Kuick Research 發布了美國孤兒藥罕見病市場的里程碑式研究，強調了 2030 年的投資和創新機會

德里，2025 年 10 月 31 日（環球通訊社）--Kuick Research 宣布發布其關於美國孤兒藥市場的最新研究報告，為投資者、風險投資公司和股票策略師提供有關生物製藥行業最具彈性和快速擴張的細分市場之一的詳細且可操作的視角。該報告基於綜合研究框架構建，概括了推動該市場發展的財務、監管和科學動態。基於對指定孤兒藥的廣泛審查產品、定價基準和臨床管道，該研究為那些尋求接觸罕見疾病治療領域的人提供了詳盡的投資情報圖。

美國孤兒指定藥物市場機會、藥物銷售、價格、劑量和臨床試驗洞察 2030 報告提供和亮點：

美國孤兒藥市場機遇：> 2030 年將達到 1900 億美元 對臨床試驗中 FDA 指定孤兒藥的洞察：> 850 種孤兒藥臨床試驗按公司、適應症、階段和優先狀態的洞察對 FDA 指定上市孤兒藥的洞察：> 500 種孤兒藥定價和劑量洞察：> 400 種上市孤兒藥美國、全球、區域年度銷售洞察（2019 年 - 2025 年第一季度）：>150 種孤兒藥銷售、價格和劑量數據以 1000 多個圖表和表格表示孤兒藥指定洞察（按適應症、公司、試驗階段、上市藥物以 1000 個表格表示）

下載報告：https://www.kuickresearch.com/report-fda-orphan-drug-database

Kuick Research 的分析基於初級和二級研究，涵蓋各個治療領域的 1000 多種 FDA 指定的孤兒藥。每個數據集（從臨床試驗記錄到劑量和定價信息）均已使用公司備案、財務披露和經過驗證的監管來源進行了獨立驗證。其結果是代表美國孤兒藥行業表現和潛力的強大分析基礎。對投資者而言，這意味著清楚哪些產品類別、治療利基和企業參與者俱有最大的長期價值創造潛力。

《孤兒藥法案》於 1983 年制定，將美國罕見病生態系統從一個被忽視的領域轉變為吸引全球資本的繁榮領域。最值得注意的是，該法案的框架通過七年市場獨占權和稅收優惠，為小患者群體的可持續創新模式奠定了基礎。一項支持服務不足社區的政策舉措已成長為製藥界的主要商業驅動力之一。目前，孤兒藥指定療法正在達到轟動效應地位，從而為利基藥物開發設定新的市場預期。

默克公司的 Keytruda (pembrolizumab) 最好地描述了該領域的商業前景。源於 2012 年授予的孤兒藥資格，此後已擴展到各種癌症適應症，其中許多仍被歸類為罕見。 2024 年，Keytruda 在全球創造了近 294 億美元的收入，其中美國市場佔一半以上。這一成功凸顯了孤兒藥的成功——孤兒藥的起源是針對有限的治療患者群體可以成長為具有廣泛治療和財務影響力的基石資產。同樣，吉利德的 Biktarvy 曾經是利基艾滋病治療藥物之一，但現在年銷售額超過 130 億美元。這兩種藥物代表了孤兒藥激勵模式可以在推進臨床創新的同時產生高收入成果的方式。

美國孤兒藥市場的增長得到了穩定的合作和戰略夥伴關係的進一步支持，這些合作和戰略夥伴關係旨在加快開發時間表和管理研發風險。 Cadrenal Therapeutics 與 Abbott 於 2025 年 3 月建立的合作夥伴關係，重點是為使用心室輔助裝置的晚期心力衰竭患者開發 Tecarfarin，展示了聯盟驅動的創新的力量。 Tecarfarin 的孤兒藥指定不僅提供了監管優勢，還為小型生物技術公司如何利用合作夥伴關係提供了一個明確的例子更有效地擴展有前途的療法。

隨著投資者越來越認識到科學影響力和強勁財務業績的雙重性，孤兒藥領域正在吸引各種資本，從機構基金到尋求投資組合多元化的戰略收購者。 基因組學、個性化醫療和分子診斷的進步不斷增加可尋址的患者基礎，同時美國 FDA 不斷變化的監管政策正在降低市場進入壁壘。

展望未來，在診斷率提高、批准途徑加速和專業治療藥物強大定價能力的推動下，美國孤兒藥市場將在未來十年繼續增長。對於投資者來說，它提供了一個將資本與創新結合起來的獨特機會——社會影響與財務可擴展性相結合。隨著越來越多的罕見疾病療法從臨床承諾走向商業成功，該行業仍將是全球醫療保健領域最引人注目的長期增長故事之一。