argenx 在 AANEM 和 MGFA 上展示新数据，强调 VYVGART 对重症肌无力患者的优势和广泛益处

VYVGART 在 ADAPT SERON 中证明了对所有 AChR-Ab 血清阴性 gMG 亚型具有临床意义的益处，支持致病性 IgG 在疾病活动中的广泛作用最终 ADAPT SC+ 结果显示，约 60% 的 VYVGART gMG 患者实现了最小症状表达 (MSE)，其中 88% 的 MSE 持续至少 4 周真实世界数据显示，>70% 接受 VYVGART 治疗的患者症状明显减轻使用糖皮质激素同时保持临床获益太平洋时间 2025 年 10 月 29 日上午 8:00荷兰阿姆斯特丹 – argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布推出新数据，进一步强调 VYVGART® 的有效性和安全性（IV： efgartigimod alfa-fcab 和 SC 或 Hytrulo：efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）在 10 月 29 日至 11 月 1 日在旧金山举行的 2025 年美国神经肌肉和电诊断医学协会年会 (AANEM) 和美国重症肌无力基金会 (MGFA) 科学会议上针对全身性重症肌无力 (gMG) 患者人群， 2025.这些数据呈现了针对乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 血清阴性患者的 ADAPT SERON 试验的关键 3 期结果、针对青少年的 ADAPT Jr 研究的中期结果、显示接受 VYVGART 治疗的患者中类固醇使用显着减少的真实世界索赔分析、VYVGART SC 治疗的长期结果（大多数患者实现了最小症状表达 (MSE)），以及一系列其他重要的结果总的来说，这些数据提供了强有力的证据，证明 VYVGART 具有改善所有 gMG 患者群体预后的潜力。“我们的最新数据反映了 argenx 的雄心，即为全球所有 MG 患者带来变革性影响，无论 MG 疾病亚型如何，随着时间的推移，持续快速、显着的功能改善，”argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士、博士说。“每一项新的 VYVGART 研究都在MG 正在为寻求恢复生活质量和恢复正常日常活动的患者重新定义治疗标准，其中很大一部分人达到了这一标准。我们还没有完成。”迄今为止第一项针对 AChR-Ab 血清阴性 gMG 的专门研究证实，VYVGART 有潜力成为 gMG 患者的一种有针对性、有效且安全的治疗方法，无论自身抗体状态如何（MGFA 口头演示 #101） 3 期 ADAPT SERON 研究达到了其主要终点（p 值 = 0.0068），表明接受 VYVGART 治疗的 AChR-Ab 血清阴性 gMG 患者与安慰剂相比，4 周后在 MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）总分方面取得了统计学上显着的改善。在总体人群中，接受 VYVGART 治疗的患者相对于基线的平均变化为具有临床意义的 3.35 分改善。第 4 周。MG-ADL 评分的这些积极结果意味着患者在呼吸、进食、视力和运动功能中的一项或多项能力得到显着改善。接受 VYVGART 治疗的患者的 MG-ADL 和 QMG（定量重症肌无力评分）的改善在整个人群和所有患者亚组（MuSK+、LRP4+、三重血清阴性 gMG）的后续治疗周期中越来越明显。VYVGART 在整个人群中的耐受性良好AChR-Ab 血清阴性亚型，与 AChR-Ab 血清阳性 gMG 和其他适应症患者的既定安全性一致。未发现新的安全问题。正在进行的 ADAPT SERON 研究结果表明，无论自身抗体状态如何，致病性 IgG 都是患者亚型中 gMG 的潜在驱动因素。argenx 计划与美国 FDA 分享这些结果，并寻求扩大 VYVGART 标签以包括所有三种亚型的成人 AChR-Ab 血清阴性 gMG 患者。“ADAPT SERON 试验表明，efgartigimod 显着改善了日常功能，标志着该领域和寻求更好疾病控制的血清阴性患者的重要进步。尤其是血清阴性 gMG 患者历来缺乏有效的治疗选择。 总的来说，这些研究结果强调，efgartigimod 有潜力为患者带来有意义和渐进的益处，无论抗体状态如何，通过持续治疗增强其治疗效果，”北卡罗来纳大学教堂山医学院神经病学系医学和联合健康神经病学（神经肌肉疾病）教授兼 ADAPT SERON 试验首席研究员 James F.Howard Jr. 医学博士说。解决未满足的需求青少年 gMG 患者（MGFA 口头报告 #113）2/3 期 ADAPT Jr 研究的中期结果表明，VYVGART 改善了患有 gMG 的青少年（12-17 岁）的预后，为解决高未满足需求的患者群体提供了潜力。总 IgG 和 AChR-Ab 水平的降低与成人 gMG 患者的结果相似。VYVGART 具有良好的耐受性且具有良好的安全性资料。减少现实世界实践中类固醇的使用（MGFA 口头演示#100）一项使用现实世界证据的回顾性队列研究表明，长期 VYVGART 治疗与成人 gMG 口服糖皮质激素 (GC) 使用量的大幅和逐步减少相关。大多数患者 (72.5%) 实现了有意义的类固醇逐渐减量 - 定义为每天比基线减少至少 1 毫克。18 岁时几个月后，接受 VYVGART 治疗的患者的平均每日 GC 剂量减少了 50% 以上（从 16.6 至 7.5 毫克/天），其中大多数患者 (55%) 接受的平均每日 GC 剂量为 5 毫克/天或更少，30% 的患者未接受 GC。在现有数据的患者中观察到 MG-ADL 评分改善约 5 分，支持在维持疾病的情况下逐渐减少类固醇的临床益处在长期治疗中展示持续的 MSE 和良好的安全性（AANEM 海报演示#12）ADAPT-SC+ 开放标签扩展研究的最终结果表明，VYVGART SC 在 459.4 名参与者年的随访和最多 33 个治疗周期中具有良好的耐受性。 AChR-Ab+ 参与者早在第 1 周就持续到第 163 周，其中 163.59.2% 的 AChR-Ab+ 参与者至少达到一次 MSE（MG-ADL 评分为 0 或 1），而其中 88.1% 的参与者至少持续 4 周维持最低症状表达。长期使用没有发现新的安全信号。有关 2025 年 AANEM 年会上提供的数据的更多信息，请参阅这里。重要安全信息什么是 VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)？
VYVGART 是一种处方药，用于治疗全身性重症肌无力，这种疾病会导致全身肌肉容易疲劳和虚弱，适用于乙酰胆碱受体蛋白抗体呈阳性（抗 AChR 抗体呈阳性）的成年人。
 
重要安全信息
如果您对 efgartigimod alfa 或 VYVGART 中的任何其他成分严重过敏，请勿使用 VYVGART。VYVGART 可能会导致严重的过敏反应和血压下降，导致昏厥。
 
VYVGART 可能会导致严重的副作用，包括：感染。 VYVGART 可能会增加感染风险。最常见的感染是尿路和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发烧、发冷、尿频和/或尿痛、咳嗽、鼻道/鼻窦疼痛和堵塞、喘息、气短、疲劳、喉咙痛、痰多、流鼻涕、背痛和/或胸痛。过敏反应（过敏反应）。 VYVGART 可引起过敏反应，如皮疹、皮下肿胀和呼吸短促。VYVGART 曾有严重过敏反应的报告，如呼吸困难和血压下降导致昏厥。  输液相关反应。 VYVGART 可引起输液相关反应。VYVGART 最常见的症状和体征是高血压、寒战、颤抖以及胸部、腹部和背部疼痛。  
如果您有感染、过敏反应或输液相关反应的体征或症状，请告诉您的医生。这些情况可能在您接受 VYVGART 治疗期间或之后发生。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。 如果您有严重过敏反应的体征或症状，请立即联系您的医生。
在服用 VYVGART 之前，如果您有以下情况，请告诉您的医生：正在服用任何药物，包括处方药和非处方药、补充剂或草药，已经接受或计划接受疫苗（免疫接种），或者有任何过敏或健康状况，包括您是否怀孕或计划怀孕或正在母乳喂养。VYVGART 有哪些常见副作用？
VYVGART 最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和尿路感染。这些并不是 VYVGART 可能出现的所有副作用。请致电您的医生以获取有关副作用的医疗建议。您可以拨打 1-800-FDA-1088 向美国食品和药物管理局报告副作用。请参阅 VYVGART 的完整处方信息并与您的医生交谈。关于VYVGART 和 VYVGART Hytrulo
VYVGART® (efgartigimod alfa fcab) 是一种一流的人 IgG1 抗体片段，可与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合，导致循环 IgG 自身抗体减少。VYVGART® Hytrulo 是 efgartigimod alfa (VYVGART) 和重组人透明质酸酶 PH20 (rHuPH20) 的皮下组合， Halozyme 的 ENHANZE® 药物输送技术可促进生物制剂的皮下注射输送。VYVGART 被批准用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo 被批准用于治疗 gMG 和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)。VYVGART Hytrulo 可能在其他地区以不同的专有名称进行销售。ADAPT SERON 研究设计
3 期 ADAPT SERON 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估 efgartigimod 对北美、欧洲、中国和中东的 AChR-Ab 血清阴性 gMG (n=119) 成人的安全性和有效性。A 部分随机参与者 (1:1) 接受 4 次每周一次的 efgartigimod IV 或安慰剂输注，然后接受为期 5 周的输注B 部分是开放标签扩展：参与者接受 2 个固定周期，每周 4 次 efgartigimod 输注（周期之间间隔 4 周）；从第 3 个周期开始，根据临床状况，可以在上一个周期最后一次给药后 ≥1 周开始额外的周期。主要终点是 A 部分中 MG-ADL 总分从基线到第 29 天的变化。其他评估量表包括 QMG、MG-QoL 15r、MGC 和 EQ-5D-5L VAS。登记的参与者均获得独立专家小组确认的 MG 诊断，以及 MG-ADL 总分5 或更多。参与者在随机分组前接受至少一种 gMG 治疗的稳定剂量，包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或非甾体免疫抑制药物。如果 AChR-Ab 血清阴性，参与者有资格参加 ADAPT SERON，其中包括 MuSK-Ab 血清阳性、LRP4-Ab 血清阳性或三重的参与者血清阴性。MG-ADL 是重症肌无力患者疾病活动性的一项经过验证的测量方法，可评估症状对日常活动（如说话、咀嚼、吞咽、呼吸和肢体力量）的功能影响。ADAPT Jr 研究设计
ADAPT Jr 是一项正在进行的、开放标签、多中心临床试验，评估抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性全身性重症肌无力 (gMG) 青少年患者（年龄 2 至