argenx 在 AANEM 和 MGFA 上展示新數據，強調 VYVGART 對重症肌無力患者的優勢和廣泛益處

VYVGART 在 ADAPT SERON 中證明了對所有 AChR-Ab 血清陰性 gMG 亞型具有臨床意義的益處，支持致病性 IgG 在疾病活動中的廣泛作用最終 ADAPT SC+ 結果顯示，約 60% 的 VYVGART gMG 患者實現了最小症狀表達 (MSE)，其中 88% 的 MSE 持續至少 4 週真實世界數據顯示，>70% 接受 VYVGART 治療的患者症狀明顯減輕使用糖皮質激素同時保持臨床獲益太平洋時間 2025 年 10 月 29 日上午 8:00荷蘭阿姆斯特丹 – argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）是一家致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫學公司，今天宣布推出新數據，進一步強調 VYVGART® 的有效性和安全性（IV： efgartigimod alfa-fcab 和 SC 或 Hytrulo：efgartigimod alfa 和透明質酸酶-qvfc）在 10 月 29 日至 11 月 1 日在舊金山舉行的 2025 年美國神經肌肉和電診斷醫學協會年會 (AANEM) 和美國重症肌無力基金會 (MGFA) 科學會議上針對全身性重症肌無力 (gMG) 患者人群， 2025.這些數據呈現了針對乙酰膽鹼受體抗體 (AChR-Ab) 血清陰性患者的 ADAPT SERON 試驗的關鍵 3 期結果、針對青少年的 ADAPT Jr 研究的中期結果、顯示接受 VYVGART 治療的患者中類固醇使用顯著減少的真實世界索賠分析、VYVGART SC 治療的長期結果（大多數患者實現了最小症狀表達 (MSE)），以及一系列其他重要的結果總的來說，這些數據提供了強有力的證據，證明 VYVGART 具有改善所有 gMG 患者群體預後的潛力。 “我們的最新數據反映了 argenx 的雄心，即為全球所有 MG 患者帶來變革性影響，無論 MG 疾病亞型如何，隨著時間的推移，持續快速、顯著的功能改善，”argenx 首席醫療官 Luc Truyen 醫學博士、博士說。 “每一項新的 VYVGART 研究都在MG 正在為尋求恢復生活質量和恢復正常日常活動的患者重新定義治療標準，其中很大一部分人達到了這一標準。我們還沒有完成。”迄今為止第一項針對 AChR-Ab 血清陰性 gMG 的專門研究證實，VYVGART 有潛力成為 gMG 患者的一種有針對性、有效且安全的治療方法，無論自身抗體狀態如何（MGFA 口頭演示 #101） 3 期 ADAPT SERON 研究達到了其主要終點（p 值 = 0.0068），表明接受 VYVGART 治療的 AChR-Ab 血清陰性 gMG 患者與安慰劑相比，4 週後在 MG-ADL（重症肌無力日常生活活動）總分方面取得了統計學上顯著的改善。在總體人群中，接受 VYVGART 治療的患者相對於基線的平均變化為具有臨床意義的 3.35 分改善。第 4 週。 MG-ADL 評分的這些積極結果意味著患者在呼吸、進食、視力和運動功能中的一項或多項能力得到顯著改善。接受 VYVGART 治療的患者的 MG-ADL 和 QMG（定量重症肌無力評分）的改善在整個人群和所有患者亞組（MuSK+、LRP4+、三重血清陰性 gMG）的後續治療週期中越來越明顯。 VYVGART 在整個人群中的耐受性良好AChR-Ab 血清陰性亞型，與 AChR-Ab 血清陽性 gMG 和其他適應症患者的既定安全性一致。未發現新的安全問題。正在進行的 ADAPT SERON 研究結果表明，無論自身抗體狀態如何，致病性 IgG 都是患者亞型中 gMG 的潛在驅動因素。 argenx 計劃與美國 FDA 分享這些結果，並尋求擴大 VYVGART 標籤以包括所有三種亞型的成人 AChR-Ab 血清陰性 gMG 患者。 “ADAPT SERON 試驗表明，efgartigimod 顯著改善了日常功能，標誌著該領域和尋求更好疾病控制的血清陰性患者的重要進步。尤其是血清陰性 gMG 患者歷來缺乏有效的治療選擇。 總的來說，這些研究結果強調，efgartigimod 有潛力為患者帶來有意義和漸進的益處，無論抗體狀態如何，通過持續治療增強其治療效果，”北卡羅來納大學教堂山醫學院神經病學系醫學和聯合健康神經病學（神經肌肉疾病）教授兼 ADAPT SERON 試驗首席研究員 James F.Howard Jr. 醫學博士說。解決未滿足的需求青少年 gMG 患者（MGFA 口頭報告 #113）2/3 期 ADAPT Jr 研究的中期結果表明，VYVGART 改善了患有 gMG 的青少年（12-17 歲）的預後，為解決高未滿足需求的患者群體提供了潛力。總 IgG 和 AChR-Ab 水平的降低與成人 gMG 患者的結果相似。VYVGART 具有良好的耐受性且具有良好的安全性資料。減少現實世界實踐中類固醇的使用（MGFA 口頭演示#100）一項使用現實世界證據的回顧性隊列研究表明，長期 VYVGART 治療與成人 gMG 口服糖皮質激素 (GC) 使用量的大幅和逐步減少相關。大多數患者 (72.5%) 實現了有意義的類固醇逐漸減量 - 定義為每天比基線減少至少 1 毫克。18 歲時幾個月後，接受 VYVGART 治療的患者的平均每日 GC 劑量減少了 50% 以上（從 16.6 至 7.5 毫克/天），其中大多數患者 (55%) 接受的平均每日 GC 劑量為 5 毫克/天或更少，30% 的患者未接受 GC。在現有數據的患者中觀察到 MG-ADL 評分改善約 5 分，支持在維持疾病的情況下逐漸減少類固醇的臨床益處在長期治療中展示持續的 MSE 和良好的安全性（AANEM 海報演示#12）ADAPT-SC+ 開放標籤擴展研究的最終結果表明，VYVGART SC 在 459.4 名參與者年的隨訪和最多 33 個治療週期中具有良好的耐受性。 AChR-Ab+ 參與者早在第 1 週就持續到第 163 週，其中 163.59.2% 的 AChR-Ab+ 參與者至少達到一次 MSE（MG-ADL 評分為 0 或 1），而其中 88.1% 的參與者至少持續 4 周維持最低症狀表達。長期使用沒有發現新的安全信號。有關 2025 年 AANEM 年會上提供的數據的更多信息，請參閱這裡。重要安全信息什麼是 VYVGART®(efgartigimod alfa-fcab)？
VYVGART 是一種處方藥，用於治療全身性重症肌無力，這種疾病會導致全身肌肉容易疲勞和虛弱，適用於乙酰膽鹼受體蛋白抗體呈陽性（抗 AChR 抗體呈陽性）的成年人。
 
重要安全信息
如果您對 efgartigimod alfa 或 VYVGART 中的任何其他成分嚴重過敏，請勿使用 VYVGART。VYVGART 可能會導致嚴重的過敏反應和血壓下降，導致昏厥。
 
VYVGART 可能會導致嚴重的副作用，包括：感染。 VYVGART 可能會增加感染風險。最常見的感染是尿路和呼吸道感染。感染的體徵或症狀可能包括發燒、發冷、尿頻和/或尿痛、咳嗽、鼻道/鼻竇疼痛和堵塞、喘息、氣短、疲勞、喉嚨痛、痰多、流鼻涕、背痛和/或胸痛。過敏反應（過敏反應）。 VYVGART 可引起過敏反應，如皮疹、皮下腫脹和呼吸短促。VYVGART 曾有嚴重過敏反應的報告，如呼吸困難和血壓下降導致昏厥。  輸液相關反應。 VYVGART 可引起輸液相關反應。VYVGART 最常見的症狀和體徵是高血壓、寒戰、顫抖以及胸部、腹部和背部疼痛。  
如果您有感染、過敏反應或輸液相關反應的體徵或症狀，請告訴您的醫生。這些情況可能在您接受 VYVGART 治療期間或之後發生。您的醫生可能需要暫停或停止您的治療。 如果您有嚴重過敏反應的體徵或症狀，請立即聯繫您的醫生。
在服用 VYVGART 之前，如果您有以下情況，請告訴您的醫生：正在服用任何藥物，包括處方藥和非處方藥、補充劑或草藥，已經接受或計劃接受疫苗（免疫接種），或者有任何過敏或健康狀況，包括您是否懷孕或計劃懷孕或正在母乳喂養。 VYVGART 有哪些常見副作用？
VYVGART 最常見的副作用是呼吸道感染、頭痛和尿路感染。 這些並不是 VYVGART 可能出現的所有副作用。請致電您的醫生以獲取有關副作用的醫療建議。您可以撥打 1-800-FDA-1088 向美國食品和藥物管理局報告副作用。 請參閱 VYVGART 的完整處方信息並與您的醫生交談。 關於VYVGART 和 VYVGART Hytrulo
VYVGART® (efgartigimod alfa fcab) 是一種一流的人 IgG1 抗體片段，可與新生兒 Fc 受體 (FcRn) 結合，導致循環 IgG 自身抗體減少。 VYVGART® Hytrulo 是 efgartigimod alfa (VYVGART) 和重組人透明質酸酶 PH20 (rHuPH20) 的皮下組合， Halozyme 的 ENHANZE® 藥物輸送技術可促進生物製劑的皮下注射輸送。 VYVGART 被批准用於治療全身性重症肌無力 (gMG) 和免疫性血小板減少症（僅限日本）。 VYVGART Hytrulo 被批准用於治療 gMG 和慢性炎症性脫髓鞘性多發性神經病 (CIDP)。 VYVGART Hytrulo 可能在其他地區以不同的專有名稱進行銷售。 ADAPT SERON 研究設計
3 期 ADAPT SERON 研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，評估 efgartigimod 對北美、歐洲、中國和中東的 AChR-Ab 血清陰性 gMG (n=119) 成人的安全性和有效性。 A 部分隨機參與者 (1:1) 接受 4 次每週一次的 efgartigimod IV 或安慰劑輸注，然後接受為期 5 週的輸注B 部分是開放標籤擴展：參與者接受 2 個固定週期，每週 4 次 efgartigimod 輸注（週期之間間隔 4 週）；從第 3 個週期開始，根據臨床狀況，可以在上一個週期最後一次給藥後 ≥1 週開始額外的周期。主要終點是 A 部分中 MG-ADL 總分從基線到第 29 天的變化。其他評估量表包括 QMG、MG-QoL 15r、MGC 和 EQ-5D-5L VAS。登記的參與者均獲得獨立專家小組確認的 MG 診斷，以及 MG-ADL 總分5 或更多。參與者在隨機分組前接受至少一種 gMG 治療的穩定劑量，包括乙酰膽鹼酯酶抑製劑、皮質類固醇或非甾體免疫抑製藥物。如果 AChR-Ab 血清陰性，參與者有資格參加 ADAPT SERON，其中包括 MuSK-Ab 血清陽性、LRP4-Ab 血清陽性或三重的參與者血清陰性。 MG-ADL 是重症肌無力患者疾病活動性的一項經過驗證的測量方法，可評估症狀對日常活動（如說話、咀嚼、吞嚥、呼吸和肢體力量）的功能影響。 ADAPT Jr 研究設計
ADAPT Jr 是一項正在進行的、開放標籤、多中心臨床試驗，評估抗乙酰膽鹼受體 (AChR) 抗體陽性全身性重症肌無力 (gMG) 青少年患者（年齡 2 至