貝利特生物宣布英國藥品和保健品監管機構同意根據 Tinlarebant 治療 Stargardt 病的中期分析結果提出有條件營銷授權申請

MHRA 的回應基於 DRAGON 3 期中期分析結果，預計將於 2025 年第 4 季度發布最終數據

聖地亞哥, 2025 年 11 月 2 日 (環球通訊社) -- Belite Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：BLTE）是一家臨床階段藥物開發公司，專注於開發針對醫療需求未得到滿足的退行性視網膜疾病的新型療法，今天宣布英國藥品和保健品監管局 (MHRA) 已同意接受 Tinlarebant 用於治療 Stargardt 病的有條件營銷授權申請，該申請基於第三階段 DRAGON 試驗的中期分析結果。

Belite Bio 董事長兼首席執行官 Tom Lin 博士表示：“我們對與 MHRA 合作的結果感到非常滿意。對於 Belite 團隊來說，這是一個令人難以置信的激動人心的時刻，因為我們看到我們的堅持讓我們更接近為目前沒有批准治療方案的 Stargardt 病患者提供有效的治療。我們期待著繼續與監管機構合作，推動 Tinlarebant 進入後期開發，並有可能為這種毀滅性疾病提供第一個批准的治療方法。”

Belite Bio 首席醫療官 Hendrik Scholl 博士表示：“根據世界各地主要機構的一致反饋，DRAGON 試驗為全球提交和潛在批准奠定了堅實的基礎，這讓我們感到鼓舞。”

MHRA 的回應基於符合有條件營銷授權申請標準的中期分析結果。該公司仍有望在 2025 年第四季度報告 3 期 DRAGON 試驗的最終頂線數據。這些結果預計將提交給 MHRA 進行完整的營銷授權申請。

關鍵的 3 期 DRAGON 試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的全球研究，旨在評估 Tinlarebant 對 Stargardt 病青少年患者的安全性和有效性。該試驗以 2:1 隨機分組（Tinlarebant：安慰劑）招募了來自 11 個司法管轄區的 104 名受試者，包括美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣和澳大利亞。是萎縮性病變的生長速度，以及安全性和耐受性的評估。

關於 Tinlarebant（又名 LBS-008）
Tinlarebant 是一種新型口服療法，旨在減少基於維生素 A 的毒素（稱為雙視黃醇）的積累，這種毒素會導致 STGD1 中的視網膜疾病，並導致地理萎縮 (GA) 或晚期乾性年齡相關性黃斑變性 (AMD) 的疾病進展。雙視黃醇是視覺週期的副產品，依賴於向眼睛提供維生素 A（視黃醇）。 Tinlarebant 的作用是降低和維持血清水平視黃醇結合蛋白 4 (RBP4)，視黃醇從肝臟轉運到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇量，Tinlarebant 減少了雙視黃醇的形成。 Tinlarebant 已被授予美國突破性治療指定、快速通道指定和罕見兒科疾病指定，美國、歐洲和日本的孤兒藥指定以及 Sakigake（先鋒藥物指定）。藥物）在日本指定用於治療 STGD1。

關於貝利特生物
Belite Bio 是一家臨床階段的藥物開發公司，專注於開發針對退行性視網膜疾病的新型療法，這些疾病除了特定的代謝性疾病外，還具有顯著未滿足的醫療需求，例如晚期乾性 AMD 中的 STGD1 和 GA。 Belite 的主要候選藥物 Tinlarebant 是一種口服療法，旨在減少雙視黃醇毒素在眼中的積累，目前正在青少年中進行一項 3 期研究 (DRAGON) 和一項 2/3 期研究 (DRAGON II) 進行評估STGD1 受試者和 GA 受試者的 3 期研究 (PHOENIX)。如需了解更多信息，請在 X、Instagram、LinkedIn 和 Facebook 上關注我們，或訪問我們的網站 www.belitebio.com。

關於前瞻性陳述的重要注意事項
本新聞稿包含有關未來預期和計劃的前瞻性陳述，以及有關非歷史事實的其他陳述。 這些聲明包括但不限於有關臨床數據對患者的潛在影響的聲明，Belite Bio 的進展和預期的臨床前活動、臨床開發、監管里程碑和其候選產品的商業化、Tinlarebant 治療 Stargardt 病和地理萎縮的能力，以及任何其他包含“期望”、“希望”和類似表達的聲明。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性聲明中所示的結果存在重大差異，包括但不限於貝利特生物證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；候選藥物的臨床結果，可能不支持進一步開發或監管批准；完成相關臨床試驗和/或接收此類臨床試驗的中期/最終數據的時間；向監管機構提交試驗數據以獲得藥物批准的時間；相關監管機構就貝利特生物候選藥物的監管批准做出決定的內容和時間； Tinlarebant 的潛在功效，以及 Belite Bio 向美國證券交易委員會提交的文件中的“風險因素”部分更充分討論了這些風險。此外，即使 MHRA 同意公司可以根據 3 期 DRAGON 試驗的中期分析結果提交 Tinlarebant 用於治療 Stargardt 病的有條件營銷授權申請，公司仍須遵守所有適用的數據、文件和程序要求。 MHRA 對公司的營銷授權申請。所有前瞻性陳述均基於貝利特生物當前可獲得的信息，貝利特生物不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。

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