Intellia Therapeutics 公佈 Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) 在遺傳性血管性水腫患者中的 1/2 期陽性匯總數據

截至數據截止，在接受 50 毫克劑量 lonvo-z 的 32 名患者中，觀察到激肽釋放酶深度、穩定和持久的減少：

31 名 (97%) 患者無發作且無長期預防 (LTP) 24 名 (75%) 患者無發作且至少 7 個月（最長 32 個月）無發作且無 LTP 在第 2 期最初接受 50 mg 劑量的 11 名患者中，10 名無發作且無 LTP 繼續觀察耐受性良好的安全性狀況，對患者進行長達三年的隨訪，未發現新的長期風險

馬薩諸塞州劍橋，2025 年 11 月 8 日 (環球通訊社) -- Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨床階段基因編輯公司，專注於通過基於 CRISPR 的療法徹底改變醫學，今天公佈了對所有接受 50 毫克 (mg) 劑量 lonvo-z 的患者進行匯總分析的積極臨床數據，該試驗針對的是該公司正在進行的 1/2 期臨床試驗。遺傳性血管性水腫 (HAE)。這些結果今天在佛羅里達州奧蘭多舉行的美國過敏、哮喘和免疫學學院 (ACAAI) 2025 年度科學會議上以口頭報告形式分享。

Intellia 總裁兼首席執行官 John Leonard 醫學博士表示：“今天的數據進一步支持了我們的信念，即 lonvo-z 可以完全重新定義 HAE 治療格局。”“經過長達三年的隨訪，絕大多數接受一次性 50 毫克劑量 lonvo-z 的患者（包括我們在第 2 期接受這一劑量的最初 11 名患者中的 10 名）截至數據截止時均未出現發作且未出現 LTP。期待在 2026 年中期之前獲得 3 期 HAELO 臨床試驗的頂線數據。”

阿姆斯特丹大學醫學中心血管醫學系內科醫生 Danny Cohn 博士表示：“遺傳性血管性水腫是一種負擔嚴重的疾病，其特點是下一次發作的時間不可預測，腫脹本身會很痛苦且往往會持續很長時間，而且需要終生治療。今天提供的數據帶來了希望，lonvo-z 可以通過一次性治療顯著減輕或消除許多患者的這些負擔。我熱切等待正在進行的 HAELO 3 期臨床試驗的結果。”

合併 1/2 相分析
Intellia 的全球 1/2 期臨床試驗正在評估 lonvo-z 在患有 I 型或 II 型 HAE 的成人中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。今天的演示基於對 1/2 期試驗中通過靜脈輸註一次性 50 mg lonvo-z 治療的所有 32 名患者的匯總分析。在 32 名患者中，15 名最初在研究日接受了 50 mg 劑量1 例（1 期 4 例，2 期 11 例）和 17 例在 2 期臨床試驗揭盲後接受初步分析（11 例最初接受了 25 mg 劑量的 lonvo-z，該劑量被確定為次優劑量，6 例之前接受過安慰劑）。分析的數據截止日期為 2025 年 8 月 29 日。

在所有患者中觀察到血漿激肽釋放酶深度、穩定和持久的降低，在第 24 個月時平均降低 89%。在 32 名患者中，截至數據截止時，31 名患者 (97%) 沒有發作且沒有 LTP，其中 24 名患者 (75%) 在至少 7 個月內沒有發作且沒有 LTP（隨訪時間最長的患者長達 32 個月）。在最初接受治療的 11 名患者中在 2 期 50 mg 劑量的 lonvo-z 中，10 名患者無發作且無 LTP（9 名患者持續 7-32 個月，1 名患者持續