更正 - Prime Medicine 報告 2025 年第三季度財務業績並提供業務更新

-- PM577 治療威爾遜病 (WD) 的新臨床前數據將在 AASLD 上公佈；有望在 26 年上半年提交 IND 和/或 CTA，預計將於 2027 年獲得初步臨床數據——

-- 提名 PM647 作為 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的候選藥物；有望於 2026 年中期提交 IND 和/或 CTA，預計將於 2027 年獲得初步臨床數據——

-- 任命 Matthew Hawryluk 博士、工商管理碩士為首席商務官，加強了領導團隊 --

-- 公司將於美國東部時間 2025 年 11 月 12 日星期三上午 8:00 舉辦虛擬 KOL 活動，展示威爾遜氏病策略 --

馬薩諸塞州劍橋，2025 年 11 月 7 日（環球通訊社）-- 在今天早些時候由 Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）以同一標題發布的新聞稿中，請注意“Prime Medicine 的管道”下的第一段已修改為包括“Prime Medicine 預計將在 2025 年上半年為其 WD 項目提交研究性新藥申請 (IND) 和/或臨床試驗申請 (CTA)”。 2026 年”，而不是最初發布的“2027 年上半年”。更正後的版本如下。

Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）是一家致力於提供新型差異化一次性治療性基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至 2025 年 9 月 30 日的季度財務業績並提供了業務更新。

Prime Medicine 首席執行官 Allan Reine 醫學博士表示：“我們仍然堅定不移地執行我們的重點戰略，重點是推進 WD 和 AATD 中的肝臟靶向項目、囊性纖維化 (CF) 項目，以及探索其他合作（例如我們與百時美施貴寶的合作），以擴大我們技術的覆蓋範圍和影響力。 ” PM647 作為我們的 AATD 開發候選藥物，標誌著朝著提供能夠將突變 AATD 蛋白恢復正常的一流療法邁出了重要一步。而且，本週早些時候，我們歡迎 Matthew Hawryluk 博士、MBA 擔任首席商務官，增加了一位在通過內部創新和高價值戰略合作打造公司方面擁有豐富經驗的高級領導者。在我們最近的融資之後，我們相信我們已經做好了充分準備，可以繼續執行我們的產品線並利用我們的平台具有多功能性和廣泛的覆蓋範圍，可以治療一些最具破壞性的遺傳疾病。”

Reine 博士繼續說道，“隨著我們進入第四季度，這一進展仍在繼續。本週末，我們將在 AASLD 上展示 PM577 的新臨床前數據，進一步堅定我們的信念，即 Prime Editing 可以精確糾正患有威爾遜氏病的患者的致病突變。”

Prime Medicine 的產品線：

Prime Medicine 目前正在推進體內項目，以治愈兩種最大的遺傳性肝病：威爾遜病 (WD) 和 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。 Prime Medicine 預計將在 2026 年上半年為其 WD 項目提交研究性新藥申請 (IND) 和/或臨床試驗申請 (CTA)，並在 2026 年中期為其 AATD 項目提交研究性新藥申請 (IND) 和/或臨床試驗申請 (CTA)；這兩項研究的初步臨床數據預計將於 2027 年獲得。

Prime Medicine 還在囊性纖維化基金會的支持下推進體內囊性纖維化 (CF) 項目，並與百時美施貴寶合作開髮用於血液學、免疫學和腫瘤學的 Prime Edited CAR-T 產品。此外，根據 PM359 用於治療慢性肉芽腫病 (CGD) 的 1/2 期研究中首批兩名患者的積極概念驗證數據，Prime Medicine 計劃繼續與美國食品和藥物管理局 (FDA) 進行監管互動，探索有效的方法，為有需要的患者提供這種藥物。

最近的業務更新

今天，Prime Medicine 宣布將在美國肝病研究協會 (AASLD) 肝臟會議（2025 年 11 月 7-11 日）上展示 PM577 的新臨床前數據。 最新海報展示詳情如下：

標題：使用 Prime Editor 治療的小鼠中通過⁶⁴Cu PET 成像檢測到的肝銅水平正常化，精確糾正了導致威爾遜病的 ATP7B p.H1069Q 突變日期：2025 年 11 月 9 日星期日時間：上午 8:00 – 下午 5:00 ET 演示編號：5032 會議：星期日深夜海報2025 年 8 月，Prime Medicine 提名 PM647 作為其開發候選藥物用於治療 AATD。在完全人源化的小鼠模型中，PM647 治療實現了高水平的編輯效率，並證明在臨床相關劑量下將校正同工型 (M-AAT) 恢復到健康人類範圍內。 PM647 使用 Prime Medicine 的通用肝脂質納米顆粒 (LNP) 進行交付，該公司相信這可能會在臨床前開發、製造和臨床開發方面實現顯著效率。

最近的公司更新：

2025 年 11 月，Prime Medicine 宣布任命 Matthew Hawryluk 博士、工商管理碩士為首席商務官。 Hawryluk 博士將領導 Prime Medicine 的業務開發、企業戰略和聯盟管理職能，推動公司通過合作夥伴關係和合作擴大 Prime Editing 的影響力。 Prime Medicine 將於 2025 年 11 月 12 日星期三上午 8:00-9:00 舉辦虛擬 KOL 活動ET。本次活動將深入了解 Prime Medicine 的威爾遜氏病戰略，重點關注 PM577。除了公司管理之外，耶魯大學醫學院醫學教授兼耶魯紐黑文移植中心成人肝移植項目醫學主任 Michael Schilsky 博士也將出席本次活動。本次活動將進行網絡直播，有意參加的人士可以在此處預先註冊觀看網絡直播。

2025 年第三季度財務業績

研發 (R&D) 費用：截至 2025 年 9 月 30 日止三個月的研發費用為 4,400 萬美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三個月的研發費用為 4,030 萬美元。研發費用的增加主要由許可和知識產權成本以及設施相關費用推動，但被 Prime Medicine 推進其體內肝臟特許經營權的戰略重點、取消其 CGD 項目的優先順序以及減少費用所抵消。一般及行政 (G&A) 費用：截至 2025 年 9 月 30 日止三個月的一般及行政費用為 1,120 萬美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止的三個月為 1,410 萬美元。一般及行政費用減少主要是由於裁員導致人員成本下降。淨虧損：截至 2025 年 9 月 30 日止三個月的淨虧損為 5,060 萬美元2025 年 9 月 30 日，截至 2024 年 9 月 30 日的三個月為 5,250 萬美元。 現金狀況：截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物、投資和限制性現金為 2.27 億美元，而截至 2024 年 12 月 31 日為 2.045 億美元。

財務指導

根據目前的運營計劃，Prime Medicine 預計截至 2025 年 9 月 30 日的現金、現金等價物和投資為 2.133 億美元，足以滿足其 2027 年的運營費用和資本支出需求。

關於Prime Medicine

Prime Medicine 是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創造和提供下一代基因編輯療法。該公司正在部署其專有的 Prime Editing 平台，這是一種多功能、精確和高效的基因編輯技術，以開發一種新型差異化一次性治療性基因療法。 Prime Editors 旨在僅在基因內的正確位置進行正確的編輯，同時最大限度地減少不需要的 DNA 修改，它有潛力修復幾乎所有類型的基因突變，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。總而言之，Prime Editing 的多功能基因編輯功能可以釋放數千種潛在適應症的機會。

Prime Medicine 目前正在圍繞我們的核心重點領域（肝臟、肺、免疫學和腫瘤學）開展多元化的研究性治療項目組合。 在每個核心領域，Prime Medicine 最初專注於一系列高價值項目，每個項目都針對具有充分了解的生物學和明確的臨床開發和監管路徑的疾病，並且每個項目都期望為擴展到更多機會提供基礎。隨著時間的推移，公司打算最大限度地發揮 Prime Editing 廣泛而多功能的治療潛力以及 Prime Editing 平台的模塊化功能，以快速有效地擴展到其當前管道中的疾病之外，可能包括其他遺傳性疾病、免疫性疾病、癌症、傳染病和針對共同影響數百萬人的常見疾病的遺傳風險因素。欲了解更多信息，請訪問 www.primemedicine.com。

Prime Medicine 可能會不時使用其網站、其 X（以前稱為 Twitter）、帳戶 (@PrimeMedicine) 或其 LinkedIn 個人資料（網址為 https://www.linkedin.com/company/prime-medicine）來分發重大信息。其財務和其他重大信息會定期發佈到其網站的投資者部分並可在其網站上訪問，網址為 www.primemedicine.com。鼓勵投資者查看其網站的投資者部分，因為公司可能會在該網站上發布其他情況下未發布的重大信息。由公司傳播。公司網站或其社交媒體中包含並可通過其訪問的信息未納入本新聞稿，也不構成本新聞稿的一部分。

© 2025 Prime Medicine, Inc. 保留所有權利。 PRIME MEDICINE、Prime Medicine 徽標和 PASSIGE 是 Prime Medicine, Inc. 的商標。 本文提及的所有其他商標均為其各自所有者的財產。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的 1995 年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關 Prime Medicine 對以下方面的信念和期望的暗示和明示陳述： PM359 1/2 期試驗數據的重要性；根據 PM359 1/2 期試驗的數據以及任何此類相互作用的結果，計劃與 FDA 進行監管互動；其 CF、AATD 和 WD 項目的持續開發和推進，包括預計在 2027 年上半年為其 WD 項目提交 IND 和/或 CTA 申請，在 2026 年中期提交 AATD 項目，以及在 2027 年提交這兩個項目的初始臨床數據； PM359 解決 CGD 患者未滿足的醫療需求的潛力；其研發計劃、臨床前研究和未來臨床試驗的啟動、時間安排、進展和結果，包括相關數據的發布； Prime Editing 糾正疾病的致病突變並治癒疾病的潛力，包括 AATD、WD、CF 和 CGD；其通用 LNP 平台具有精確提供 Prime Editor 並顯著提高臨床前開發、製造和臨床開發效率的潛力；與百時美施貴寶和囊性纖維化基金會的合作關係、其預期和潛在的好處，以及建立更多合作夥伴關係的能力；對 Prime Editing 技術的廣度以及其業務、程序和技術戰略計劃的實施的期望； Prime Editing 在數千種潛在適應症中釋放機會的潛力；及其預期的現金跑道。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受到許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述明示或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：與 Prime Medicine 的候選產品進入臨床試驗相關的不確定性；臨床前和 IND 支持研究的授權、啟動和進行，以及潛在候選產品的其他開發要求，包括與開放 IND 和獲得監管部門批准相關的不確定性；與新技術的開發和優化、臨床前研究結果或無法預測未來研究結果的臨床研究相關的風險； Prime Medicine 能夠建立和維護涵蓋其 Prime Editing 技術的知識產權的保護範圍； Prime Medicine 確定並簽訂未來許可協議和合作的能力； Prime Medicine對其現金跑道預期時間表和未來財務業績的預期；以及一般經濟、行業和市場狀況。這些和其他風險和不確定性在 Prime Medicine 最新 10-K 表格年度報告以及向美國證券交易委員會提交的任何後續文件中標題為“風險因素”的部分中有更詳細的描述。此外，任何前瞻性陳述僅代表 Prime Medicine 截至目前的觀點，不應被視為代表其截至任何後續日期的觀點。 Prime Medicine 明確不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，但須遵守以下義務適用法律。 對於任何此類前瞻性陳述的準確性，不作任何陳述或保證（明示或暗示）。

投資者和媒體聯繫方式

格雷戈里·迪爾伯恩
優質醫學
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漢娜·德雷謝維奇
精密空氣質量
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hannah.deresiewicz@ precisionaq.com

簡明合併資產負債表數據（未經審計）（單位：千）9月30日，
2025年12月31日，
2024現金、現金等價物和投資 $213,287 $190,442總資產 $385,012 $297,508總負債 $223,191 $144,359總股東權益 $161,821 $153,149

截至三個月的簡明綜合運營報表（未經審計）
9 月 30 日（單位：千，股份和每股金額除外） 2025 2024 收入： 合作收入 — 關聯方 $1,179 $— 合作收入 46 209 總收入 1,225 209 運營支出：研發 43,990 40,340 一般及行政管理 11,208 14,101 總運營支出 55,198 54,441 經營虧損 (53,973) (54,232)其他收入：短期投資公允價值變動——關聯方 1,454 215 利息收入 1,141 697 投資增值（攤銷） 752 885 其他收入淨額 44 (83)其他收入總額淨額 3,391 1,714普通股股東 $(50,582) $(52,518)歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本和稀釋 $(0.32) $(0.44)已發行普通股的加權平均數，基本和稀釋 160,503,183 119,764,270