayampakula Ramakanth： 谢谢。感谢您回答我的问题。

肖恩·布林杰尔森： 谢谢，RK。

接线员：我现在没有提出任何进一步的问题。我要感谢您参加今天的会议。节目到此结束。您现在可以断开连接。

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*股票顾问于 2025 年 11 月 3 日返回

本文是为 The Motley Fool 制作的本次电话会议的文字记录。虽然我们努力实现“愚蠢的最佳”，但此文字记录中可能存在错误、遗漏或不准确之处。本文的部分内容是根据 The Motley Fool 的见解和投资方法使用大型语言模型 (LLM) 创建的。它已经过我们的 AI 质量控制系统的审核。由于 LLM（目前）无法拥有股票，因此它在提到的任何股票中都没有头寸。与所有在我们的文章中，The Motley Fool 不对您使用这些内容承担任何责任，我们强烈鼓励您自己进行研究，包括亲自听电话和阅读公司的 SEC 文件。请参阅我们的条款和条件了解更多详细信息，包括我们的强制性资本化免责声明。

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