アナベックス ライフ サイエンス、アルツハイマー病神経画像イニシアチブ (ADNI) 対照群で観察された減少と比較して、経口ブラルカメシンによる継続的な長期利益を発表

144週目のADNI対照群と比較した経口ブラルカメシン治療によるADAS-Cog13の差は-12.78（P < 0.0001）ADNIと比較して経口ブラルカメシン治療により「時間の節約」が77.4週間（17.8か月）障害のあるオートファジーの回復 - 先行するアミロイドβおよびタウニューヨーク、2025 年 10 月 29 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- アナベックス ライフ サイエンス コーポレーション (「アナベックス」または「当社」) (ナスダック: AVXL) は、アルツハイマー病、パーキンソン病、統合失調症、神経発達、神経変性、希少疾患の革新的な治療法の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社です。レット症候群やその他の中枢神経系（CNS）障害を含む疾患の研究者らは本日、初期アルツハイマー病の潜在的な治療法としての経口低分子ブラルカメシンに関する新たな発見を発表した。新しいデータは、アルツハイマー病神経画像イニシアチブ（ADNI）1対照群で観察された減少と比較して、経口ブラルカメシンによる継続的な長期利益を示している。ADNIデータベースからの外部マッチング対照参加者ANAVEX2-73-AD-004 およびその ATTENTION-AD (ANAVEX2-73-AD-EP-004) 非盲検延長試験 (OLE) 第 IIb/III 相試験の 144 週間にわたる参加者と比較されました。2 ADAS-Cog13 の合計スコアは 0 ～ 85 の範囲であり、より高いスコアは認知機能障害の増加を示します。治療意図 (ITT) では、 48 週時点で、ブラカメシン参加者では ADNI 対照群と比較して認知機能の低下が有意に少なく、ベースラインの ADAS-Cog13 合計スコアからの平均変化に臨床的に有意な差があり、-2.68 ポイント (p < 0.0001) でした。 396 週間の時点での非盲検延長試験の期間中、これら 2 つのグループは急激に乖離し、平均変化量には統計的に有意な差が見られました。 96 週時点の ADAS-Cog13 合計スコアは -6.41 ポイント (p < 0.0001)。グループ間の差は 144 週でも増加し続けています (ADAS-Cog13 合計スコアの差は -12.78 ポイント; p < 0.0001)。この結果は、ブラルカメシンの有意な有益な治療効果の証拠を提供しており、 アルツハイマー病の「時間の節約」アルツハイマー病の臨床試験では、「時間の節約」とは、治療により疾患の進行が遅延し、患者の機能性と独立性をより長く維持できると推定される時間を指します。このアプローチは、患者の日常生活への影響に直接関係するため、臨床的に意味のある尺度を提供します。4,5 さらに、ブラルカメシンは、治療に関連することなく良好な安全性プロファイルを示しました。 第 IIb/III 相経口ブラルカメシンによる早期アルツハイマー病試験では、経口ブラルカメシンにより、ADNI 対照群と比較して ITT 集団の時間が 77.4 週間（約 17.8 か月）短縮されました。この測定値は、有意義な臨床的観点を提供し、患者の日常生活に対する治療の実際の影響を強調し、長期治療の可能性を強調しています。 障害のあるオートファジーの回復ブラルカメシンの臨床試験データでは、ブラカメシンの上流のメカニズムも確認され、アミロイドβとタウに先立つ初期事象として障害のあるオートファジーを回復します。ブラカメシンがアミロイドとタウの上流で作用することにより、SIGMAR1の活性化を通じて障害されたオートファジーを回復するというメカニズムの確認分子レベルでの病態は、in vitro と in vivo の両方で以前に確立されています。具体的には、研究では、ヒト細胞および C.elegans におけるオートファジー流の強化と、プロテオスタシス能力の増加が実証され、最終的に C.elegans のタンパク質凝集によって引き起こされる麻痺が改善することが実証されました。6「これらの臨床的に有意義な改善の強化と、ブラルカメシンの良好な安全性プロファイルを伴うことに、私たちは引き続き興奮しています」と Juan Carlos 氏は述べています。アナベックスの研究開発責任者、ロペス・タラベラ医師、博士。「ブラルカメシンの 1 日 1 回の便利な経口投与により、初期アルツハイマー病患者に拡張性があり、患者に優しい経口錠剤投与オプションを提供できる可能性があります。」「私たちは、この壊滅的な慢性疾患全体にわたって科学を進歩させることに触発されています。アルツハイマー病は、他の慢性進行性疾患と同様、長期的な治療戦略が必要です。 1日1回の経口投与が便利なブラルカメシンは、ADNI対照群と比べて大幅な改善が見られることから明らかなように、より大きな臨床利益をもたらす可能性がある。」とアナベックスの社長兼最高経営責任者クリストファー・U・ミスリング博士は述べた。「さらに、これは現在複雑なアルツハイマー病の医療エコシステム内の重要な障壁を軽減するのに役立ち、初期アルツハイマー病の多様な集団に広範なアクセスを提供する可能性がある。」アナベックスは出版を計画している。そして、この新しいデータを国際アルツハイマー病会議で発表します。このリリースは、開発中の薬剤の治験使用について説明しており、有効性や安全性についての結論を伝えることを目的としたものではありません。そのような製品の治験使用が臨床開発を正常に完了する、または保健当局の承認を得るという保証はありません。アナベックス ライフ サイエンス コーポレーションについてアナベックス ライフ サイエンス コーポレーション（ナスダック: AVXL）は、上場バイオ医薬品です。アルツハイマー病、パーキンソン病、統合失調症、レット症候群、その他の中枢神経系 (CNS) 疾患、疼痛、およびさまざまな種類の癌を含む、神経変性疾患、神経発達疾患、および神経精神疾患の治療のための新規治療薬の開発に注力する会社です。アナベックスの主要薬剤候補である ANAVEX®2-73 (ブラルカメシン) は、フェーズ 2a およびフェーズ 2 を無事に完了しました。アルツハイマー病の第2b/3臨床試験、パーキンソン病認知症の第2相実証研究、成人患者を対象とした第2相および第3相試験、レット症候群の小児患者を対象とした第2/3相試験1件を実施。ANAVEX®2-73は、SIGMAR1およびムスカリン受容体を標的とすることで細胞の恒常性を回復するように設計された経口投与可能な薬剤候補である。前臨床試験では、その可能性が実証された。アルツハイマー病の進行を停止および/または逆転させます。ANAVEX®2-73 は、動物モデルにおいて抗けいれん作用、抗健忘作用、神経保護作用、および抗うつ作用も示し、てんかんを含むその他の CNS 障害を治療する可能性があることを示しています。マイケル J.フォックス パーキンソン病研究財団は以前、アナベックスに研究助成金を授与しており、この助成金は、アルツハイマー病治療用の ANAVEX®2-73 を開発するための前臨床研究に全額資金を提供しました。パーキンソン病。SIGMAR1 および M1 ムスカリン受容体を標的とする ANAVEX®3-71 は、トランスジェニック (3xTg-AD) マウスにおけるアルツハイマー病の主要な特徴である認知障害、アミロイド、タウ病変などに対する疾患修飾活性を示す有望な臨床段階の薬剤候補であると考えています。前臨床試験では、ANAVEX®3-71 はパーキンソン病に対する有益な効果を示しています。ミトコンドリア機能不全および神経炎症。さらなる情報は、www.anavex.com でご覧いただけます。Twitter、Facebook、Instagram、LinkedIn で当社とつながることもできます。将来の見通しに関する記述このプレスリリース内の記述のうち、本質的に厳密に過去のものではないものは、将来の見通しに関する記述です。これらの記述は現在の情報と期待に基づく予測にすぎず、多くのリスクと不確実性を伴います。実際の出来事や結果は異なる場合があります。これらの記述は、SEC に提出されたフォーム 10-K による当社の最新の年次報告書に記載されているリスクを含む、さまざまな要因により、かかる記述のいずれかに予測されるものとは大きく異なります。読者は、これらの将来予想に関する記述に不当に依存しないように注意してください。これらの将来予想に関する記述は、本書の日付時点でのみ述べられています。すべての将来予想に関する記述は、完全にこの注意書きによって修飾されており、アナベックス ライフ サイエンス コーポレーションは、発表後の出来事や状況を反映するためにこのプレス リリースを修正または更新する義務を負いません。 詳細情報:
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アンドリュー・J・バーウィッキー
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電子メール: [email protected] アルツハイマー病ニューロイメージング イニシアチブ (ADNI) は、アルツハイマー病の発症と進行を予測し、治療の有効性を確認する方法を開発するために 2004 年に NIH によって開始された臨床研究プロジェクトです。このプロジェクトには、健康な高齢者と軽度認知障害 (MCI) および初期段階の患者を対象とした複数年にわたる長期にわたる観察が含まれます。アルツハイマー病の。
2 観測された生データを使用しました。 予定された訪問は [OLE 第 0 週 = 結合第 48 週]、[OLE 第 48 週 = 結合第 96 週]、[OLE 第 96 週 = 結合第 144 週] でした。組み合わせ = DB (二重盲検) + OLE (非盲検延長) 試験。最大 144 週間の ADNI 対照群データが利用可能でした。
3 ADAS-Cog13 スコアの LS 平均差が 2 ポイントより大きい場合、臨床的に意味のある改善とみなされます: Muir RT、Hill MD、Black SE、Smith EE。アルツハイマー病における臨床的に重要な差は最小限: 迅速レビュー。 アルツハイマー型認知症.2024;20(5):3352-3363。
4 Petersen、RC 他「ランダム化比較試験の期待と臨床的意義」。 アルツハイマー病と認知症: アルツハイマー病協会ジャーナル Vol.19,6 (2023): 2730-2736。
5 Dickson, S P et al.「進行性疾患研究における意思決定を改善するための「時間の節約」計算。」アルツハイマー病予防ジャーナル.vol.11,3 (2024): 529-536。
6 Christ, M G et al.「シグマ-1 受容体の活性化はオートファジーを誘導し、インビトロおよびインビボでプロテオスタシス能力を増加させる。」 Cells vol.8,3 211.2 Mar.2019。この発表に伴う写真は、https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/f19a8c2c-6ef7-43f8-b9dd-771d15db5d15 でご覧いただけます。