糾正和替代 Wave Life Sciences 在年度研究日期間公佈了 WVE-007 肥胖症 INLIGHT 臨床試驗的積極目標參與數據

本新聞稿更正並取代了公司今天（美國東部時間 10 月 29 日下午 4:15）發布的新聞稿，以更正“WVE-007 (GalNAc-siRNA)”下第一個子項目符號中的印刷錯誤 - “後續步驟”。 INLIGHT 臨床中單劑量 WVE-007 後一個月，激活素 E 的劑量依賴性平均降低高達 85%試驗，超過臨床前模型中導致體重減輕的水平；迄今為止，WVE-007 總體上是安全且耐受性良好INLIGHT 最低劑量隊列中的 Activin E 減少持續了 6 個月，支持每年一次或兩次給藥INLIGHT 的多項臨床數據更新，包括身體成分和體重，預計於 2025 年第四季度開始其他更新包括宣布 WVE-008，用於肝病的 PNPLA3 RNA 編輯候選藥物，預計將於 2026 年提交 CTA臨床前數據支持 Wave 新興的肝臟和肝外 RNA 編輯和 siRNA 項目管道；新興模式增加了使用單個寡核苷酸構建體同時編輯和沈默兩個獨特靶標的能力馬薩諸塞州劍橋，2025 年 10 月 29 日（環球通訊社）--Wave Life Sciences Ltd.（納斯達克股票代碼：WVE）是一家臨床階段生物技術公司，專注於釋放 RNA 藥物改變人類健康的廣泛潛力，今天宣布了來自其 WVE-007 的 ILIGHT 臨床試驗的 Activin E 靶標參與數據。 GalNAc-siRNA，用於在公司年度分析師和投資者研究日期間治療肥胖。 “我們非常高興在我們的 ILIGHT 肥胖臨床試驗的前三組中觀察到僅使用單劑量 WVE-007 即可實現有效、持久且劑量依賴性的 Activin E 減少。這表明我們的臨床前數據正在轉化，並證實我們擁有由我們的專有化學物質（包括 PN）實現的潛在的一流 RNAi 模式。” Wave Life Sciences 總裁兼首席執行官、醫學博士、MBA 保羅·博爾諾 (Paul Bolno) 表示：“我們還繼續在 RNA 編輯領域處於領先地位。隨著 WVE-006 用於 AATD 的成功臨床轉化，我們正在進一步擴大我們的編輯管道，現已選擇 WVE-008 作為我們用於肝病的 PNPLA3 RNA 編輯臨床候選藥物。WVE-008 有望在明年進入臨床開發，並提交 CTA。除此之外，我們正在開創一種新的模式，將編輯和沈默結合在單個寡核苷酸結構中。通過我們的 RNA 編輯和 RNAi 項目的多項計劃臨床更新，Wave 處於獨特的地位，可以從我們強大的 RNA 藥物管道中釋放巨大價值。”INLIGHT 臨床研究和目標參與更新：WVE-007 (GalNAc-siRNA)：INHBE 沉默方法旨在減少脂肪，同時保留肌肉質量Wave 的 INHBE 項目具有強大的人類遺傳學基礎。 INHBE 水平自然較低的人，不健康的內臟脂肪水平較低，空腹血糖和甘油三酯水平較低，患 2 型糖尿病和心血管疾病的風險也較低。沉默 INHBE mRNA 旨在降低激活素 E 水平，從而在不影響肌肉質量的情況下誘導脂肪減少。在 Wave 對飲食誘導肥胖 (DIO) 小鼠的臨床前研究中，單劑量 GalNAc INHBE-siRNA 導致強效持續的 Activin E 減少超過 70%，通過減少內臟脂肪來實現體重減輕，而不影響肌肉質量。臨床前研究還支持使用 INHBE GalNAc-siRNA 作為 GLP-1 的補充，或減少 GLP-1 停止後的體重反彈。這些減少的 Activin E 水平導致脂肪細胞收縮、促炎性巨噬細胞減少、纖維化減少，並提高內臟的胰島素敏感性今天，Wave 宣布，在其正在進行的評估 WVE-007（3:1 活性：安慰劑）的 ILIGHT 臨床試驗的前三個隊列中觀察到高度顯著的劑量依賴性激活素 E 減少。該試驗旨在解決安全性和耐受性以及目標參與度（激活素 E 減少）。 第 2 組（240 毫克）和第 3 組（400 毫克）進行了 1 個月的隨訪，第 1 組進行了 6 個月的隨訪。在第 29 天（單次給藥後 1 個月），平均激活素 E 相對於基線的降低均非常顯著（所有劑量的 p