Medicus Pharma Ltd. 宣布与 Gorlin 综合征联盟合作，为 Gorlin 综合征患者寻求 SKINJECT ™ 的同情使用途径

费城，2025 年 10 月 29 日（环球通讯社）- Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：MDCX）（“Medicus”或“公司”）是一家专注于推进新型和潜在颠覆性治疗资产的临床开发项目的生物技术/生命科学公司，很高兴宣布与 Gorlin 综合症联盟 (GSA) 开展战略合作，以促进对 SKINJECT™ 的同情使用，公司正在研究含有微针阵列 (D-MNA) 的阿霉素，用于治疗 Gorlin 综合征（也称为痣基底细胞癌综合征）患者。在合作下，Medicus 和 GSA 将与美国食品和药物管理局 (FDA) 共同开展扩大准入 IND 计划，以允许患有多发性、复发性或无法手术的基底细胞癌 (BCC) 患者在以下条件下获得 SKINJECT™该计划旨在建立一个扩大准入范围的框架，同时收集有价值的现实世界安全性和耐受性数据，为未来的监管备案提供信息。它还将更紧密地将患者社区主导的见解和数据整合到 SKINJECT™ 在这一罕见疾病人群中的设计、监测和长期开发中。SKINJECT™ 是一种新型局部免疫原性研究性精准疗法，专注于非黑色素瘤皮肤病，特别是基底细胞癌 (BCC) Gorlin 综合征是一种遗传性疾病，全世界约 31,000 人中就有 1 人受到影响。患者一生中可能会患上数百至一千多个基底细胞癌 (BCC)，通常从儿童早期开始。这种疾病不仅会造成医疗损失，还会造成身体、情感和经济损失，需要频繁产生疤痕的手术、局部治疗和终身皮肤科护理。“Gorlin 患者戈林综合症患者终生承受着复发性皮肤癌的负担，通常需要反复手术和毁容治疗。”Medicus 执行董事长兼首席执行官 Raza Bokhari 博士说道。“通过与戈林综合症联盟合作，我们希望将临床科学、监管领导和宣传结合起来，为终生面临戈林综合症负担的个人带来希望，强化我们在医疗需求最大的地方提供有针对性的创新的使命。”“我们的使命GSA 执行董事 Meredith Weiss 表示：“这项合作可能有助于弥合皮肤癌治疗突破与 Gorlin 综合征患者面临的现实需求之间的差距。”创新。”Medicus 目前正在美国九 (9) 个临床中心开展 SKNJCT-003 的 2 期临床研究，该研究于 2024 年 8 月开始对患者进行随机分组。SKNJCT-003 是一项双盲、安慰剂对照的三臂概念验证 2 期临床研究，旨在使用新颖的、受专利保护的、可溶解的药物以非侵入性方式治疗皮肤基底细胞癌 (BCC)。含阿霉素的微针阵列（D-MNA）。2025年3月，该公司宣布对SKNJCT-003进行积极趋势的中期分析，证明临床清除率超过60%。该中期分析是在研究中当时针对的60名患者中超过50%被随机化后进行的。中期分析的结果是初步的，可能与研究完成后的结果相关，也可能不相关。 2025 年，研究审查委员会批准将 SKNJCT-003 的参与者数量增加到九十 (90) 名受试者。公司正在扩大其在欧洲的试验地点，并随机化了预期在研究中随机分配的九十 (90) 名参与者中的 75% 以上。2025 年 9 月，公司收到了美国食品和药物管理局 (FDA) 关于其支持 Skinject 开发的 C 型会议的积极反馈，表明公司可能会遵循使用可溶性 D-MNA 非侵入性治疗 BCC 的 505(b)(2) 监管途径。该公司目前还在阿拉伯联合酋长国 (UAE) 正在进行一项临床研究 (SKNJCT-004)。该研究预计将在阿联酋六 (6) 个地点对三十六 (36) 名患者进行随机分组。 阿布扎比克利夫兰诊所 (CCAD) 以及 Sheikh Shakbout Medical City (SSMC)、Burjeel Medical City (BMC)、Rashid Hospital (RH)、Clemenceau Medical Center (CMC) 和 American Hospital of Dubai (AHD) 是主要研究者。Insights Research Organization and Solutions (IROS) 是一家总部位于阿联酋的合同研究组织，正在协调该公司的临床研究。IROS 是一个 M42 产品组合2025年8月，公司完成对英国后期临床阶段生物技术公司Antev的收购，开发下一代GnRH拮抗剂Teverelix，作为市场上第一个产品，用于心血管高危晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大而首次发生急性尿潴留复发（AURr）的患者。Antev的旗舰候选药物是Teverelix三氟乙酸酯（Teverelix TFA），一种长效促性腺激素释放激素 (GnRH) 拮抗剂。与 GnRH 激动剂不同，GnRH 激动剂会导致睾酮水平初始激增，Teverelix 直接抑制性激素的产生，而不会出现这种激增，从而可能降低心血管风险。这种机制对于患有现有心血管疾病的患者特别有益。Teverelix 被配制为微晶悬浮液，允许持续释放和六周的给药间隔，这可以提高患者的依从性和结果。了解更多信息联系人：Carolyn Bonner，总裁兼代理首席财务官
(610) 636-0184
[email protected] Baran-Djokovic，投资者关系高级副总裁
(305) 615-9162
[email protected]关于 Medicus Pharma Ltd.Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：MDCX）是一家生物技术/生命科学公司，专注于加速新型和潜在颠覆性治疗资产的临床开发项目。该公司积极参与遍布三大洲的多个国家。SkinJect Inc.是 Medicus Pharma Ltd. 的全资子公司，是一家处于开发阶段的生命科学公司，专注于将新型非侵入性治疗基底细胞皮肤癌商业化，使用专利的可溶解微针贴片提供化疗药物来根除肿瘤细胞。该公司于2021年3月完成了一项1期安全性和耐受性研究（SKNJCT-001），该研究达到了其安全性和耐受性的主要目标；该研究还描述了研究产品 D-MNA 的功效，六 (6) 名参与者对切除病变的组织学检查有完全缓解。该公司目前正在美国和欧洲进行一项随机、对照、双盲、多中心临床研究 (SKNJCT-003)。该公司还在阿拉伯联合酋长国启动了一项随机、对照、双盲、多中心临床研究 (SKNJCT-004) 2025 年 8 月，公司宣布与总部位于波士顿的生物技术公司 Helix Nanotechnologies, Inc.（“HelixNano”）签署一份不具约束力的谅解备忘录（“MoU”），该公司专注于开发专有的先进 mRNA 平台，就谅解备忘录所设想的开发或商业安排中的共同利益而言。该谅解备忘录不具有约束力，不应被解释为迫使任何一方有义务继续进行合资企业或任何进一步的开发或商业安排，除非和直到签署最终协议。2025 年 8 月，公司完成了对英国后期临床阶段生物技术公司 Antev 的收购，开发下一代 GnRH 拮抗剂 Teverelix，作为市场上第一个产品，用于心血管高危晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大而首次出现急性尿潴留复发 (AURr) 的患者。Antev 的旗舰候选药物是Teverelix 三氟乙酸酯 (Teverelix TFA) 是一种长效促性腺激素释放激素 (GnRH) 拮抗剂。与 GnRH 激动剂不同，GnRH 激动剂会导致睾酮水平初始激增，Teverelix 直接抑制性激素的产生，而不会出现这种激增，从而可能降低心血管风险。这种机制对于现有心血管疾病的患者特别有益。 Teverelix 被配制为微晶悬浮液，可持续释放和六周的给药间隔，这可能会提高患者的依从性和结果。2020 年 9 月，Antev 完成了一项 1 期临床试验，其中 Teverelix 被证明具有良好的耐受性，无剂量限制性毒性，并表现出快速的睾酮抑制作用。该研究包括 48 名健康男性志愿者。2023 年 2 月，Antev 还完成了 50 名健康男性志愿者的 2a 期研究。 (50) 名晚期前列腺癌 (APC) 患者，其中 Teverelix 达到了睾酮抑制去势水平概率大于 90% 的主要终点 (97.5%)，但未达到将这一比率维持在 90% 以上的次要终点，到第 42 天概率降至 82.5%。2023 年 1 月，FDA 审查了 1 期和 2a 期数据，并就 Antev 的提议提供了书面指导Teverelix 的 3 期试验设计。这一里程碑支持了公司开发 Teverelix 作为心血管风险增加的晚期前列腺癌患者治疗方法的临床计划。2023 年 12 月，FDA 批准了涵盖 40 名患者的晚期前列腺癌 2b 期研究设计。2024 年 11 月，FDA 批准了覆盖 390 名患者的急性尿潴留 2b 期研究设计。关于 Gorlin综合症联盟：使命、登记和社区影响使命和角色Gorlin 综合症联盟是一家总部位于美国的 501(c)(3) 非营利组织，其明确使命是为受 Gorlin 综合症影响的个人“周到地支持、全面教育并积极寻求最佳治疗和治愈方法”。GSA 充当患者、临床医生、研究人员和行业之间的桥梁，提供教育、支持网络、它提高对该综合征的认识，传播面向患者和临床医生的资源（关于皮肤科护理、监测、合并症管理等），并组织社区参与活动。患者登记和自然史工作GSA 研究部门的一个主要支柱是戈林综合征联盟患者登记处 (GSAPR)，也称为自然史注册表。该注册表旨在从戈林综合征患者或其护理人员收集标准化的纵向数据（人口统计、基因型、临床特征、治疗、结果、生活质量）。  GSAPR 与国家罕见疾病组织 (NORD) 合作托管在一个安全平台上，确保数据隐私、加密和受控访问。注册中心旨在：阐明不同表型（皮肤、牙科、骨骼、神经系统）的自然史和疾病进展，作为患者识别、临床试验招募和干预结果回顾性分析的资源，帮助协调各诊所的数据和护理标准实践GSAPR 的参与通常对确诊个人（或护理人员）免费开放，GSA 承担注册维护的管理费用。该注册旨在取代以前的较小注册（例如 CHORI、斯坦福、BCCCS 注册）以统一数据格局。支持、社区和外展GSA 提供支持和连接服务，包括同行网络、疾病管理教育和信息化为患者、家庭和临床医生提供的资源。
该组织鼓励基层筹款和宣传活动，帮助支持者举办本地或虚拟活动，分发教育材料，并提高戈林综合症的知名度。
GSA 还组织全国性会议和科学会议，将患者、护理人员、临床医生和研究人员聚集在一起。
联系方式：GSA 总部位于 3005 S.Lamar Blvd, Suite D109 #264, Austin, TX，电话 (267) 689-6443，电子邮件 [email protected]。前瞻性声明的警示声明本新闻稿中的某些信息构成适用证券法规定的“前瞻性信息”。 “前瞻性信息”被定义为基于对未来经济状况和行动方针的假设而披露的有关可能发生的事件、条件或财务业绩的信息，包括但不限于与 GSA 的合作，包括其对 GSA、Gorlin 综合征患者和 Medicus 的潜在好处（包括与 SkinJect 开发相关的信息）、获得扩展准入 IND 计划批准的能力，以使 Gorlin 综合征患者能够在医生监督下使用 SKINJECT™治疗方案、Teverelix 的开发以及 Teverelix 用于 AURr 和高 CV 风险前列腺癌的开发、推进和商业化的预期和未来结果，以及与之相关的潜在市场机会、谅解备忘录，包括 Medicus 和 HelixNano 之间可能签署的最终协议，以及通过将 HelixNano 的专有 mRNA 疫苗平台与 Medicus 的专有微针阵列 (MNA) 交付平台相结合来开发耐热传染病疫苗，公司的目标是快速推进临床开发计划，将 SKNJCT-003 探索性临床试验转变为关键临床试验，并获得 FDA 的批准及其时间安排、有关通过 SKNJCT-003 和 SKNJCT-004 开发、推进和商业化 SkinJect 的计划和期望以及未来成果，以及与之相关的潜在市场机会，SKNJCT-004 研究的进展以及和的潜在结果前瞻性陈述通常但并非总是通过使用“可能”、“步入正轨”、“目标”、“可能”、“将”、“可能会产生结果”、“可能”、“设计”、“会”、“应该”、“估计”、“计划”、“项目”、“预测”、“打算”、“期望”、“预期”、“相信”、“寻求”等术语来识别。 “继续”、“目标”、“潜力”或此类术语或其他类似表达的否定和/或反义词。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与此类陈述明示或暗示的结果、业绩或成就存在重大差异，包括公司截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表格年度报告（“年度报告”）以及公司其他公开文件中描述的风险因素。 EDGAR 和 SEDAR+，这可能会影响公司普通股的交易价格和流动性。本新闻稿中包含的前瞻性陈述明确受到本警示性声明的约束，反映了我们截至本新闻稿发布之日的预期，因此可能会在之后发生变化。公司不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。进一步提醒读者不要发表不当言论。依赖前瞻性陈述，因为无法保证所依据的计划、意图或期望将会发生。此类信息尽管在准备时被管理层认为是合理的，但可能被证明是不正确的，实际结果可能与预期存在重大差异。