Intellia Therapeutics 公布 Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) 在遗传性血管性水肿患者中的 1/2 期阳性汇总数据

截至数据截止，在接受 50 毫克剂量 lonvo-z 的 32 名患者中，观察到激肽释放酶深度、稳定和持久的减少：

31 名 (97%) 患者无发作且无长期预防 (LTP) 24 名 (75%) 患者无发作且至少 7 个月（最长 32 个月）无发作且无 LTP 在第 2 期最初接受 50 mg 剂量的 11 名患者中，10 名无发作且无 LTP 继续观察耐受性良好的安全性状况，对患者进行长达三年的随访，未发现新的长期风险

马萨诸塞州剑桥，2025 年 11 月 8 日 (环球通讯社) -- Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于 CRISPR 的疗法彻底改变医学，今天公布了对所有接受 50 毫克 (mg) 剂量 lonvo-z 的患者进行汇总分析的积极临床数据，该试验针对的是该公司正在进行的 1/2 期临床试验。遗传性血管性水肿 (HAE)。这些结果今天在佛罗里达州奥兰多举行的美国过敏、哮喘和免疫学学院 (ACAAI) 2025 年度科学会议上以口头报告形式分享。

Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 医学博士表示：“今天的数据进一步支持了我们的信念，即 lonvo-z 可以完全重新定义 HAE 治疗格局。”“经过长达三年的随访，绝大多数接受一次性 50 毫克剂量 lonvo-z 的患者（包括我们在第 2 期接受这一剂量的最初 11 名患者中的 10 名）截至数据截止时均未出现发作且未出现 LTP。期待在 2026 年中期之前获得 3 期 HAELO 临床试验的顶线数据。”

阿姆斯特丹大学医学中心血管医学系内科医生 Danny Cohn 博士表示：“遗传性血管性水肿是一种负担严重的疾病，其特点是下一次发作的时间不可预测，肿胀本身会很痛苦且往往会持续很长时间，而且需要终生治疗。今天提供的数据带来了希望，lonvo-z 可以通过一次性治疗显着减轻或消除许多患者的这些负担。我热切等待正在进行的 HAELO 3 期临床试验的结果。”

合并 1/2 相分析
Intellia 的全球 1/2 期临床试验正在评估 lonvo-z 在患有 I 型或 II 型 HAE 的成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。今天的演示基于对 1/2 期试验中通过静脉输注一次性 50 mg lonvo-z 治疗的所有 32 名患者的汇总分析。在 32 名患者中，15 名最初在研究日接受了 50 mg 剂量1 例（1 期 4 例，2 期 11 例）和 17 例在 2 期临床试验揭盲后接受初步分析（11 例最初接受了 25 mg 剂量的 lonvo-z，该剂量被确定为次优剂量，6 例之前接受过安慰剂）。分析的数据截止日期为 2025 年 8 月 29 日。

在所有患者中观察到血浆激肽释放酶深度、稳定和持久的降低，在第 24 个月时平均降低 89%。在 32 名患者中，截至数据截止时，31 名患者 (97%) 没有发作且没有 LTP，其中 24 名患者 (75%) 在至少 7 个月内没有发作且没有 LTP（随访时间最长的患者长达 32 个月）。在最初接受治疗的 11 名患者中在 2 期 50 mg 剂量的 lonvo-z 中，10 名患者无发作且无 LTP（9 名患者持续 7-32 个月，1 名患者持续