纠正和替代 Wave Life Sciences 在年度研究日期间公布了 WVE-007 肥胖症 INLIGHT 临床试验的积极目标参与数据

本新闻稿更正并取代了公司今天（美国东部时间 10 月 29 日下午 4:15）发布的新闻稿，以更正“WVE-007 (GalNAc-siRNA)”下第一个子项目符号中的印刷错误 - “后续步骤”。INLIGHT 临床中单剂量 WVE-007 后一个月，激活素 E 的剂量依赖性平均降低高达 85%试验，超过临床前模型中导致体重减轻的水平；迄今为止，WVE-007 总体上是安全且耐受性良好INLIGHT 最低剂量队列中的 Activin E 减少持续了 6 个月，支持每年一次或两次给药INLIGHT 的多项临床数据更新，包括身体成分和体重，预计于 2025 年第四季度开始其他更新包括宣布 WVE-008，用于肝病的 PNPLA3 RNA 编辑候选药物，预计将于 2026 年提交 CTA临床前数据支持 Wave 新兴的肝脏和肝外 RNA 编辑和 siRNA 项目管道；新兴模式增加了使用单个寡核苷酸构建体同时编辑和沉默两个独特靶标的能力马萨诸塞州剑桥，2025 年 10 月 29 日（环球通讯社）--Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：WVE）是一家临床阶段生物技术公司，专注于释放 RNA 药物改变人类健康的广泛潜力，今天宣布了来自其 WVE-007 的 ILIGHT 临床试验的 Activin E 靶标参与数据。 GalNAc-siRNA，用于在公司年度分析师和投资者研究日期间治疗肥胖。“我们非常高兴在我们的 ILIGHT 肥胖临床试验的前三组中观察到仅使用单剂量 WVE-007 即可实现有效、持久且剂量依赖性的 Activin E 减少。这表明我们的临床前数据正在转化，并证实我们拥有由我们的专有化学物质（包括 PN）实现的潜在的一流 RNAi 模式。” Wave Life Sciences 总裁兼首席执行官、医学博士、MBA 保罗·博尔诺 (Paul Bolno) 表示：“我们还继续在 RNA 编辑领域处于领先地位。随着 WVE-006 用于 AATD 的成功临床转化，我们正在进一步扩大我们的编辑管道，现已选择 WVE-008 作为我们用于肝病的 PNPLA3 RNA 编辑临床候选药物。WVE-008 有望在明年进入临床开发，并提交 CTA。除此之外，我们正在开创一种新的模式，将编辑和沉默结合在单个寡核苷酸结构中。通过我们的 RNA 编辑和 RNAi 项目的多项计划临床更新，Wave 处于独特的地位，可以从我们强大的 RNA 药物管道中释放巨大价值。”INLIGHT 临床研究和目标参与更新：WVE-007 (GalNAc-siRNA)：INHBE 沉默方法旨在减少脂肪，同时保留肌肉质量Wave 的 INHBE 项目具有强大的人类遗传学基础。INHBE 水平自然较低的人，不健康的内脏脂肪水平较低，空腹血糖和甘油三酯水平较低，患 2 型糖尿病和心血管疾病的风险也较低。沉默 INHBE mRNA 旨在降低激活素 E 水平，从而在不影响肌肉质量的情况下诱导脂肪减少。在 Wave 对饮食诱导肥胖 (DIO) 小鼠的临床前研究中，单剂量 GalNAc INHBE-siRNA 导致强效持续的 Activin E 减少超过 70%，通过减少内脏脂肪来实现体重减轻，而不影响肌肉质量。临床前研究还支持使用 INHBE GalNAc-siRNA 作为 GLP-1 的补充，或减少 GLP-1 停止后的体重反弹。这些减少的 Activin E 水平导致脂肪细胞收缩、促炎性巨噬细胞减少、纤维化减少，并提高内脏的胰岛素敏感性今天，Wave 宣布，在其正在进行的评估 WVE-007（3:1 活性：安慰剂）的 ILIGHT 临床试验的前三个队列中观察到高度显着的剂量依赖性激活素 E 减少。该试验旨在解决安全性和耐受性以及目标参与度（激活素 E 减少）。 第 2 组（240 毫克）和第 3 组（400 毫克）进行了 1 个月的随访，第 1 组进行了 6 个月的随访。在第 29 天（单次给药后 1 个月），平均激活素 E 相对于基线的降低均非常显着（所有剂量的 p