Telitacicept 在为期 48 周的中国 3 期开放标签扩展全身重症肌无力数据中显示出持续的疗效和良好的安全性

Telitacicept 在治疗组和安慰剂交叉组中均实现了一致的生活质量改善使用 Telitacicept 48 周的患者中，100% 的重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 改善≥2 分，平均降低 -7.5 分持续疗效和良好的安全性扩展数据支持广泛性重症肌无力潜在的全球最佳疾病概况(gMG)波士顿，2025 年 10 月 29 日（环球通讯社）-- Vor Bio（纳斯达克股票代码：VOR）是一家致力于改变自身免疫性疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今天宣布其合作者荣昌生物有限公司（香港交易所代码：9995，SHA：688331）提供了 48 周开放标签延伸 (OLE) 数据其在中国开展的 3 期研究评估了替利西普治疗 gMG 患者的效果。研究结果将于太平洋时间 10 月 29 日上午 10:50 在美国神经肌肉和电诊断医学协会 (AANEM) 年会上的最新会议上公布。“在中国，替利西西普的这些结果的强度和一致性标志着我们向前迈出了一大步，因为我们希望重新定义全身性肌无力患者的长期疾病控制首席执行官兼董事会主席 Jean-Paul Kress 医学博士表示：“在治疗组和交叉组中实现持续且有意义的改善，在全球范围内树立了新的护理期望标准，特别是近 87% 的患者在 MG-ADL 方面达到了 6 个百分点或更高水平，超过 71% 的患者在 QMG 方面达到了 8 个百分点或更高水平。”随着我们的全球 3 期试验现已在 14 个国家/地区注册，我们很高兴能在此势头的基础上再接再厉。并致力于为全世界患者带来同样的变革性益处。”中国的 3 期试验是一项针对 AChR-Ab 或 MuSK-Ab 阳性 gMG 患者的随机、双盲、安慰剂对照研究。在 24 周双盲期之后，所有患者均进入 OLE，之前接受安慰剂治疗的患者转至 telitacicept 240mg。该研究的主要终点是24周时MG-ADL相对于基线的变化，次要终点包括12、24、36和48周时MG-ADL和QMG（定量重症肌无力）的变化，以及24和48周时实现临床有意义的改善（MG-ADL下降≥3点和QMG下降≥5点）的患者比例。初始24周双盲治疗阶段数据已在 2025 年美国神经病学学会 (AAN) 年会上公布。48 周 OLE 的主要发现：在第 48 周，服用替利西普的患者的平均 MG-ADL 变化为 -7.5，而安慰剂交叉患者的平均 MG-ADL 变化为 -6.3； 96.2% 的连续治疗患者和 90.2% 的交叉患者达到 ≥3 分改善。第 48 周时，全程服用替利西普的患者平均 QMG 变化达到 -9.8，而安慰剂交叉患者达到 -9.3； 94.2% 的连续患者和 90.2% 的交叉患者达到 ≥5 分的改善。 Telitacicept 表现出与安慰剂相当的良好特征，并且与之前针对其他自身免疫适应症的研究一致，包括系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、原发性干燥病和 IgA 肾病。没有观察到新的安全信号。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度。治疗期间没有报告注射部位反应既往服用替利西普的患者出现 OLE。安慰剂交叉患者的注射部位反应轻微、可自行消退，并且不会导致停药。关于 Telitacicept
Telitacicept 是一种新型的研究性重组融合蛋白，旨在通过选择性抑制 BLyS (BAFF) 和 APRIL（B 细胞和浆细胞存活所必需的两种细胞因子）来治疗自身免疫性疾病。这种双靶点机制可减少自身反应性 B 细胞和自身抗体的产生，而自身反应性 B 细胞和自身抗体的产生是自身免疫病理的关键驱动因素。在中国开展的全身性重症肌无力的 3 期临床试验中，telitacicept 证明了安慰剂调整后的效果24 周时，该试验的主要终点 MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）改善了 4.83 分。泰西西普在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮 (SLE)、类风湿性关节炎 (RA) 和全身性重症肌无力 (gMG)。 gMG 的全球 3 期临床试验目前正在美国、欧洲、南美洲和亚太地区进行，以支持美国、欧洲和日本的潜在批准。关于全身性重症肌无力 (gMG)
gMG 是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会破坏神经和肌肉之间的通讯，导致肌肉无力，影响活动能力、视力、吞咽和呼吸。该疾病由自身抗体介导，最常见的是针对乙酰胆碱受体 (AChR) 或肌肉特异性激酶 (MuSK)，干扰神经肌肉传递。虽然有几种治疗方法可供使用，但许多患者仍会出现持续症状或无法忍受的副作用。因此，仍然存在显着的副作用对新疗法的需求尚未得到满足，这些新疗法必须具有持久疗效、良好的安全性和方便的给药方式，以改善 gMG 患者的生活质量。美国大约有 90,000 人，欧洲有 140,000 人，日本有 29,000 人患有这种疾病。关于 Vor Bio
Vor Bio 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于改变自身免疫性疾病的治疗方法。该公司致力于通过 3 期临床开发和潜在商业化来快速推进 telitacicept（一种新型双靶点融合蛋白），以解决全球严重的自身抗体驱动的疾病。欲了解更多信息，请访问 www.vorbio.com。前瞻性陈述
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。词语“目标”、“预期”、“可以”、“继续”、“可以”、“设计”、“启用”、“预期”、“启动”、“打算”、“可能”、“步入正轨”、“正在进行”、“计划”、“潜力”、“应该”、“目标”、 “更新”、“将”、“将”和类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括 Vor Bio 关于 telitacicept 在全身性重症肌无力 (gMG) 方面具有全球最佳疾病概况并提供疾病缓解而不是周期性症状管理的潜力的声明； telitacicept 的安全性；我们的目标是重新定义 gMG 患者的长期疾病控制，并为全球患者提供我们在中国看到的同样的变革性益处；和 telitacicept 的市场机会。Vor Bio 可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和期望存在重大差异，包括我们的产品候选者的数据可能不足以获得监管机构批准将产品商业化；我们可能无法执行我们的业务计划，包括满足我们计划的临床和监管里程碑和时间表，以及可能的财务和其他资源限制。本新闻稿中描述的临床试验结果基于荣昌生物报告的信息； Vor Bio 尚未独立核实这些数据。这些风险和其他风险在 Vor Bio 最近的年度或季度报告以及其已向美国证券交易委员会提交或可能向美国证券交易委员会提交的其他报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，Vor Bio 明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非可能是法律要求的。媒体和投资者联系方式：
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